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EMA/741937/2015

EMEA/H/C/000477

EPAR对公众的总结

Aldurazyme laronidase

这是Aldurazyme的欧洲公共评估报告（EPAR）的摘要。 它解释了人用药品委员会（CHMP）如何评估药物以达成其意见，赞成授予上市许可及其对Aldurazyme的使用条件的建议。

什么是Aldurazyme？

Aldurazyme是一种输注（滴注）到含有活性物质laronidase的静脉的溶液。

什么是Aldurazyme用于？

Aldurazyme用于确诊为粘多糖贮积症I（MPS I;αL艾杜糖醛酸酶缺乏症）的患者，用于治疗该疾病的非神经症状（与大脑或神经无关的症状）。 MPS I是一种罕见的遗传性疾病，其中αL艾杜糖醛酸酶活性水平远低于正常水平。这意味着称为糖胺聚糖（GAGs）的物质不会分解，因此它们会积聚在体内的大部分器官中并对其造成伤害。 MPS I的非神经症状可以是肝脏肿大，关节僵硬，使移动更加困难，肺容量减少，心脏病和眼病。

该药只能通过处方获得。

Aldurazyme是如何使用的？

Aldurazyme治疗应由具有MPS I患者或其他遗传性代谢疾病患者管理经验的医生监督。 Aldurazyme应该在可以使用复苏设备的医院或诊所进行，患者可能需要在输注前接受一些药物以防止过敏反应。 Aldurazyme每周给药一次，作为静脉输注。它旨在长期使用。

Aldurazyme如何发挥作用？

Aldurazyme中的活性物质，laronidase，是人酶αL艾杜糖醛酸酶的拷贝。它通过称为“重组DNA技术”的方法产生：酶由细胞制成，其中引入了基因（DNA），使其能够产生laronidase。 Laronidase被用作’酶替代疗法’，这意味着它取代了MPS I患者中缺失的酶。这控制了MPS I的症状，改善了患者的生活质量。

Aldurazyme如何进行研究？

Aldurazyme与安慰剂（虚拟治疗）进行了比较，对45名年龄为6岁及以上且确诊为MPS I的患者进行了比较。有效的主要措施是强制肺活量（FVC，衡量肺部运作情况）以及患者可以走六分多钟的距离。在治疗26周之前和之后测量这些。此后，该研究持续长达四年，所有患者均接受了Aldurazyme治疗。

Aldurazyme也在20名5岁以下接受Aldurazyme一年的儿童中进行了研究。该研究主要关注药物的安全性，但也测量了其降低尿液中GAG水平和肝脏大小的能力。

Aldurazyme在研究期间显示了什么好处？

该研究表明，Aldurazyme在26周时改善了患者的FVC和行走能力。这种效果可以维持长达四年。

在5岁以下的儿童中，Aldurazyme将尿液中的GAG水平降低了约60％。在研究结束时，接受治疗的儿童中有一半患有正常大小的肝脏。

Aldurazyme的风险是什么？

Aldurazyme所见的大多数副作用是由输液过程引起的反应，而不是药物本身。其中一些是严重的，但副作用的数量往往会随着时间而减少。五岁以上患者最常见的副作用（10名患者中超过1名）是头痛，恶心（感觉不舒服），腹痛（胃痛），皮疹，关节病（关节损伤），关节痛（关节疼痛），背部疼痛，四肢疼痛（手和脚），潮红，发热（发热）和输液部位的反应。对于5岁以下的患者，最常见的副作用（10例中超过1例患者）是血压升高，血氧饱和度降低（衡量肺部运动情况的程度），心动过速（心率加快），发热和发冷。有关Aldurazyme报告的所有副作用的完整列表，请参阅包装说明书。

几乎所有接受Aldurazyme的患者都会产生抗体（针对Aldurazyme产生的蛋白质）。这些对药物安全性和有效性的影响尚不完全清楚。 Aldurazyme不得用于对laronidase或任何其他成分严重过敏的人群。

为什么Aldurazyme被批准了？

CHMP决定Aldurazyme有效控制MPS I的症状。委员会认为Aldurazyme的益处大于其风险，并建议给予Aldurazyme上市许可。

Aldurazyme最初是在“特殊情况”下授权的，因为由于该疾病很少见，因此在批准时可获得有限的信息。由于公司已提供所要求的额外信息，“特殊情况”于2015年12月16日结束。

关于Aldurazyme的其他信息

欧盟委员会于2003年6月10日批准了欧盟Aldurazyme有效的上市许可。

Aldurazyme的完整EPAR可在FDA的网站上找到：ema.europa.eu/Find medicine / Human medicine / European public assessment reports。有关Aldurazyme治疗的更多信息，请阅读包装说明书（也是EPAR的一部分）或联系您的医生或药剂师。

本摘要最后更新于11-2015。