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克罗恩病
5-氨基水杨酸
【商品名】CANASA
【英文通用名】5-Aminosalicylic acid
【中文通用名】5-氨基水杨酸
【英文其它名】5-ASA; 5-Amino salicylic acidl, Mesalazine
【中文其它名】5-氨基-2-羟基苯甲酸, 美沙拉嗪
【适应症】 用于治疗溃疡性结肠炎、Crohn病；栓剂用于治疗溃疡性直肠炎，可同时协用美沙拉嗪片剂。
【用法用量】用量口服：成人，溃疡性结肠炎（急性发作)：每天4次，每次1g；维持治疗，每天3次，每次0.5g。
Crohn病：每天4次，每次1g。2岁以上儿童，每公斤体重每日服20-30mg，分次给药。
栓剂：成人，每日1-2次，每次1栓剂。两岁以上儿童，遵医嘱。【贮藏】片剂置室温（15-25℃)贮存，不可在失效期后服用；栓剂，应以原包装置室温中（15-25℃)贮存，不可在失效期后使用。
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克罗恩病
6-巯嘌呤（6MP）
【商品名】MERCAPTOPURINE, PURINETHOL
【英文通用名】Mercaptopurine
【中文通用名】6-琉嘌呤（6MP）
【英文其它名】Purinethol
【中文其它名】
【适应症】适用于绒毛膜上皮癌、恶性葡萄胎、急性淋巴细胞白血病及急性非淋巴细胞白血病、慢性粒细胞性白血病的急变期。
【用法用量】口服给药：
①绒毛膜上皮癌：成人常用量，每日6mg～6.5mg/kg，分两次口服，以10日为一疗程，疗程间歇为3～4周。
②白血病：开始，每日2.5mg/kg或80～100mg/m，一日1次或分次服用，一般于用药后2～4周可见显效，如用药4周后，仍未见临床改进及白细胞数下降，可考虑在仔细观察下，加量至每日5mg/kg；维持，每日1.5mg～2.5mg/kg或50mg～100mg/m，一日1次或分次口服。【贮藏】遮光、密封保存。
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庞贝氏症
a-葡萄糖苷酶
【商品名】Myozyme, REMINYL, RAZADYNE
【英文通用名】alglucosidase alfa
【中文通用名】a-葡萄糖苷酶
【英文其它名】
【中文其它名】
【适应症】LUMIZYME（alglucosidase alfa）是一种溶酶体糖原特异性酶，适用于8岁及以上患有晚期（非婴儿）发病的Pompe病（酸性α-葡萄糖苷酶（GAA）缺乏症）但没有心脏肥大的证据。 LUMIZYME的安全性和有效性尚未在婴儿发病患者或8岁以下晚期（非婴儿）发病患者的对照临床试验中进行评估。
【用法用量】LUMIZYME的推荐剂量是每2周施用20mg / kg体重作为静脉内输注。
LUMIZYME以无菌，无热原，白色至白色，冻干饼或粉末形式提供，用于注射用无菌水，USP，以产生5mg / mL的浓度; 然后用0.9％氯化钠注射液进一步稀释，USP用于静脉输注。 一次性小瓶仅提供50 mg剂量。【贮藏】将LUMIZYME存放在2°至8°C（36°至46°F）的冷藏温度下。 在样品瓶上的失效日期之后，请勿使用LUMIZYME。应立即给予重构和稀释的溶液。 如果不能立即使用，重组和稀释的溶液在2°至8°C（36°至46°F）下可稳定长达24小时。 在室温下储存重构溶液不推荐温度。 重构和稀释的LUMIZYME溶液应避光。 不要冻结或摇晃。
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低碱性磷酸酯酶血症
asfotase alfa
【商品名】Strensiq
【英文通用名】asfotase alfa
【中文通用名】
【英文其它名】
【中文其它名】
【适应症】用于治疗低碱性磷酸酯酶血症
【用法用量】常用剂量：2 mg / kg皮下注射，每周3次或1 mg / kg皮下注射，每周6次
最大剂量：9 mg / kg /周【贮藏】直至在2°C至8°C（36°F至46°F）的冷藏条件下使用，并避光。
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肝豆状核变性
D-青霉胺
【商品名】依地酸钙钠注射液
【英文通用名】D-Penicillamine
【中文通用名】D-青霉胺
【英文其它名】3-Mercapto-D-valine
【中文其它名】3-巯基-D-缬氨酸
【适应症】适用于治疗Wilson病，胱氨酸尿症和严重。
【用法用量】威尔森氏病 – 最佳剂量可通过测量尿铜排泄和血清中游离铜的测定来确定。必须将尿液收集在无铜玻璃器皿中，并应在开始使用CUPRIMINE治疗之前和之后立即对铜进行定量分析。
在用青霉胺治疗的第一周内测定24小时尿铜排泄是最有价值的。在没有任何药物反应的情况下，0.75和1.5 g之间的剂量导致最初24小时超过2 mg的铜尿症应持续约3个月，此时最可靠的监测维持治疗的方法是确定血清中的游离铜。这等于定量测定的总铜和铜蓝蛋白 – 铜之间的差异。经过充分治疗的患者通常含有少于10 mcg游离铜/ dL血清。很少需要超过2克/天的剂量。如果患者不能接受CUPRIMINE治疗，则替代治疗是盐酸曲恩汀。
CUPRIMINE治疗胱氨酸尿症的常用剂量为成人2克/天，范围为1至4克/天。对于儿科患者，剂量可以基于30mg / kg /天。每日总量应分为四个剂量。如果四个相等剂量不可行，请在睡前给予较大比例。如果不良反应需要减少剂量，重要的是保持就寝时间剂量。
开始剂量为250毫克/天，并逐渐增加至所需量，可以更密切地控制药物的作用，并可能有助于减少不良反应的发生率。【贮藏】保持容器密闭。
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线粒体脑肌病伴高乳酸血症和脑卒中样发作（MELAS综合征）
L-精氨酸
【商品名】Argi-U
【英文通用名】L-Arginine
【中文通用名】L-精氨酸
【英文其它名】(S)-2-Amino-5-guanidinopentanoic acid, L- protein amino acid
【中文其它名】2-氨基-5-胍基戊酸, L-蛋白氨基酸
【适应症】用于肝性脑病等疾病的辅助治疗。
【用法用量】口服。 一次3～6片，一日3次。
【贮藏】密封，置干燥保存。
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脊髓性肌萎缩症
nusinersen
【商品名】SPINRAZA
【英文通用名】nusinersen
【中文通用名】
【英文其它名】
【中文其它名】
【适应症】脊柱肌肉萎缩。
【用法用量】婴儿脊髓性肌肉萎缩通常，作为Nuccinellsen，下表中的剂量一次给药。在第一次给药后2周，4周和9周给药，并在此后4个月间隔给药。在任何一种情况下，鞘内给药应在1至3分钟内进行。除婴儿型以外的脊髓性肌萎缩症通常，作为Nuccinellsen，下表中的剂量一次给药。给药应在第一次给药后4周和12周进行，并在此后间隔6个月给药。在任何一种情况下，鞘内给药应在1至3分钟内进行。
【贮藏】存放在冰箱中（2°C – 8°C）。不要冻结。将样品瓶放在外纸箱中以防光照。
如果没有冷藏可用，Spinraza可以存放在其原始纸箱中，在30°C或30°C以下避光，最长可保存14天。
在给药之前，如果需要，可以从未开封的Spinraza小瓶中取出并返回冰箱。 如果从原始纸箱中取出，在不超过25°C的温度下，总制冷时间不应超过30小时。【温馨提示】本站部分信息来源于互联网，仅为药师或医护人员内部讨论使用，不能代替医生当面诊断。具体用药事宜请咨询专业药剂师，产品内容请以实际产品说明书或实物为准。
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溶酶体酸性脂肪酶缺乏症
sebelipase alfa
【商品名】Kanuma
【英文通用名】Sebelipase Alfa
【中文通用名】
【英文其它名】se be LYE pase AL fa
【中文其它名】
【适应症】KANUMA™是一种特异性水解溶酶体胆固醇酯和甘油三酯酶适用为有溶酶体酸性脂肪酶(LAL)缺乏症诊断患者的治疗。
【用法用量】患者生命前6个月中呈现迅速地进展LAL缺乏：推荐的起始剂量为1mg/kg作为一个静脉输注每周1次。对没有实现最佳临床反应患者，增加至3mg/kg每周1次。
有LAL缺乏儿童和成年患者：推荐剂量为1mg/kg作为一个静脉输注每隔周1次。【贮藏】将Kanuma在2°C至8°C（36°F至46°F）的冷藏温度下保存在原装纸箱中，以防止光线照射。不要摇动或冷冻小瓶。
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庞贝氏症
α-葡萄糖苷酶
【商品名】Myozyme
【英文通用名】alglucosidase alfa
【中文通用名】α-葡萄糖苷酶
【英文其它名】α-Glucosidase
【中文其它名】α-葡糖苷酶
【适应症】用于在患者的蓬珀病（GAA缺乏）使用所指示的特定溶酶体糖原酶。
【用法用量】每2周通过静脉输注注射20mg/kg
【贮藏】将Myozyme保存在2°至8°C（36°至46°F）的冷藏温度下。在小瓶上的失效日期之后不要使用Myozyme。
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罕见病
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