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  • 苯丙酮尿症

    二氢氯沙丙蝶呤

    【商品名】Kuvan

    【英文通用名】sapropterin dihydrochloride

    【中文通用名】二氢氯沙丙蝶呤

    【英文其它名】SUN 0588, Sapropterin HCl, Sapropterin hydrochloride

    【中文其它名】

    【适应症】Kuvan适用于治疗苯丙酮尿症(PKU)的所有年龄段成人和儿科患者的高苯丙氨酸血症(HPA),这些患者已被证实对此类治疗有反应。Kuvan还适用于治疗成人和所有年龄段患有四氢生物蝶呤(BH4)缺乏症的儿童患者的高苯丙氨酸血症(HPA),这些患者已被证实对此类治疗有反应。

    【用法用量】Kuvan可溶于可溶性片剂(100mg)或粉末(100或500mg),溶于水并饮用。 Kuvan只能通过处方获得,治疗必须由具有治疗PKU和BH4缺乏症经验的医生开始和监督。重要的是患者在服用Kuvan时继续服用低苯丙氨酸和蛋白质的饮食,必须监测和调整苯丙氨酸和蛋白质的摄入量,以确保血液苯丙氨酸水平和营养平衡得到控制。 Kuvan旨在长期使用。
    Kuvan的起始剂量取决于患者的体重。然后根据包括苯丙氨酸在内的氨基酸的血液水平调整剂量。 Kuvan每天在同一时间吃饭,最好是在早上。对于一些BH4缺乏的患者,可能需要在一天内将剂量分成两次或三次剂量以获得最佳效果。
    令人满意的反应定义为血液苯丙氨酸水平降低至少30%或由医生确定的水平。如果在一个月后实现这一目标,患者将被归类为“应答者”,并可继续服用Kuvan。

    【贮藏】储存温度低于25°C。

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  • 婴儿严重肌阵挛性癫痫(Dravet综合征)

    二氧苯庚醇

    【商品名】DIACOMIT

    【英文通用名】Stiripentol

    【中文通用名】二氧苯庚醇

    【英文其它名】

    【中文其它名】

    【适应症】婴儿严重肌阵挛性癫痫(Dravet综合征),二氧苯庚醇可有效减少患儿惊厥发作的频率。

    【用法用量】推荐的DIACOMIT口服剂量为50 mg / kg /天,分2或3次分剂量给药(即16.67 mg / kg每日三次或25 mg / kg每日两次)。如果在可获得的强度下无法达到确切剂量,则尽可能接近最接近的剂量,通常在推荐的50 mg / kg /天的50 mg至150 mg范围内。可以使用两种DIACOMIT强度的组合来实现该剂量。建议的最大总剂量为3,000毫克/天。

    【贮藏】在室温下储存在68°F至77°F(20°C至25°C)之间。

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  • 线粒体脑肌病伴高乳酸血症和脑卒中样发作(MELAS综合征)

    二氯乙酸钠

    【商品名】Sodium Dichloroacetate

    【英文通用名】sodium dichloroacetate

    【中文通用名】二氯乙酸钠

    【英文其它名】Acetic acid, 2,2-dichloro-, sodium salt

    【中文其它名】2,2-二氯乙酸钠

    【适应症】

    【用法用量】

    【贮藏】

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  • 成骨不全症(脆骨病)

    二膦酸盐

    【商品名】Bisphosphonates

    【英文通用名】Bisphosphonates

    【中文通用名】二膦酸盐

    【英文其它名】

    【中文其它名】

    【适应症】
    注射用亚锡亚甲基二膦酸盐 :本品仅用于制备锝[99 Tcm ]亚甲基二膦酸盐注射液。
    锝[99Tc]亚甲基二膦酸盐注射液:类风湿性关节炎等自身免疫性疾病及骨科疾病。

    【用法用量】
    注射用亚锡亚甲基二膦酸盐 :取本品1瓶(支),在无菌操作条件下,将高锝[99Tcm]酸钠注射液1-5ml加入瓶中,充分振摇,使冻干物溶解,室温静置20分钟,即制得锝[99Tcm]亚甲基二膦酸盐注射液。
    锝[99Tc]亚甲基二膦酸盐注射液:临用前,在无菌操作条件下,将A剂5ml注入到B剂瓶中,充分振摇,使冻干物溶解,室温静置5分钟,即制得锝[99Tc]亚甲基二膦酸盐注射液。静脉注射,每日一次,20日为一个疗程。也可根据病情需要,适当增加剂量和延长疗程,或遵医嘱。

    【贮藏】
    注射用亚锡亚甲基二膦酸盐:密封,一般在2-8℃的暗处保存(建议最好在0℃以下冷冻条件下保存)。
    锝[99Tc]亚甲基二膦酸盐注射液:密封,在2~8℃的暗处保存。

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  • 雷特综合征

    五羟色胺

    【商品名】

    【英文通用名】

    【中文通用名】

    【英文其它名】

    【中文其它名】

    【适应症】

    【用法用量】

    【贮藏】

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  • 先天性因子XIII缺乏症 , 血友病

    人凝血因子XIII

    【商品名】Corifact

    【英文通用名】factor XIII concentrate

    【中文通用名】人凝血因子XIII浓缩物

    【英文其它名】

    【中文其它名】

    【适应症】先天性凝血因子XIII缺乏症患者的出血症。

    【用法用量】仅为静脉使用。用前配制。
    初始剂量
    (1)40国际单位(单位)每公斤体重
    (2)给药速率不要超过每分钟4 mL
    随后给药
    (1)应用最近谷FXIII活性水平指导给药,每28天给药(4周)维持谷水平接近5%至20%。建议应根据谷FXIII活性水平<5%或>20%,和患者的临床情况每kg给药调整±5单位。
    (2)应根据用于测定FXIII水平的特殊分析指导给药调整。下面表1是用Berichrom®活性分析调整剂量实例的概要。
    制备和配制
    (1)贮存小瓶在原盒内和在冰箱内在2-8°C (36-46°F)。不要冻结。
    (2)用前用20 mL无菌注射用水,美国药典配制Corifact。
    给药
    (1)不要与其它药品混合。通过分开的输注线给药。

    【贮藏】
    (1)贮存Corifact在冰箱内2 – 8°C(36 – 46°F)。Corifact是稳定24个月,直至盒和小瓶标签上的截止日期为止。在截止日期内,Corifact可贮存在室温不要超过25°C (77°F)直至6个月。
    (2)当产品贮存在室温后不要再放回至冰箱。在盒的标签上清楚地标记开始在室温贮存日期。
    (3)不要使用超过在盒和小瓶标签上截止日期,或r室温贮存期结束日期,看那个先到期。
    (4)为了避光,储存小瓶在原装盒内。不要冻结。
    (5)在配制后立即给药。本品不含防腐剂。本品必须在配制后4小时内使用。配制好的溶液不要放在冰箱或冻结。

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  • 重症联合免疫缺陷

    人血丙种球蛋白

    【商品名】Human γ-globulin

    【英文通用名】Human Normal Immunoglobulin

    【中文通用名】人血丙种球蛋白

    【英文其它名】

    【中文其它名】 γ-人球蛋白

    【适应症】
    1.主要用于预防麻疹或减轻症状。
    2.用于传染性肝炎、麻疹、水痘、腮腺炎、带状疱疹等病毒性感染的防治。
    3.用于哮喘、过敏性鼻炎、湿疹等内源性过敏性疾病。
    4.用于提高机体的免疫功能:
    (1)原发性免疫球蛋白缺乏症,常见变异性免疫缺陷病,免疫球蛋白G亚型缺陷病等。
    (2)继发性免疫球蛋白缺陷病,如重症感染,新生儿败血症等。
    (3)自身免疫性疾病,如原发性血小板减少性紫癜,川崎病。

    【用法用量】
    原发性血小板减少性紫癜:每日400mg/kg,连续5日,维持剂量:每次200~400mg/kg,给药间隔视病情而定,一般每周一次。重症感染:每日200~300mg/kg,连续2~3日。用法:静脉滴注或用5%葡萄糖注射液稀释1~2倍后静脉滴注,开始时滴速为1.0ml/分钟,15分钟后无不良反应可加快滴速,最快不得超过3.0ml/分钟。

    【贮藏】密封。

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  • 克罗恩病

    他克莫司

    【商品名】Putti, Envarsus, MODIGRAF, PROGRAF, Tacrolimus, ASTAGRAF

    【英文通用名】Tacrolimus

    【中文通用名】他克莫司

    【英文其它名】Big ring piperon, Taikelima

    【中文其它名】大环哌喃, 泰克利马

    【适应症】
    他克莫司缓释胶囊:预防肝脏或肾脏移植术后的移植物排斥反应。
    他克莫司注射液:
    1.预防肝脏或肾脏移植术后的移植物排斥反应。
    2.治疗肝脏或肾脏移植术后应用其它免疫抑制药物无法控制的移植物排斥反应。
    他克莫司软膏:本品适用于因潜在危险而不宜使用传统疗法、或对传统疗法反应不充分、或无法耐受传统疗法的中到重度特应性皮炎患者,作为短期或间歇性长期治疗。
    他克莫司胶囊:预防肝脏或肾脏移植术后的移植物排斥反应。

    【用法用量】
    他克莫司缓释胶囊:
    1.成人术后接受口服普乐可复治疗的推荐起始剂量:
    (1)对肝移植患者,口服初始剂量应为按体重每日0.1-0.2mg/kg,分两次口服,术后6小时开始用药。
    (2)对肾移植患者,口服初始剂量应为按体重每日0.15-0.3mg/kg,分两次口服,术后24小时内开始用药。
    2.对传统免疫抑制剂治疗无效的排斥反应:
    (1)对发生了排斥反应,且传统免疫抑制剂治疗无效的患者,应开始给予普乐可复治疗,推荐的起始剂量同首次免疫抑制剂量水平。
    他克莫司注射液:下列口服及静脉注射给药之建议剂量只是概略指标,本药的实际剂量应依据个别病人的需要而加以调整,建议剂量只有起始剂量,因此治疗过程中应藉由临床判断并辅以他克莫司血中浓度的监测以调整剂量。
    1.口服给药:每日剂量分两次投予。最好是在空腹或至少进食前1小时或进食后2-3小时服用胶囊,以达到最大吸收量。口服胶囊时,通常须连续服用以抑制移植排斥作用,并没有治疗期间的限制。
    2.静脉注射给药:
    (1)输注用浓缩液必须在聚乙烯或玻璃瓶中用5%葡萄糖注射或者生理食盐水稀释。
    他克莫司软膏:
    1.成人 0.03%和0.1%他克莫司软膏 在患处皮肤涂上一薄层本品,轻轻擦匀,并完全覆盖,一天两次,持续至特应性皮炎症状和体 征消失后一周。封包疗法可能会促进全身性吸收,其安全性未进行过评价。本品不应采用封包 敷料外用。
    2.儿童 0.03%他克莫司软膏 在患处皮肤涂上一薄层本品,轻轻擦匀,并完全覆盖,一天两次,持续至特应性皮炎症状和体 征消失后一周。 封包疗法可能会促进全身性吸收,其安全性未进行过评价。本品不应采用封 包敷料外用。
    他克莫司胶囊:
    1.成人术后接受口服普乐可复治疗的推荐起始剂量:
    (1)对肝移植患者,口服初始剂量应为按体重每日0.1-0.2mg/kg,分两次口服,术后6小时开始用药。
    (2)对肾移植患者,口服初始剂量应为按体重每日0.15-0.3mg/kg,分两次口服,术后24小时内开始用药。
    2.对传统免疫抑制剂治疗无效的排斥反应:
    (1)对发生了排斥反应,且传统免疫抑制剂治疗无效的患者,应开始给予普乐可复治疗,推荐的起始剂量同首次免疫抑制剂量水平。
    (2)患者由环孢素转换成普乐可复,普乐可复的首次给药间隔时间不超过24小时。

    【贮藏】
    他克莫司缓释胶囊:密封,阴凉干燥保存。
    他克莫司注射液:遮光、密封保存。
    他克莫司软膏:密封。
    他克莫司胶囊:密封,置阴凉处。

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  • X联锁鱼鳞病

    他扎罗汀

    • 其它

      4型和7型腺病毒口服活疫苗

      【商品名】Ardovax

      【英文通用名】adenovirus types 4 and 7 live

      【中文通用名】4型和7型腺病毒口服活疫苗

      【英文其它名】

      【中文其它名】

      【适应症】

      【用法用量】

      【贮藏】

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    music is

    [English common name] Tazarotene

    [Chinese common name] Tazarotene

    [English name]

    [Chinese other name]

    [Indications]
    Tazarotene gel: This product is suitable for the treatment of <a ...

  • 谷固醇血症

    伊折麦布

    【商品名】Zetia

    【英文通用名】ezetimibe

    【中文通用名】伊折麦布

    【英文其它名】ZETIA, Ezetimibe

    【中文其它名】依替米贝, 依泽替米贝

    【适应症】
    (1)高胆固醇血症经常规剂量他汀类药物治疗后胆固醇水平仍不达标者;
    (2)不适于或不能耐受他汀类药物治疗高胆固醇血症患者;
    (3)严重高胆固醇血症患者可直接联合应用依折麦布与中小剂量他汀类药物治疗;
    (4)纯合子家族性高胆固醇血症患者;
    (5)与非诺贝特联合应用于以甘油三酯升高为主要表现的混合型血脂异常者;
    (6)与中小剂量他汀类药物联合用于慢性肾脏疾病患者;
    (7)单独应用依折麦布或与他汀类药物联合应用于冠心病的一级或二级预防。

    【用法用量】患者在接受本品治疗的过程中,应坚持适当的低脂饮食。本品推荐剂量为每天1次,每次10mg,可单独服用或与他汀类联合应用。本品可在1天之内任何时间服用,可空腹或与食物同时服用。老年患者不需要调整剂量。年龄大于等于10岁的儿童及青少年不需要调整剂量。不推荐小于10岁儿童应用本品。轻度肝功能受损患者不需要调整剂量(Child-Pugh评分在5或6)(见药代动力学)。肾功能受损患者不需要调整剂量。与胆酸螯合剂合用:应在服用胆酸螯合剂之前2小时以上或在服用之后4小时以上服用本品。

    【贮藏】遮光,密封保存(30

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  • 硬皮病

    伊洛前列素

    【商品名】CellCep

    【英文通用名】Mycophenolate mofetil

    【中文通用名】霉酚酸酯

    【英文其它名】Mycophenolate mofetil

    【中文其它名】吗替麦考酚酯

    【适应症】治疗中度原发性肺动脉高压

    【用法用量】成人:每次吸入应从2.5微克开始(吸入装置中口含器所提供的剂量)。可根据不同患者的需要和耐受性逐渐增加伊洛前列素剂量至5.0微克。
    根据不同患者的需要和耐受性,每天应吸入伊洛前列素6-9次。
    根据口含器与雾化器所需的药物剂量,每次吸入时间大约应为5-10分钟。
    肾功能或肝功能不全患者:肝功能异常以及肾功能衰竭需要血液透析的患者,伊洛前列素的清除率是降低的,应考虑减少用药剂量.
    儿童以及青少年(18岁以下):目前还没有在儿童或青少年中应用的经验。除非有资料支持,否则本药不能应用于18岁以下的患者.
    雾化器的使用:如果某种雾化器能达到下列标准,则认为它适用于本药溶液的雾化: 液滴的中位空气动力学直径(MMAD)或中位直径(MMD)为3-4m; 口含器输出剂量为:每次吸入伊洛前列素2.5或5ug; 一个剂量为2.5或5ug伊洛前列素的雾化时间:大约为4-10分钟(为了避免全身性副作用,4分钟内输出的伊洛前列素不得超过5ug)。

    【贮藏】遮光、密闭保存。

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  • 戈谢病

    伊米苷酶

    【商品名】Cerezyme

    【英文通用名】imiglucerase

    【中文通用名】伊米苷酶

    【英文其它名】Cerezyme

    【中文其它名】脑酶

    【适应症】戈谢病症状改善(贫血,血小板减少,肝脾肿大和骨骼症状)。

    【用法用量】作为免疫葡聚糖酶(遗传重组),每隔一周输注60单位/ kg体重,1至2小时,或以不超过1单位/kg/分钟的输注速率施用适当的剂量。
    为了给药,将1小瓶溶解在10.2mL注射用水中,并且每瓶收集10.0mL。 用生理盐水稀释所需量的化学溶液,使终体积为100-200毫升。
    顺便提一下,应根据症状的程度增减。
    此外,在给药一段时间后,判断治疗效果,并且当看到持续良好的改善状态时,维持剂量可以从初始量减少。 可仔细观察治疗效果,以3至6个月的间隔进一步减轻体重。

    【贮藏】2-8℃避光保存。

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