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  急性骨髓性白血病(AML)是一种孤儿病,是美国成人骨髓性恶性肿瘤中五年生存率最低的疾病之一(平均28.3%,其中5%为65岁或以上)。老年急性髓细胞白血病患者的治疗选择很少,而且往往不适合进行强化诱导化疗,因此需要有新的治疗策略。在新诊断的不适合强化诱导化疗的AML患者中进行的一项II期随机研究(Cortes等,2019年)表明,与单独接受低剂量阿糖胞苷(LDAC)治疗的患者相比,使用格拉斯德吉联合治疗的患者的总生存率(OS)有所提高。本分析从美国健康计划的角度估计了将格拉斯代吉布联合LDAC作为这些AML患者一线治疗的预算影响。

  使用决策分析模型评估预算影响,该模型比较了当前不包括格拉斯德吉布+LDAC的市场环境和包括格拉斯德吉布+LDAC的新市场环境。该模型中的比较者是单独的LDAC、阿扎胞苷、地西他滨,以及venetoclax与LDAC、阿扎胞苷或地西他滨的组合。预算影响是根据流行病学输入、市场份额输入、临床输入和所有相关成本输入(即药物和管理成本、医疗资源使用成本、不良事件成本)计算的。基础案例是针对一个拥有100万成员的美国商业健康计划计算的,时间跨度为3年。主要结果是当前和新的市场环境的总成本,增量预算影响,每个成员每月的增量成本(PMPM)和每个治疗病人每月的增量成本(PTPPM)。为了评估模型的结构和输入的不确定性,进行了确定性的敏感性分析和情景分析。

  该分析估计每年有19名不适合强化诱导化疗的AML患者(每百万会员)符合条件。其中。估计在第1、2和3年分别有2、4和6名患者接受格拉斯德吉布+LDAC。在基本情况下,格拉斯德吉布+LDAC的增量预算影响在第1年为179,290美元,第2年为262,694美元,第3年为346,098美元。这意味着第1、2、3年的增量成本PMPM分别为0.0149美元、0.0219美元和0.0288美元。模型结果对格拉斯代吉布+LDAC的平均OS最为敏感。

  鉴于符合条件的患者群体规模较小,引入格拉斯德吉布+LDAC作为新诊断的不适合强化诱导化疗的AML患者的治疗,对美国支付方的预算影响较小。模型结果表明,glasdegib + LDAC提供了一种替代性的治疗选择,同时以最小的增量成本为医疗计划提供延长生命的服务。因此,glasdegib + LDAC可能为美国这些治疗选择不多的AML患者的治疗提供大量的价值。

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