慢性淋巴细胞白血病（CLL）是西方国家成人中最常见的白血病，诊断时的中位年龄为72岁。在引入激酶抑制剂疗法之前，无论CLL的治疗路线如何，化疗免疫疗法（CIT）组合、单克隆抗体单疗法和化疗组合都是最主要的疗法。鉴于高风险特征（del17p、del11q）的频率增加，以及之前接触过CIT组合，在复发的CLL环境中经常看到无病期缩短和短期/长期毒性增加。然而，最近的新型药物随机临床试验的数据，如复发情况下的伊布替尼，显示出总生存期（OS）的显著改善。虽然我们在等待关于新型药物如何影响现实世界CLL结果的真实数据，但在这些药物上市之前，特别是在复发环境中，对CLL患者的管理和生存情况知之甚少。我们的研究使用与注册数据相关的综合处方和医疗保险索赔来描述2007-2013年间接受二线治疗的老年CLL患者的生存结果–这个时代早于伊布替尼、依达拉西布、venetoclax和obinutuzumab的批准。
这项回顾性队列研究使用了2007至2013年的SEER-Medicare链接数据库。样本包括2007年至2011年间诊断为CLL或SLL的第一原发肿瘤部位的患者。这个首次诊断为CLL或SLL的日期定义为索引日期。年龄大于65岁的患者，在指数前的12个月内有医疗服务收费保险，在指数后的6个月内有医疗服务收费和处方药保险，或直到死亡，都被包括在内。二线治疗日期被定义为接受不属于初始治疗的治疗日期，或初始治疗在180天以上的间隔后重新开始的日期。我们的主要研究结果是自开始二线治疗之日起的总生存期（OS）。使用考克斯回归分析来衡量患者水平特征与OS的关系。
在接受任何CLL治疗的1047名患者中，387名（37%）患者符合接受二线治疗的定义。这个二线队列的平均年龄为76岁（SD = 6），48.3%为男性。只有9名在二线随访期间离开收费医疗保险的患者被排除在分析之外。在我们的387名患者队列中，25.3%（n=98）接受氟达拉宾作为初始治疗的一部分，其余74.7%（n=289）接受不含氟达拉宾的初始治疗。从CLL诊断日期到第二次治疗的中位时间是664天（Q1-Q3 390-1159天）。含有利妥昔单抗的方案是最常见的二线治疗（n=276，71.3%的患者），在我们的二线队列中有118名患者（30.5%）接受利妥昔单抗单药治疗。另有35名（9%）患者接受氯霉素单药治疗，其余76名（19.6%）患者接受非利妥昔单药或联合化疗作为二线治疗。样本中从二线治疗开始的中位随访时间为14.9个月。从二线治疗开始的队列的中位OS为34.3个月，1年的OS为72%，2年的OS为58%。多变量Cox回归模型显示，二线治疗的OS与CLL诊断年份（2011年与2007年，HR 2.2；P=0.02）、治疗时的高年龄（70-74岁与80岁以上，HR 0.67；P=0.04）、男性（HR 1.5；P=0.01）、东北地区（与西部，HR 1.7；P=0.01）以及包括氟达拉滨的初始治疗（HR 1.5；P=0.04）有关。
在我们的现实分析中，超过三分之一的新诊断CLL患者在接受治疗后进展到二线治疗。我们发现在激酶/BCL-2抑制剂之前的时代，这些老年人在开始二线CLL治疗后的生存率很低，大约有一半人在开始二线治疗后的两年内死亡。虽然现有的临床试验表明，新型CLL药物可显著改善复发CLL的OS，但未来的研究应检查现实世界的CLL结果，以关联最近里程碑式的临床试验中获得的结果如何转化为临床实践。
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