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EMA/65766/2013

EMEA/H/C/000370

EPAR对公众的总结

Fabrazyme

agalsidase beta

这是Fabrazyme的欧洲公共评估报告（EPAR）的摘要。 它解释了人用药品委员会（CHMP）如何评估药物以达成其意见，有利于授予上市许可及其对Fabrazyme使用条件的建议。

什么是Fabrazyme？

Fabrazyme是一种含有活性物质agalsidase beta的药物。它可以粉末形式制成用于输注（滴注）到静脉中的溶液。

什么是Fabrazyme用于？

Fabrazyme用于治疗患有法布里病（一种罕见的遗传性疾病）的患者。法布里病患者没有足够的称为α-半乳糖苷酶A的酶。这种酶通常会分解一种名为globotriaosylceramide（GL-3或Gb3）的脂肪物质。如果不存在这种酶，GL-3就不会被分解，并且会积聚在体内的细胞中，例如肾细胞。

患有法布里病的人可能有各种各样的症状和体征，包括肾衰竭，心脏病和中风等严重疾病。

该药只能通过处方获得。

Fabrazyme是如何使用的？

只有具有治疗法布里病或其他遗传性代谢疾病患者经验的医生才能给予Fabrazyme。

每两周给予Fabrazyme一次作为每千克体重1mg的输注。起始输注速度不应超过每分钟0.25毫克（每小时15毫克），以降低输液相关副作用的风险。随着进一步输注，输注速率可逐渐增加。

Fabrazyme旨在长期使用。输液是在医院进行的，但如果已经证明患者能够很好地耐受输液，则可以在家中进行输注。

Fabrazyme如何发挥作用？

Fabrazyme是一种酶替代疗法。酶替代疗法为患者提供他们缺乏的酶。 Fabrazyme旨在取代人类酶α半乳糖苷酶A，这是法布里病患者所缺乏的。 Fabrazyme中的活性物质，即阿加糖酶β，是人类酶的一个副本，通过一种称为“重组DNA技术”的方法产生：它是由接受基因（DNA）的细胞制成的，这使得它们能够产生酶。替代酶有助于分解GL-3并阻止其在患者细胞中积聚。

Fabrazyme如何进行研究？

Fabrazyme已在三项研究中进行了调查，共涉及73名成年人。在主要研究中，将Fabrazyme与58名患者的安慰剂（虚拟治疗）进行了比较。该研究考察了该药物对肾脏清除GL-3的影响。还在16名患有法布里病的8至16岁儿童中测试了Fabrazyme的有效性。

Fabrazyme在研究期间表现出什么好处？

在主要研究中，Fabrazyme在治疗20周后在肾细胞中产生了高度显着且几乎完全清除的GL-3：使用Fabrazyme治疗的患者中69％具有最高的清除分数，而没有患者在安慰剂组。

用Fabrazyme治疗的儿童血液中GL-3水平也降低，所有患儿在治疗20周后均处于正常水平。伴随着症状和生活质量的改善。

Fabrazyme的风险是什么？

Fabrazyme最常见的副作用（10例中超过1名患者）是由输液而不是药物引起的。这些包括发烧，发冷，头痛，感觉异常（针脚异常感觉），恶心（感觉不适），呕吐和感冒。有关Fabrazyme报告的所有副作用的完整列表，请参阅包装说明书。

Fabrazyme不得用于对agalsidase beta或任何其他成分过敏（过敏）的人。

为什么Fabrazyme被批准了？

CHMP认为，对于法布里病患者，使用Fabrazyme治疗可能会带来长期的临床益处。 CHMP决定Fabrazyme的好处大于其风险，并建议获得上市许可。

关于Fabrazyme的其他信息

欧盟委员会于2001年8月3日授予整个欧盟Fabrazyme有效的上市许可。

Fabrazyme的完整EPAR可在FDA的网站上找到：ema.europa.eu/Find medicine / Human medicine / European Public Assessment Reports。有关使用Fabrazyme进行治疗的更多信息，请阅读包装说明书（也是EPAR的一部分）或联系您的医生或药剂师。