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  • 庞贝氏症

    α-葡萄糖苷酶

    【商品名】Myozyme

    【英文通用名】alglucosidase alfa

    【中文通用名】α-葡萄糖苷酶

    【英文其它名】α-Glucosidase

    【中文其它名】α-葡糖苷酶

    【适应症】用于在患者的蓬珀病(GAA缺乏)使用所指示的特定溶酶体糖原酶。

    【用法用量】每2周通过静脉输注注射20mg/kg

    【贮藏】将Myozyme保存在2°至8°C(36°至46°F)的冷藏温度下。在小瓶上的失效日期之后不要使用Myozyme。

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  • 其它

    β-半乳糖苷酶

    【商品名】 Fabrazyme

    【英文通用名】agalsidase beta

    【中文通用名】β-半乳糖苷酶

    【英文其它名】beta-Galactosidase

    【中文其它名】beta-半乳糖苷酶

    【适应症】法布里病。

    【用法用量】作为琼脂糖酶β(遗传重组),通常每隔一周静脉注射1mg / kg体重。

    【贮藏】请在2-8°C下储存,并在24小时内使用。

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  • 其它

    β-半乳糖苷酶A

    【商品名】Fabrazyme

    【英文通用名】agalsidase beta

    【中文通用名】半乳糖苷酶

    【英文其它名】beta-Galactosidase, Lactase, Galactosidase

    【中文其它名】β-半乳糖苷酶, beta-半乳糖苷酶

    【适应症】Fabrazyme适用于确诊为法布里病(α-半乳糖苷酶A缺乏症)的患者的长期酶替代疗法。
    Fabrazyme适用于8岁及以上的成人,儿童和青少年。

    【用法用量】剂量学
    Fabrazyme的推荐剂量是1mg / kg体重,每2周施用一次作为静脉内输注。
    较低的给药方案已用于临床研究。在其中一项研究中,在成年男性患者中进行,在每2周初始剂量为1.0 mg / kg,持续6个月后,每2周0.3 mg / kg可在某些患者的某些细胞类型中维持GL-3的清除;然而,这些发现的长期临床相关性尚未确定。
    初始输注速度应不超过0.25毫克/分钟(15毫克/小时),以尽量减少输液相关反应的可能发生。在建立患者耐受性之后,输注速率可以随后随后输注逐渐增加。
    对于能够耐受其输注的患者,可考虑在家中输注Fabrazyme。
    应该在评估后做出让患者转入家庭输液的决定
    主治医师的推荐。患者在家中经历不良事件
    输液需要立即停止输液过程并寻求医疗保健的关注专业的。随后的输注可能需要在临床环境中进行。剂量和输注率在家时应保持不变,如果没有医疗保健的监督,不得改变专业的。
    特殊人群
    肾功能不全
    肾功能不全患者无需调整剂量。
    肝功能损害
    尚未对肝功能不全患者进行研究。
    老年
    Fabrazyme在65岁以上患者中的安全性和有效性尚未确定,也没有目前可以在这些患者中推荐给药方案。
    小儿人口
    Fabrazyme在0至7岁儿童中的安全性和有效性尚未确定。
    目前可用的数据在5.1和5.2节中描述,但没有关于posology的建议适用于5至7岁的儿童。 0至4岁儿童无法获得数据8-16岁儿童无需调整剂量

    【贮藏】存放在冰箱中(2°C – 8°C)。

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  • 亨廷顿舞蹈症

    丁苯那嗪

    【商品名】Xenazine

    【英文通用名】Tetrabenazine

    【中文通用名】丁苯那嗪

    【英文其它名】Ro 1-9569

    【中文其它名】

    【适应症】治疗舞蹈病、投掷症以及其它运动机能亢进性疾病。

    【用法用量】口服给药。服药不受进食影响。
    成人:初始量:12.5mg,每天2次,逐渐增加至12.5-25mg,每天3次。如果最大剂量用药7天仍病情没有改善,则用该药可无效。
    老人:初始量:12.5mg/天,然后逐渐增加剂量。
    中重度迟缓性运动障碍:成人:初始量:12.5mg/天,根据反应增加剂量。
    任何疑问,请遵医嘱!

    【贮藏】储存在25ºC(77ºF); 允许偏移15-30ºC(59-86ºF)。

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  • 其它

    丁酸氯维地平

    【商品名】Cleviprex

    【英文通用名】clevidipine

    【中文通用名】丁酸氯维地平

    【英文其它名】

    【中文其它名】

    【适应症】用于治疗不宜口服或口服无效的高血压,也可用于治疗外科手术后急性血压升高。

    【用法用量】监测
    在输注本品时,应不断监测患者血压和心率,直至患者体征稳定。对于长时间持续输注本品且未转用其它降压药的患者,应在输注结束后进行至少8小时的反跳性高血压监测。此类患者在血压控制中可能需要随访调整。
    推荐剂量
    本品为静脉用药制剂,使用过程中应逐步调整剂量以达到理想的降压效果。具体的用药剂量取决于预期达到的降压效果和患者的反应。
    起始剂量:
    本品静脉输注的起始剂量为l~2mg/小时。
    剂量调整:
    可以短时间(90秒)间隔地翻倍增加剂量。当接近目标降压效果时,增加的剂量应低于一倍,调整剂量的时间间隔也应延长至5~10分钟。一般来说,剂量每增加1~2mg/小时,就可使收缩压进一步下降2~4mmHg。
    维持剂量:
    大多数患者在计量达到4~6mg/小时,获得理想的治疗应答。而对于严重高血压患者,可能需要将剂量增至32mg/小时,但是这一剂量的临床经验有限。
    最大剂量:
    大多数患者的最大剂量不超过16mg/小时。32mg/小时剂量的短期用药经验有限。由于受到脂质摄入量的限制,建议24小时内本品的输注量不超过1000m1或平均21mg/小时。在临床研究中,有55例高血压患者在24小时内输注本品的量超过500m1。几乎没有输注本品(所有剂量)超过72小时的用药经验。
    转用其它降压药:
    当确定适当的口服降压药时,可停用本品或逐步降低本品用药量。使用口服降压药初期,应考虑口服药物起效的延滞时间。在达到预期效果前应继续监测血压。

    【贮藏】50mL的有效期限为24个月冷藏保存时的毫升填充尺寸(2-8oC)。 100mL可获得36个月的保质期,冷藏保存时的填充尺寸。这两种配置最长可存储2个月控制室温作为“使用中”存储。

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  • 亨廷顿舞蹈症

    三氟拉嗪

    【商品名】盐酸三氟拉嗪片

    【英文通用名】Trifluoperazine

    【中文通用名】三氟拉嗪

    【英文其它名】

    【中文其它名】

    【适应症】用于各型精神分裂症,具有振奋和激活作用,适用于紧张型的木僵症状及单纯型与慢性精神分裂症的情感淡漠及行为退缩症状。

    【用法用量】口服从小剂量开始,一次5mg,一日2~3次。每隔3-4日逐渐增至一次5~10mg,一日2~3次。日剂量为15~30mg,高量为一日45mg。

    【贮藏】遮光,密闭保存。

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  • 线粒体脑肌病伴高乳酸血症和脑卒中样发作(MELAS综合征)

    三磷腺苷(ATP)

    【商品名】Adenosine

    【英文通用名】Adenosine triphophate

    【中文通用名】三磷腺苷(ATP)

    【英文其它名】

    【中文其它名】

    【适应症】用于心力衰竭、心肌炎、心肌梗死、脑动脉硬化、冠状动脉硬化、心绞痛、阵发性心动过速、急性脊髓灰质炎、进行性肌萎缩性疾患、肝炎、肾炎、视疲劳、眼肌麻痹、视网膜出血、中心性视网膜炎、视神经炎、视神经萎缩等。本品不易透过细胞膜,能否发挥其生理效应,值得怀疑。其能量注射液为本品与辅酶A等配置的复方注射液,用于肝炎、肾炎、心力衰竭等。有报道本品在动物试验可抑制慢反应纤维的慢钙离子内流,阻滞或延缓旁路的前向和逆向传导;另外还具有短暂的增强迷走神经的作用,因而能终止房室结折返和旁路折返机制引起的心律失常。现在应用于治疗快速型室上性心律失常,具有复律快、短期内可重复使用等优点,因此可用于终止室上性急性发作。

    【用法用量】静脉注射。用25%葡萄糖注射液稀释后作缓慢注射。静脉滴注。用5%葡萄糖注射液500ml溶解后滴注。肌内注射。用氯化钠注射液2ml溶解后注射。一日1支,2-6周为一疗程。

    【贮藏】密闭,在阴凉处(不超过20℃)保存。

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  • 原发性慢性肉芽肿病

    丙型干扰素

    【商品名】ACTIMMUNE

    【英文通用名】Interferon-Gamma2b

    【中文通用名】丙型干扰素

    【英文其它名】Interferon gamma-1b

    【中文其它名】干扰素γ-1b

    【适应症】

    【用法用量】

    【贮藏】将样品瓶保存在2至8°C(36°F – 46°F)的冰箱中。不要冻结。避免过度或剧烈的搅动。不要动摇。未使用的Actimmune小瓶可在使用前在室温下储存长达12小时。如果在12小时内未使用,请丢弃样品瓶。不要回到冰箱。

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  • Lennox-Gastaut综合征 , 婴儿严重肌阵挛性癫痫(Dravet综合征)

    丙戊酸

    【商品名】DEPACON, DEPAKENE, VALERIN

    【英文通用名】Valproic Acid

    【中文通用名】丙戊酸

    【英文其它名】Mylproin, Ergenyl

    【中文其它名】2-丙基戊酸, A-丙基戊酸

    【适应症】
    注射用丙戊酸钠:本品用于治疗癫痫,在成人和儿童中,当暂时不能服用口服剂型时,用于替代口服剂型。
    丙戊酸钠缓释片:用于治疗全身性及部分发作性癫痫,以及特殊类型的综合症。
    1.全身性癫痫适用于:失神发作、肌阵挛发作、强直阵挛发作、失张力发作及混合型发作。
    2.部分性癫痫适用于:简单部分发作;复杂部分性发作;部分继发全身性发作。
    3.特殊类型综合症:West,Lennox-Gastaut综合症

    【用法用量】
    注射用丙戊酸钠:用于临时替代时(例如等待手术时):末次口服给药4至6小时后静脉给药,本品静脉注射剂溶于0.9%生理盐水,或持续静脉滴注超过24小时,或在最大剂量范围内(通常平均剂量20~30mg/kg/日)每日分四次静脉滴注,每次时间需超过一小时。需要快速达到有效血药浓度并维持时:以15mg/kg剂量缓慢静脉推注,超过5分钟;然后以1mg/kg/hr的速度静滴,使血浆丙戊酸钠浓度达到75mg/L,并根据临床情况调整静滴速度。一旦停止静滴,需要立刻口服给药,以补充有效成份,口服剂量可以用以前的剂量或调整后的剂量,或遵医嘱。
    丙戊酸钠缓释片:每日剂量应根据病人年龄及体重来定,而且,应考虑到对丙戊酸的广泛个体敏感性差异。 每日剂量、血清浓度和疗效之间相互关系尚未建立。最佳剂量需根据临床反应来确定:当发作不能控制或怀疑有副作用发生时,除临床监测外,要考虑做丙戊酸钠血浆浓度水平的测定,已报道有效范围为40-100mg/l(300-700μmol/l)。
    1.初始治疗给药方法(口服):
    (1)在没有接受其它抗癫痫药的病人,每2-3天间隔增加药物剂量,1周内达到最佳剂量。
    (2)在以前已接受其它抗癫痫药物的病人,本品要缓慢增加剂量,在2周内达到最佳剂量。

    【贮藏】
    注射用丙戊酸钠:密封。
    丙戊酸钠缓释片:密封,置阴凉处。

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  • Lennox-Gastaut综合征 , 婴儿严重肌阵挛性癫痫(Dravet综合征)

    丙戊酸钠

    【商品名】VALPROIC, Depacon

    【英文通用名】Sodium Valproate

    【中文通用名】丙戊酸钠

    【英文其它名】sodium,2-propylpentanoate

    【中文其它名】2-丙基戊酸钠

    【适应症】
    丙戊酸钠片:主要用于单纯或复杂失神发作、肌阵挛发作,大发作的单药或合并用药治疗,有时对复杂部分性发作也有一定疗效。
    丙戊酸钠糖浆:本品用于全身性﹑部分性或其它类型癫痫

    【用法用量】
    丙戊酸钠片:
    成人常用量:每日按体重15mg/kg或每日0.6-1.2g(3-6片)分2-3次服。开始时按5-10mg/kg,一周后递增,至能控制发作为止。当每日用量超过250mg时应分次服用,以减少胃肠刺激。每日最大量为按体重不超过30mg/kg、或每日1.8-2.4g(9-12片)。小儿常用量:按体重计与成人相同,也可每日20-30mg/kg,分2-3次服用或每日15mg/kg,按需每隔一周增加5-10mg/kg,至有效或不能耐受为止。
    丙戊酸钠糖浆:口服:
    1 成人常用量:每日按体重15mg/kg或每日600~1200mg,分次服。开始时按体重5~10mg/kg,一周后递增,至发作得以控制为止。当每日用量超过250mg时,每日应分次服用,以减少胃肠道刺激。最大量一般为每日按体重不超过30mg/kg,或每日1.8~2.4g。
    2 小儿常用量:按体重计与成人相同。也有报道开始时按体重15mg/kg,按需要每隔一周增加5~10mg/kg至有效或不能耐受为止。

    【贮藏】
    丙戊酸钠片:密封,在干燥处保存。
    丙戊酸钠糖浆:遮光,密封,在阴凉干燥处保存。

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  • 克氏综合征

    丙酸睾丸素

    【商品名】丙酸睾酮

    【英文通用名】Testosterone Propionate

    【中文通用名】丙酸睾丸素

    【英文其它名】Nasdol, Synandrol

    【中文其它名】丙睾, 甲酸睾丸酮

    【适应症】
    (1)原发性或继发性男性性功能低减。
    (2)男性青春期发育迟缓。
    (3)绝经后女性晚期乳腺癌姑息性治疗。

    【用法用量】
    1.成人常用量深部肌内注射
    (1)男性性腺功能低下激素替代治疗:一次25-50mg,每周2-3次。
    (2)绝经后女性晚期乳腺癌:一次50-100mg,每周3次。
    (3)功能性子宫出血:配合黄体酮使用每次25-50mg,每日1次,共3-4次。
    2.儿童常用量男性青春发育延缓:一次12.5-25mg,每周2-3次,疗程不超过4-6个月。

    【贮藏】遮光,密闭保存。

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  • 遗传性血管性水肿

    丹那唑

    【商品名】Danazol Capsules

    【英文通用名】danazol

    【中文通用名】丹那唑

    【英文其它名】Danocrine, Danol

    【中文其它名】安宫唑、达那唑

    【适应症】主要用于治疗子宫内膜异位症。还用于治疗纤维性乳腺炎、男性乳房发育、乳腺痛、痛经、腹痛等,可使肿块消失、软化或缩小,使疼痛消失或减轻。还用于治疗性早熟、原发性血小板减少性紫癜、血友病和Christmas病、遗传性血管性水肿、系统性红斑狼疮等。

    【用法用量】口服:
    1.用于子宫内膜异位症,从月经周期第1~3日开始服用,每次200mg,每日2次,总量1日不超过800mg,连续3个月为1疗程。
    2.纤维性乳腺炎,每日100~400mg,2次分服,连用3-6个月。
    3.男性乳房发育,每日200~600mg。
    4.性早熟,每日200~400mg。
    5.血小板减少性紫癜,每次200mg,1日2-4次。
    6.血友病,每日600mg,连用14日。
    7.遗传性血管水肿,开始每日600mg,3次分服,6~12周后逐日减少100~200mg,直至能控制症状的发作。
    8.红斑狼疮,每日400~600mg。

    【贮藏】遮光,密封保存。

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