今天发表在《血液》杂志上的III期试验数据显示，对于一些难以治疗的白血病和淋巴瘤患者来说，正在研究的口服药物 Duvelisib可能会显著改善疾病预后。
DUO试验研究了duvelisib 与 ofatumumab 的正面比拼，ofatumumab是一种获准用于复发或耐受治疗的慢性淋巴细胞白血病（CLL）和小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）的标准化疗。根据该研究，duvelisib将无进展生存期从使用 ofatumumab的中位数9.9个月延长至13.3个月。Duvelisib的好处似乎也延伸到了高危基因突变和预后较差的患者。
主要研究者、纳什维尔莎拉-坎农研究所淋巴瘤研究项目主任 Ian W. Flinn博士说：”随着我们从基于标准化疗的方法转向更有针对性的疗法，我们治疗CLL患者的方式正在迅速改变。基于这些数据，duvelisib可能为那些原本选择有限的患者提供了一种新的治疗方案”。
在亚组分析中，研究人员发现duvelisib在最难治疗的病例中效果与ofatumumab一样好，包括那些有p17缺失或p53异常的患者，他们几乎没有可用的治疗选择。与 ofatumumab 组的类似患者相比，有这些基因突变的患者服用duvelisib后，其癌症进展或死亡的风险降低了60%。
Flinn博士说：“这些是传统化疗不起作用的患者”。
Duvelisib以两种方式发挥作用：首先通过抑制两种被认为有助于恶性B细胞生长和生存的激酶，然后通过破坏支持肿瘤生长的微环境。Flinn博士说：“这种双重抑制作用可能是使duvelisib对CLL或SLL患者有效的原因。”
这项多中心的国际DUO试验包括319名复发或耐受治疗的CLL或SLL患者，他们之前接受过中位数的两种抗癌疗法（三分之一的人接受过三种或更多）。患者被随机分配接受每日两次的口服duvelisib或静脉注射ofatumumab，这是一种被批准的单克隆抗体，针对B细胞表面的CD20蛋白。然后对他们进行了中位数为22.4个月的随访。
Duvelisib 组的总体反应率也较高（分别为74%和45%）。
duvelisib组的中位治疗时间为50周，接受ofatumumab的治疗时间为23周，这使得研究人员能够收集更多关于副作用的数据。最常见的不良事件是腹泻、恶心、热射病、中性粒细胞减少、贫血和咳嗽，以及ofatumumab组的中性粒细胞减少和输液反应。
大多数服用 duvelisib的人（78%）的淋巴结也有显著的缩小，而接受ofatumumab 的病人只有16%。颈部、手臂和腹部的淋巴结肿大可能导致活动受限和不适感增加。
根据美国国家癌症研究所的数据，美国每年有超过2万个CLL新病例被诊断出来，每年有4600个相关死亡病例。
弗林博士说：”对于面临侵袭性CLL的人来说，持续需要新的进展和治疗方法。”通过对靶向治疗的持续研究，我们已经看到反应率和无进展生存期的改善，缓解症状，并改善患者的生活质量。”
2018年9月24日，美国食品和药物管理局授予duvelisib常规批准，用于既往至少两次治疗后复发或难治性CLL或SLL的成年患者。
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