93%的复发/难治性急性淋巴细胞白血病(ALL)儿童患者(59人中的55人)在接受了一种由自身免疫细胞制成的研究性疗法后，病情得到了缓解，18名患者的病情持续一年以上，9名患者的病情持续两年以上。在同一疗法的新用途中,即CTL019,超过一半的非霍奇金淋巴瘤(NHL)患者(28人中的15人)也对输注这种个性化的细胞疗法有反应。
宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院和费城儿童医院的研究人员进行的这两项临床试验的结果，将在美国血液学会(ASH)第57届年会上公布。这些结果扩大了宾大在嵌合抗原受体(CAR)疗法方面的工作，建立在对慢性淋巴细胞白血病患者的初步研究基础上，可以追溯到2010年宾大第一个CTL019临床试验的开始。
宾夕法尼亚州佩雷尔曼医学院Yetta Deitch Novotny儿科教授、费城儿童医院癌症免疫治疗前沿项目主任Stephan Grupp博士说：”随着我们在这项试验中治疗的每个孩子，我们对CTL019帮助那些无法用常规疗法控制的癌症患者的潜力有了更多了解。”我们看到的反应率和持久性是前所未有的，让我们希望个性化的细胞疗法将成为长期控制这种棘手癌症的有力关键。”
格鲁普将介绍59名复发/难治性ALL儿童输注CTL019细胞的试验结果，其中55人（93%）完全缓解，一年总生存率为79%。6个月的无复发生存率为76%，1年为55%。在12个月的中位随访中,34名患者仍处于完全缓解状态,其中6名患者接受了额外的治疗,如干细胞移植。在20名复发的患者中,有3人在接受额外治疗后病情复发,13名患者的癌症恢复了CD19阴性细胞,这些细胞不适合用CTL019作靶标。
宾夕法尼亚大学艾布拉姆森癌症中心和佩雷尔曼医学院的副教授斯蒂芬-舒斯特说：”免疫疗法领域在过去几年中提供了一系列有前途的新研究疗法，我们在这项试验中的早期结果为个性化细胞疗法对NHL患者的作用提供了越来越多的证据。”
这种研究性疗法CTL019开始于每个病人自己的T细胞，通过类似透析的程序收集。然后，这些细胞在实验室中被重新编程，以寻找并可能杀死患者体内的癌细胞。在病人接受淋巴净化化疗后，他们接受新设计的细胞的输注。改良后的T细胞含有一种被称为嵌合抗原受体(CAR)的抗体样蛋白，它被设计为针对B细胞表面的CD19蛋白，包括作为ALL和NHL特征的癌性B细胞。改良后的 “猎人 “细胞随后被输回患者体内，在那里繁殖并被认为能攻击癌细胞。CAR中的一个信号域促进了改良细胞的快速繁殖，测试显示，患者每接受一个工程细胞，就能增长到超过1万个新细胞。
宾夕法尼亚大学目前正在进行其他利用CAR技术的临床试验，以治疗慢性淋巴细胞白血病、多发性骨髓瘤、间皮瘤和卵巢癌、胰腺癌和脑癌。由于CTL019是一种研究性疗法，其安全性和疗效尚未确定。只有通过仔细控制和监测的临床试验，才能获得研究性疗法的机会。这些试验旨在更好地了解该疗法的潜在益处和风险。
本文来源于互联网，如有侵权请联系删除。来源：https://medicalxpress.com/news/2015-12-high-response-long-term-remissions-penn.html
简体中文