宾夕法尼亚大学慢性淋巴细胞白血病(CLL)个性化细胞疗法的首次试验中,14名患者中有8名对该疗法有反应,一些完全缓解的患者持续了四年半之久。这些结果今天发表在《科学转化医学》(Science Translational Medicine)上，代表了一种被称为CTL019的方法的最成熟的临床试验数据，该方法由宾夕法尼亚州的艾布拉姆森癌症中心和佩雷尔曼医学院的一个团队开发。
2011年，该研究小组公布了首批参加试验的三名患者的初步结果。其中两名患者有完全反应，他们的白血病在接受该疗法四年半后至今仍在缓解。第一位接受该疗法的患者最近标志着其无癌五年了。
”我们在这项研究中观察到的缓解的持久性是非常显著的,并给了我们很大的希望,即个性化的细胞疗法将成为那些用标准方法无法治疗的癌症患者的重要选择, “领衔作者、Jodi Fisher Horowitz白血病卓越护理教授、宾大Abramson癌症中心血液和骨髓移植主任David L. Porter博士说。”这项研究中的患者是先驱者，他们的参与为我们提供了知识和经验的基础，在此基础上建立这种新方法来帮助更多的患者。
这项新研究详细介绍了已完成的CTL019治疗CLL的14名患者的试点试验，该试验于2010年夏天开始。总体反应率为57%。所有接受实验性疗法的患者，都是在接受了多种常规食品和药物管理局批准的疗法后，癌症复发或继续进展，很少有患者符合骨髓移植的条件。
研究中的四名患者（29%）实现了完全缓解。一名患者在治疗后21个月时在缓解期死亡，原因是在切除他腿上的基底细胞癌后出现了感染性并发症。另外三名患者在接受输液后28、52和53个月时仍然活着，没有白血病的证据，没有接受进一步的治疗。
另外四名患者（29%）对该疗法取得了部分反应，反应的中位数为七个月。在分析期间，其中两名患者在接受CTL019治疗后的10个月和27个月因疾病进展而死亡，一名患者在T细胞输注后六个月因肺栓塞而死亡。一名患者的疾病在13个月时出现进展，但在接受治疗后36个月时，在其他疗法的帮助下仍然存活。
六名患者（43%）对治疗没有反应，并在1至9个月内进展；测试显示，改良的T细胞在这些患者身上没有像那些出现缓解的患者那样强劲地扩展。这些受试者中有两人后来死于他们的疾病或其他疗法的并发症，有四人正在接受其他类型的治疗。
CTL019从每个病人自己的T细胞开始，通过一个类似透析的程序收集。然后，这些细胞被重新编程，以猎取并有可能杀死患者体内的癌细胞。在病人接受淋巴净化化疗后，他们接受新设计的细胞的输注。改良后的T细胞含有一种被称为嵌合抗原受体(CAR)的抗体样蛋白，它被设计为针对B细胞表面的CD19蛋白，包括作为几种白血病和淋巴瘤特征的癌性B细胞。
所有对研究性T细胞疗法有反应的患者在输液后几周内都出现了细胞因子释放综合症（CRS），通常是在改良细胞在体内扩张到最大数量时。这种情况包括不同程度的流感样症状，有高烧、恶心和肌肉疼痛，以及包括幻觉和谵妄的神经系统症状。四名患者出现了更严重的症状，包括低血压和呼吸困难，需要重症监护。之前的CAR研究表明，CRS可能是一种非常严重的、危及生命的毒性。宾夕法尼亚州团队已经制定了一个管理策略来治疗这些副作用，包括抗体药物tocilizumab，该药物被用于四名患者，两名患者接受了类固醇。所有患者都从CRS中恢复过来。
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