临床试验显示白血病的前景根据最近发表在《新英格兰医学杂志》（NEJM）和《柳叶刀肿瘤学》上的临床试验，两种针对不同突变的药物在治疗白血病方面显示出令人鼓舞的结果。
Jessica Altman, MD, ’07 GME, 血液学和肿瘤学部门的副教授和西北大学Robert H. Lurie综合癌症中心的急性白血病项目主任，是这两项研究的共同作者。
急性骨髓性白血病（AML）是成人白血病中最常见的类型，是一种骨髓造血细胞的癌症。目前，大多数AML患者接受标准化疗。但最近的科学进展表明，这种疾病有许多形式，每种形式都有不同的特定基因变化，可能影响癌症的生长和治疗。
因此，对抑制AML中发现的特定突变的新靶向疗法的研究越来越多。这些疗法对无法耐受化疗的患者，或标准治疗后癌症复发的患者尤为重要。
靶向IDH1酶
在大约5%到10%的成人AML患者中发现了一种叫做异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）的基因突变，这些变化被认为是该疾病的一个驱动因素。
在最近的一项I期临床试验中，一个研究小组评估了一种专门抑制突变的IDH1的口服药物的安全性和有效性，这种药物被称为ivosidenib。研究结果发表在《NEJM》上。
该试验包括258名IDH1突变阳性的AML患者；其中179名患者为复发或难治性AML。
研究人员发现，每天500毫克剂量的依维赛尼在晚期复发或难治性AML患者中显示出良好的效果，而且耐受性好，严重不良事件发生率低。完全缓解率（包括没有完全恢复血细胞的患者）约为30%。
”阿特曼说：”与标准化疗相比，我们在这一患者群体中看到了令人鼓舞的反应率，而且毒副作用相对较少。
目前正在对伊沃西迪尼进行进一步调查。据Altman说，其他IDH1的抑制剂目前也在开发中，一种名为enasidenib的药物抑制了一种相关的酶IDH2，去年被美国食品和药物管理局批准用于IDH2突变的复发或难治性AML成人患者。
NEJM的研究是一项多中心试验，得到了拥有伊沃西迪尼的Agios制药公司的支持。
靶向FLT3蛋白
大约30%的AML患者有一个不同的驱动基因突变，称为FLT3。这种突变与特别差的结果有关，特别是在老年患者和具有某种类型突变的患者中，称为FLT3-ITD。
在发表于《柳叶刀肿瘤学》的一项II期试验中，研究人员评估了奎扎替尼（一种抑制FLT3的药物）在难治性或复发性AML患者中的疗效和安全性。
这项研究有333名患者参加，包括两个队列：一个是60岁或以上一线治疗后一年内复发或难治性AML患者，另一个是18岁或以上化疗或干细胞移植后复发或难治性AML患者。
试验发现，奎扎替尼总体上耐受性良好，反应率高，特别是在FLT3-ITD阳性的患者中。综合完全缓解率约为50%。
据作者称，研究结果证实，用选择性抑制剂靶向FLT3突变是改善该患者群体预后的一个有希望的策略。
Altman指出，在其他情况下评估quizartinib的随机临床试验正在进行，其他FLT3抑制剂目前也正在开发中。还有一种已经获得批准的药物，叫做米多罗，与单独化疗相比，它与化疗联合使用时已被证明能改善FLT3突变型AML患者的生存。
”阿特曼说：”因此，我们有可能处于这样一种情况：FLT3突变型AML患者有FLT3抑制剂的选择。
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