三个非常不同的人最近聚集在科罗拉多大学医院。他们因白血病而联系在一起。

  拉里-罗森伯格是该医院的一名81岁的白血病患者。医学博士丹-波尔莱亚正在治疗罗森伯格。而迈克尔-贝内特是来自科罗拉多州的美国参议员,他帮助快速跟踪一种药物,这种药物正在帮助罗森伯格和像他一样的病人。

  罗森伯格患有慢性淋巴细胞白血病(CLL),这是一种血液和骨髓癌症,是成人白血病中最常见的形式。 直到最近,罗森伯格的日子一直不好过。他的癌症已经恶化,但化疗对他打击很大,他决定停止化疗。然后他的女儿发现了一项新药物组合的临床试验,该试验由中大医学院的助理教授波利雅领导。

  罗森伯格于9月成为该临床试验的一部分。这并不是一种治疗方法。但它是有帮助的。 他说,如果没有它,”谁知道我是否还能在这里[或]活着?” 该药物是伊布替尼。从技术角度讲,它是一种酪氨酸激酶抑制剂(TKI)。简单地说,TKI通过恢复身体用于调节细胞生长的 “开关”,在分子水平上与癌症作斗争。

  Pollyea所领导的临床试验显示,伊布替尼–与另一种名为来那度胺的药物联合使用–具有相对较小的副作用,带来了希望。斯坦福大学和俄亥俄州立大学正在支持这项研究。

  Pollyea说:”这是一个游戏改变者。”自从这种药物问世以来,这种疾病的情况将永远不会改变。” 这种合作努力是科罗拉多大学安舒茨医学园区的一个标志,该园区在奥罗拉的200多英亩土地上汇集了研究、保健和教育。

  然而,有希望的临床试验只是一个步骤。将一种药物投入普遍使用,使所有病人都能从中受益,可能需要十年或更长时间。

  两年前的一项食品和药物管理局(FDA)改革法案包括一项 “突破性疗法 “条款,由民主党人贝内特与共和党人参议员奥林-哈奇共同撰写。犹他州的奥林-哈奇(Orrin Hatch)和北卡罗来纳州的理查德-伯尔(Richard Burr)共同参与撰写。该条款为某些挽救生命的药物(如伊布替尼)创建了快速审批途径,这些药物在开发初期就显示出了巨大的积极效果。

  伊布替尼在2013年4月获得了 “突破性疗法 “的称号,这是自2012年该法律通过以来获得该地位的约40种治疗方法之一。 本月,在获得该突破性地位仅10个月后,美国食品和药物管理局批准其广泛用于与罗森伯格所患白血病类型作斗争的患者。

  因此,虽然罗森伯格通过临床试验获得了这种药物,但快速通道意味着它现在可以广泛使用。 贝内特很高兴见到一个从快速通道过程中受益的病人。

  贝内特说:”最终,这意味着我们让全国各地更多的病人,像拉里一样,更快地获得拯救生命的疗法,以便他们能够活得更长、更健康。“ 但没有人比拉里-罗森伯格对此更高兴。 他说:”我不知道这是否是一种治疗方法,”他说。”但它为我的生活增加了时间。”

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