据一项由Dana-Farber癌症研究所研究人员领导的研究显示，一种新的口服靶向药物idelalisib（GS-1101）有可能避免对复发或耐药的慢性淋巴细胞白血病（CLL）进行额外治疗。在一期临床试验中，该药物在大约三分之二的患者中产生了快速和持久的肿瘤萎缩，使疾病的进展平均延缓了17个月。该药物的活性值得注意，因为患者之前平均有五种治疗方法。
CLL通常通过常规血液检查来诊断，它是一种缓慢生长的癌症，许多患者在开始出现症状之前不需要治疗。绝大多数CLL患者在接受化疗和抗体治疗组合的初始治疗后，会在某个时间点出现复发。大约20%的患者患有所谓的难治性疾病，这意味着他们要么迅速复发（六个月内），要么对初始治疗完全没有反应。这两类患者都需要更好的治疗方法，因为目前批准的方案成功率有限。
Idelalisib是第一个选择性阻断PI3K-delta的药物，PI3K蛋白的一个亚型在B细胞淋巴瘤中特别活跃，对肿瘤的生长至关重要。这是PI3K-delta抑制剂在CLL患者中的首次研究。
”该研究的主要作者、达纳-法伯公司慢性淋巴细胞白血病中心主任Jennifer R. Brown博士说：”我们在治疗CLL方面正处于一个阶段，我们有多种非常有效的药物正在开发中，像idelalisib这样的药物可能会在未来几年改变这种疾病的面貌。
布朗补充说：”虽然这项研究仍然是早期和持续的，但我们希望这种药物，以及其他类似的药物，将导致延长生存期，并最终帮助将CLL变成一种像高血压一样的治疗条件，病人可以每天服用几片药，” 。”从短期来看，这些药物还可能为那些往往不能很好地耐受化疗的老年患者提供一种替代化疗的方法。”
该临床试验包括54名接受伊德拉利西的难治性或复发性CLL患者。尽管之前接受了中位数为5种的治疗，但患者的癌症已经恶化。一旦伊德拉利西开始治疗，肿瘤的减少和症状的减轻是迅速的，一般在两个月内发生，并在大约三分之二的患者中观察到。
疾病被控制的平均时间为17个月，比通常预期的六线疗法的6至12个月的效益要好。从该药物中受益的患者有机会在一项扩展研究中继续治疗。
研究人员报告说，副作用是可控的；只有7%的病人因治疗相关的影响而停止治疗。
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