在一项小型的早期试验中，在西雅图弗雷德-哈钦森癌症研究中心开发的一种高度针对性的实验性CAR T细胞免疫疗法的输注后，有很高比例的慢性淋巴细胞白血病患者用尽了大多数传统疗法，他们的肿瘤缩小甚至消失。
弗雷德-哈钦森研究人员将于12月3日在圣地亚哥举行的美国血液学年会和博览会上以口头报告的形式介绍他们的发现。
研究中的24名患者几乎都患有癌症，尽管用一种新批准的药物伊布替尼进行了治疗，但癌症仍在恶化–这对患者的生存是一个不祥的指标。大多数患者的白血病细胞中也有染色体标记，使他们处于高风险状态–“预示着对大多数标准疗法的不良反应”，弗雷德-哈奇临床研究部的血液病/肿瘤学家卡梅隆-特特尔博士说，他与同事大卫-马洛尼和斯坦利-里德尔博士共同领导了这项试验。
Turtle的演讲将集中在接受CAR T细胞输注的患者亚组的结果，这些患者使用了从最近的试验数据演变而来的首选化疗和CAR T细胞剂量。在19名重新分期的患者中，有14名患者的淋巴结出现了部分或完全的疾病消退。在参加试验时骨髓中有白血病的17名患者中，有15人在接受CAR T细胞治疗后骨髓变得无癌。
”Turtle说：”这些都是经过严重预处理的病人，他们之前经历了许多疗法。”看到难治性疾病患者有这样的反应是非常令人高兴的”。
输液后血液中CAR T细胞数量最多的参与者最有可能在CAR T细胞输液后从骨髓中消失疾病。副作用包括高烧，由于CAR T细胞的激活，以及神经系统症状。虽然有一名患者死于严重的毒性，但研究中其他患者经历的副作用是暂时的。
在12月3日下午5:30至7:30的单独海报展示中，研究人员将分享他们对CD19 CAR T细胞副作用的详细特征的发现。海报展示的时间是12月3日上午9点–就在CLL研究结果解禁后一个多小时。Turtle和他的同事们在输液后的第二天发现患者血液中的某些生物标志物与后来出现的最严重的毒副作用有关。研究人员希望这些生物标志物最终能带来预测和减轻最严重副作用的测试。
CAR T细胞疗法是通过从每个病人的血液中提取的T细胞工程来完成的。一种修改过的病毒将基因指令送入细胞，以制造CAR，即嵌合抗原受体，一种合成分子，使T细胞能够识别和杀死带有特定目标的细胞。在这种情况下，目标是CD19，一种在某些血细胞（包括CLL细胞）表面发现的分子，而T细胞是一种精心挑选的、一对一的两个功能不同的T细胞亚群的组合。当CAR T细胞在实验室中生长，病人接受化疗后，新的CAR T细胞被输回病人体内。
弗雷德-哈奇的CD19 CAR T细胞研究是独一无二的，因为研究人员从患者身上设计出特定的细胞亚群，并将细胞产品配制成统一的。通过创造具有明确T细胞亚群组成的CAR T细胞，研究人员可以改善患者接受的细胞剂量与他们之后的经历之间的联系–不仅仅是好处，还有潜在的副作用。
试验中的患者在西雅图癌症护理联盟（Fred Hutch的临床护理合作伙伴）接受治疗。
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