儿童免疫性血小板减少症 (ITP) 是由针对血小板膜抗原的自身抗体引起的一种常见且通常是轻微的短暂疾病，导致网状内皮系统 (RES) 中巨噬细胞对 Fc 介导的血小板破坏增强，在某些情况下，通过骨髓中的巨核细胞。 1,2 大多数 ITP 儿童的血小板计数 (PC) 较低，但出血很少。 3
幸运的是，儿童 ITP 中颅内出血 (ICH) 等危及生命的严重出血的发生率非常低。回顾性审查/登记估计儿童 ITP 中 ICH 的发生率约为 0.4% 至 0.6%。4-9 虽然罕见，但儿童 ITP 中 ICH 的发生是毁灭性的，死亡率很高(研究表明总体为 25% 至 55%死亡率)和发病率.4,10
ICH 唯一一致的危险因素包括 PC <10 × 109/L 和头部外伤。一项研究还表明，肉眼血尿和非皮肤出血症状在发生 ICH 的 ITP 患者中比没有发生 ICH 的患者更常见。5 ICH 的罕见危险因素包括伴随的凝血病和水痘相关的 ITP。
鉴于 ICH 的罕见性，对于没有伴随出血的 ITP 儿童是否需要除观察之外的任何治疗存在争议。然而，在某些情况下(例如，ICH、其他危及生命的出血或需要紧急手术)，必须尽快增加 PC。 IV 免疫球蛋白 (IVIG)、皮质类固醇和 IV 抗 D 均已显示可增加 ITP 患者的 PC。
皮质类固醇增加 ITP 中 PC 的主要作用被认为是由于 RES 抑制血小板吞噬作用。 11 皮质类固醇还可以改善内皮完整性，进一步降低出血风险。 12 成人和儿童的几项研究表明，皮质类固醇剂量(口服/肠外)越高，PC 增加越快。13-17
1981 年，Imbach 及其同事指出，IVIG 输注可增加 ITP 儿童的 PCs。18 这已被几项随机和非随机临床试验证实。12,14,15 IVIG 的主要作用机制是抑制 Fc 介导的吞噬作用RES.19-21 检测抗体包被的血小板
皮质类固醇和 IVIG 都有许多副作用。在皮质类固醇的情况下，这些包括食欲增加、性格改变、库欣综合征、体重增加、高血糖和高血压。这些副作用与皮质类固醇暴露的持续时间有关;因此，与数周的低剂量口服皮质类固醇相比，非常短的大剂量口服/静脉注射皮质类固醇会产生更少的副作用。 16,17
IVIG 的主要问题是它是一种血液产品，因此理论上具有传播病毒性疾病的风险。此外，它价格昂贵，需要在 3 到 6 小时内进行静脉输注，通常导致需要住院治疗。此外，它的使用与早期(发烧和寒战)和/或延迟(1-3 天)并发症(无菌性脑膜炎、头痛、恶心和呕吐)的发生率相当高有关。22,23 这些并发症在以下人群中更为常见更大/重复剂量，由于住院时间延长、再次入院、急诊室就诊和神经影像学费用，可能导致额外的发病率/医疗保健费用。 22,24
许多研究人员报告说，在 ITP 中，IVIG 比皮质类固醇起效更快，导致 PC 增加更快。 15,25 由于皮质类固醇和 IVIG 的作用机制不同，它是理论上的(但没有对照证据)这些疗法如果联合使用，可能会产生协同效应，导致 PC 的增加更快。 26 还有一些证据表明皮质类固醇与 IVIG 的同时给药可能会降低 IVIG 相关副作用的发生率和严重程度。 22,27
到目前为止，尚未进行随机研究来比较皮质类固醇与 IVIG 与单独使用 IVIG 在快速增加 PC 和减少 IVIG 相关副作用方面的效果。我们进行了这项研究来回答这些问题。
本文来源于互联网，如有侵权请联系删除。来源：https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC7160294/
简体中文