近90%患有高度侵略性的急性淋巴细胞白血病(ALL)的儿童和成人在接受了一种新型的、个性化的细胞疗法后没有显示出癌症的迹象，这种疗法可以重新规划病人的免疫系统。在攻击白血病的生物工程T细胞的试点研究中，27名患者中有24名（89%）在治疗后28天内出现完全反应。总共有27名患者接受了这种治疗，其中22名儿童在费城儿童医院接受治疗，5名成人在宾夕法尼亚大学医院接受治疗。
费城儿童医院的儿科肿瘤学家、宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的儿科教授Stephan A. Grupp博士今天在新奥尔良举行的美国血液学会(ASH)年会上，在新闻节目中介绍了这项针对儿童和成人ALL患者的免疫疗法临床试验的结果和随访结果。
”我们的结果是另一个重要的里程碑,证明了这种细胞疗法对没有其他治疗选择的患者的潜力, “研究作者格鲁普说。”我们也非常兴奋，这种方法在骨髓移植后复发的患者身上发挥了作用，并且是安全的”。所有患者都有高危ALL，在初始治疗后复发或从一开始就抵制这种治疗。患者接受了被称为CTL019细胞的生物工程 “猎手 “T细胞。
第一个接受这种治疗的儿童，8岁的艾米丽-怀特黑德，自2012年4月接受T细胞治疗以来，一直没有患上癌症，并继续享受典型的童年活动，如上学和与她的狗露西玩耍。自从她的医生在2012年12月的ASH会议上宣布了戏剧性的发现后，艾米丽就出现在了新闻报道的显眼位置。
在后续评估中，研究人员报告说，在24名完全反应的患者中，有6人复发。因此，在治疗后2.6个月的中位随访中，24名儿科和成人患者中有18人持续完全反应。
作为一种相对较新的癌症治疗方法，这种类型的免疫疗法依赖于T细胞，即人体免疫系统的主力军。由于B细胞在特定的白血病（如ALL）中成为癌细胞，CTL019细胞作为癌症猎手发挥作用，杀死通常逃避常规T细胞监控的白血病细胞。研究人员首先提取患者自身的T细胞，并在宾大的细胞和疫苗生产设施中对其进行基因改造，以创造CTL019细胞。生物工程技术被用来将每个病人的T细胞重新编程为嵌合抗原受体细胞-CTL019细胞-定制设计为与一种叫做CD19的蛋白质结合，这种蛋白质只存在于B细胞的表面。然后，这些细胞被送回患者体内，在那里它们增殖，然后消灭B细胞。此外，它们持续存在于血液循环中，有助于防止癌症复发。
目前的研究反映了格鲁普和宾夕法尼亚大学医学院的科学家之间正在进行的合作，他们最初开发了这种个性化的细胞疗法，作为CLL（另一种B细胞白血病）成年患者的治疗方法。
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