维奈托克

  2018年11月21日，美国食品和药物管理局加速批准venetoclax（VENCLEXTA，艾伯维公司和基因泰克公司）与阿扎胞苷（azacitidine）或地西他滨（decitabine）或低剂量阿糖胞苷（cytarabine ）联合治疗75岁或以上的成人新诊断的急性骨髓性白血病（AML），或有排除使用强化诱导化疗的合并症。   批准的依据是在新诊断的AML患者中进行的两项开放标签的非随机试验，这些患者年龄大于75岁或有不能使用强化诱导化疗的合并症。疗效是根据完全缓解率（CR）和CR持续时间来确定的。   M14-358研究（NCT02203773）是一项非随机、开放标签的临床试验，即维奈托克(venetoclax)与阿扎胞苷（n=67）或地西他滨（n=13）联合治疗新诊断的AML患者。与阿扎胞苷联用时，25名患者获得CR（37%，95%CI：26，50），观察到的中位缓解时间为5.5个月（范围：0.4-30个月）。 与地西他滨联合使用时，7名患者获得了CR（54%，95%CI：25，81），观察到的中位缓解时间为4.7个月（范围：1.0-18个月）。观察到的缓解时间是指从CR开始到数据截止日或CR复发的时间。   M14-387研究（NCT02287233）是一项非随机、开放标签的venetoclax联合低剂量阿糖胞苷的试验（n=61），适用于新诊断的AML患者，包括之前因先兆血液病接触过低甲基化药物的患者。与低剂量阿糖胞苷联合使用，13名患者获得了CR（21%，95%CI：12，34），中位观察缓解时间为6个月（范围：0.03-25个月）。   venetoclax联合阿扎胞苷或地西他滨或低剂量阿糖胞苷的最常见的不良反应（≥30%）是恶心、腹泻、血小板减少、便秘、中性粒细胞减少。发热性中性粒细胞减少症、疲劳、呕吐、周围水肿、肺炎、呼吸困难、出血、贫血、皮疹、腹痛、败血症、背痛、肌痛、头晕、咳嗽、口咽疼痛、热射病和低血压。   推荐的venetoclax剂量取决于联合治疗方案，并在VENCLEXTA的处方信息中有所描述。   该适应症是在加速审批下批准的，继续批准该适应症可能取决于确认性试验中对临床益处的验证和描述。美国食品和药物管理局授予该申请优先审查、突破性疗法指定和孤儿产品指定。关于FDA加速计划的描述，见《工业指南》。严重疾病的加速计划–药物和生物制品。   正在进行的3期研究VIALE-A（NCT02993523）和VIALE-C（NCT03069352）评估了venetoclax与阿扎胞苷或低剂量阿糖胞苷联合使用，以总生存期为主要终点，旨在作为确认性试验。   医护人员应向FDA的MedWatch报告系统或致电1-800-FDA-1088，报告所有怀疑与使用任何药品和设备有关的严重不良事件。   医疗保健专业人员应将所有怀疑与使用任何药品和设备有关的严重不良事件报告给FDA的MedWatch报告系统，或致电1-800-FDA-1088。   在Twitter上关注肿瘤学卓越中心@FDAOncology   在OCE的播客，临床肿瘤学药物信息播报（D.I.S.C.O.）中查看最近的批准情况。 本文来源于互联网，如有侵权请联系删除。来源：www.fda.gov