靶向疗法正在极大地改变慢性淋巴细胞白血病（CLL）的治疗格局。鉴于CLL靶向药物的新批准和适应症的扩大速度很快，医疗服务提供者（HCPs），特别是那些在社区环境中执业、对CLL经验有限的医疗服务提供者，在做出治疗决定以优化患者的治疗效果方面可能面临挑战。为了帮助医护人员管理CLL患者，我们与CLL专家合作开发并定期更新了一个在线治疗决策支持工具。在此，我们报告了对最近两次CLL工具迭代的数据的分析，以捕捉HCP与CLL专家在实践模式上的差异，以及特定病例的专家建议对HCP治疗决定的影响。
在每次CLL工具迭代中,5位专家对新诊断和复发/难治疾病的数百个不同病例提出了他们的治疗建议。这些独特的病例情景是基于专家们认为对做出治疗决定很重要的病人和疾病因素，包括年龄、体质、细胞遗传学异常、IGHV突变状态和以前的治疗。为了使用该工具，HCPs输入了具体的病人和疾病特征，以及他们对该病人的预期治疗。然后提供5位专家对该特定病例情景的治疗建议，接着是关于专家建议是否会改变他们的治疗计划的调查问题。
HCPs在2017年3月至7月访问了2017年CLL工具，共计753个病例；在2018年10月至2019年7月访问了2018年CLL工具，共计656个病例。我们发现HCPs的预期治疗选择与专家建议之间存在若干差异。对于先前未经治疗的具有del(17p)或TP53突变的CLL，所有5位专家在两次工具迭代中都推荐伊布替尼作为一线治疗，而不考虑任何其他特征。相比之下，在2017年和2018年的工具中，HCPs分别为38%和58%的病例选择了伊布替尼。对于有del(17p)或TP53突变的CLL患者，在使用伊布替尼后出现进展的情况下，专家们为这些病例中的绝大多数推荐了venetoclax与或不使用利妥昔单抗（2017年为93%，2018年为95%）。相比之下，在2017年和2018年的工具中，HCPs计划对59%和72%的病例分别使用基于venetoclax的方案。
在年轻（<65岁）和身体健康的治疗无效CLL患者中，没有del（17p）或TP53突变，IGHV突变状态是专家治疗建议的关键因素。对于IGHV突变的患者，在两次工具迭代中，专家和HCPs都推荐氟达拉滨/环磷酰胺/利妥昔单抗（FCR）用于大多数病例。对于未突变的IGHV患者，专家在2017年和2018年分别为80%和60%的病例推荐了依鲁替尼。在这种情况下，没有一个专家推荐FCR。然而，在2017年的工具中，HCPs在53%的未突变IGHV的输入病例中选择了FCR，在2018年的工具中下降到26%。在没有del(17p)或TP53突变、一线化疗免疫治疗后复发的CLL患者中，专家在2017年和2018年的工具中对79%的病例推荐伊布替尼，而HCPs在这种疾病环境中分别有40%和48%的病例计划使用伊布替尼。总的来说，在打算初始治疗与专家建议不同的HCP中，57%表示他们会改变治疗计划。
我们的分析表明，专家和社区HCP在管理CLL患者的实践模式上有很大的不同。在2017年和2018年的工具迭代中，专家的建议总体上是一致的，而且对大多数病例有共识。在使用该工具的HCP中，超过一半的人表示专家建议会改变他们预定的治疗方案，这表明该在线治疗决策支持工具可以通过使社区实践与专家建议保持一致来帮助优化CLL患者的护理。在这个快速发展的环境中，将对专家和HCP的实践趋势进行详细和最新的分析。
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