美国监管机构快速跟踪新型白血病疗法

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  在早期试验中89%的白血病患者看到他们的癌症消失后，美国监管机构周一将一种实验性免疫治疗剂推上了批准上市的快车道。

  这种被称为CTL019的个性化免疫疗法由宾夕法尼亚大学开发，并被美国食品和药物管理局指定为 “突破性疗法”。 这意味着这种实验性疗法将受益于比平均速度更快的审查过程，并将得到美国食品和药物管理局的额外关注，以开发市场。

  它是第一个获得突破性指定的癌症免疫疗法，也是迄今为止第五个生物制剂。 该方法通过提取患者的T细胞，然后在实验室中对其进行基因编程，以针对产生一种名为CD19的蛋白质的癌细胞。 然后将改变后的T细胞重新注射到患者体内，在那里它们会繁殖并攻击癌症。

  研究人员去年报告说，在27名急性淋巴细胞白血病患者中，包括22名儿童和5名成人，89%对该疗法有完全反应，这意味着他们的癌症变得无法检测。

  第一位接受该疗法的儿童艾米丽-怀特黑德在5月标志着病情缓解了两年，而第一位成年患者的病情缓解了一年。 宾夕法尼亚州研究小组的负责人卡尔-朱恩说：”我们的早期研究结果揭示了对一群绝望的患者的巨大希望，其中许多人在接受这种新的个性化免疫疗法后，已经能够回到学校和工作的正常生活。”

  该大学在2012年与制药公司诺华合作，开发并授权个性化嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法用于治疗癌症。 除了正在进行的急性淋巴细胞白血病试验外，2010年夏天开始在复发和难治的慢性淋巴细胞白血病患者身上使用CTL019进行试验。 它也正在非霍奇金淋巴瘤和骨髓瘤患者中进行试验。 对间皮瘤、卵巢癌、乳腺癌和胰腺癌的CAR疗法的更多研究也正在进行中。

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