在靶向药物出现之前，复发或难治性（R/R）慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者的主要治疗方法是异基因造血干细胞移植（HSCT）。Venetoclax是一种靶向治疗，已被证明具有明显的无进展（PFS）和总生存（OS）效果，具有可接受的安全性和口服的便利性。造血干细胞移植是潜在的治疗方法，但与潜在的移植相关的发病率和死亡率（包括移植物抗宿主疾病）和复发有关。两种治疗方法都很昂贵，造血干细胞移植主要是前期的，而venetoclax则是长期的，在治疗和支持性护理管理的费用上有相对差异。考虑到这些不同的疗效、安全性和程序情况，我们从美国支付方的角度评估了venetoclax与造血干细胞移植治疗R/R CLL del(17p)的成本效益和成本效用。
构建了一个生命期的马尔可夫模型，指定了3个健康状态。嵌入子状态的PFS，指定患者是在治疗还是不治疗，病情进展和死亡。模拟R/R CLL del(17p)患者的数据来源包括Stilgenbauer等人（Lancet Oncol 2016）的venetoclax和Schetelig等人（J Clin Oncol 2008）的HSCT。对Kaplan-Meier PFS和OS曲线进行数字化，提取PFS和OS数据，并对venetoclax和HSCT的这些数据进行Weibull分布。venetoclax的批发采购成本来自RedBook。造血干细胞移植手术、预处理和手术后副作用的成本是根据已公布的预测方程和国家私人索赔数据库估计的。EQ-5D效用值来自于公开文献。假设两种干预措施的副作用的无用值相同。当生存期超过一年时，采用3%的折扣率。在外推至生命期后，估计每种治疗方法的生命年（LY）和质量调整后的生命年（QALY），并计算venetoclax比造血干细胞移植获得的增量LY和QALY。根据各自的总治疗费用，确定了成本差异和增量成本效益（ICER）和成本效用比（ICUR）。基准案例分析通过2000次迭代的概率敏感性分析（PSA）进行了验证。
Venetoclax的PFS优于HSCT，直到约190周（3.7年），曲线交叉，HSCT占优。在整个生命期中，Venetoclax的OS比HSCT更胜一筹。如表所示，在生命期Markov模型中，与HSCT相比，Venetoclax的成本节约为-360,995美元（PSA：-350,350美元），增量为0.64（PSA：0.62）LY和0.39（PSA：0.37）QALY。这产生了一个ICER，即每增加一LY可节省-564,054美元（PSA：-565,080美元），每增加一个QALY可节省-925,628美元（PSA：-946,891美元）。
在R/R CLL del(17p)患者的治疗中，venetoclax的OS和3.7年的PFS都优于造血干细胞移植。如果考虑到获得的寿命，可节省约565,000美元的成本，但如果考虑到获得的QALY，则可节省约945,000美元的成本，它在综合OS和安全性方面具有临床优势，而且成本明显降低。虽然存活的造血干细胞移植治疗患者的结果有所改善，随后的PFS可能性略高于venetoclax治疗的患者，但这种边际效益被venetoclax治疗患者的OS概率明显提高所支配。在治疗R/R CLL del(17p)患者方面，Venetoclax与造血干细胞移植相比，提供了明显更大的生命期临床经济学价值。
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