急性骨髓性白血病（AML）是美国第二常见的白血病，但却是成人白血病相关死亡的最常见原因。大多数适合的急性骨髓性白血病患者的标准治疗包括高强度的诱导化疗，然后进行巩固治疗和/或造血干细胞移植。然而，许多急性髓系白血病患者由于年龄或合并症而不符合高强度化疗的条件。这些人通常被提供较低强度的治疗，如低甲基化药物（HMAs）。然而，与传统治疗方案相比，HMAs的效果并不明显，中位总生存期（OS）只有7至11个月，只有20%的老年不适合的患者能获得完全反应。
Venetoclax是一种B细胞淋巴瘤2号调节蛋白的选择性抑制剂，最初在1b期研究中与HMAs（如阿扎胞苷）联合使用时表现出良好的疗效。 该试验报告称，与阿扎胞苷相比，阿扎胞苷-韦尼西林明显改善了反应和输血独立（TI）率，也延长了OS，中位OS分别为14.7和9.6个月。两组的治疗都持续到疾病进展或不可接受的毒性为止，阿扎胞苷-维尼酮组和阿扎胞苷组的中位用药时间分别为7.0个月和4.5个月。基于这些临床试验，目前的指南推荐将这种组合作为老年、不适合患者的一线治疗标准。
虽然阿扎胞苷-韦尼西林与单用阿扎胞苷相比，能明显延长OS，但目前还不清楚这种方案是否代表了一种经济有效的治疗策略。此外，尽管中位OS增加了5个月，但在VIALE-A中，与阿扎胞苷相比，阿扎胞苷-venetoclax并没有明显改善生活质量指标。 最后，阿扎胞苷的成本自仿制药上市以来已大幅下降，在过去的5年中，美国的价格下降了70%以上。因此，我们假设，在目前的定价下，与阿扎胞苷单独使用相比，对以前未经治疗、不符合强化化疗条件的AML患者使用阿扎胞苷-韦尼西林联合治疗不是一种经济有效的策略。
3期VIALE-A试验报告称，与单独使用阿扎胞苷相比，venetoclax联合阿扎胞苷在年龄较大、不符合条件的先前未经治疗的急性骨髓性白血病（AML）患者中显著提高了反应率和总生存期。然而，在这种临床情况下，阿扎胞苷-维尼酮的成本效益尚不清楚。在这项研究中，我们构建了一个分区生存模型，以比较阿扎胞苷-韦尼西林与单用阿扎胞苷治疗先前未经治疗的AML的成本和有效性。每种治疗策略的无事件生存和总生存曲线来自VIALE-A试验，采用参数化的生存模型。
我们从美国患者的角度计算了阿扎胞苷-韦尼托克的增量成本效益比（ICER）。与单独使用阿扎胞苷相比，阿扎胞苷-venetoclax可提高0.61个质量调整生命年（QALYs）。然而，该组合导致了明显较高的终生医疗费用（增量成本，159 595美元），导致每获得一个QALY的ICER为260 343美元。在每QALY 150 000美元的支付意愿阈值下，venetoclax的价格需要下降60%，阿扎胞苷-venetoclax才具有成本效益。这些数据表明，在目前的定价下，对不符合强化化疗条件的既往未治疗的急性髓细胞白血病患者使用阿扎胞苷-venetoclax，不太可能具有成本效益。需要大幅降低venetoclax的价格，才能将ICER降低到一个更广泛接受的数值。
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