墨尔本的研究人员发现，急性骨髓性白血病（AML）–一种预后不佳的侵袭性血癌，可能容易受到针对一种名为Mcl-1的蛋白质的药物影响。
该研究所的研究团队由该研究所癌症和血液学部门的Stefan Glaser博士和该研究所癌症分子遗传学部门的联合负责人Andreas Strasser教授领导，与澳大利亚血液疾病中心和墨尔本圣文森特医学研究所的科学家以及奥地利和美国研究人员合作。这项研究发表在本周的《基因与发展》杂志上。
AML是澳大利亚最常见的急性白血病类型（未成熟血细胞的快速发展的癌症）。某些形式的急性白血病发生在儿童身上，而其他形式的急性白血病在60岁以上的成年人中更为普遍。患者通常接受化疗，但即使是最不严重的急性髓细胞白血病，也有大约三分之一的病例在化疗后病情复发。在最严重形式的急性髓细胞白血病患者中，只有不到六分之一的患者在诊断后能存活五年。
研究小组确定，从AML细胞中去除蛋白质Mcl-1的治疗方法能够迅速杀死这些侵略性的癌细胞。Mcl-1是一种所谓的 “促生存 “蛋白，因为它能使细胞长寿。Mcl-1是 “Bcl-2家族 “促生存蛋白的一部分，其中许多已知是癌症发展的重要控制因素，并能使癌细胞对抗癌治疗产生抗性。
Glaser博士说，Mcl-1的基因首先在AML细胞中被发现，但直到现在人们还没有意识到Mcl-1蛋白对AML细胞的生存至关重要。”其他研究已经表明，高水平的Mcl-1与化疗的抗性有关，”Glaser博士说。”我们所显示的是，如果没有Mcl-1，AML细胞会迅速死亡。这令人振奋，因为它将Mcl-1确定为新抗癌药物的潜在目标”。
由于包括Mcl-1在内的促进生存的Bcl-2家族蛋白在癌症发展和癌细胞对治疗的反应中发挥着重要作用，目前正在开发新一类药物来阻断这些蛋白，使癌细胞死亡。其中一类药物被称为BH3模拟物，它能抑制某些促进生存的Bcl-2家族蛋白，目前正在进行临床试验，用于治疗某些形式的白血病。
格拉瑟博士希望将来能开发出通过特异性阻断Mcl-1而发挥作用的AML新疗法。”他说：”我们发现许多类型的AML细胞都非常依赖Mcl-1来生存。”当Mcl-1从AML细胞中被耗尽时，它们迅速死亡。重要的是，当Mcl-1被耗尽时，非癌症的血细胞更不容易死亡。这意味着，如果开发出Mcl-1抑制剂，可能会有一个’治疗窗口’，即AML细胞被杀死，而对健康至关重要的正常血细胞却能幸免于难，帮助患者从治疗中更好地恢复。我们乐观地认为，在未来，Mcl-1抑制剂可能会改善AML患者的前景，目前他们的预后非常差”。
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