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警告

超敏反应的风险

在肌炎注射期间，患者已经观察到生命受损的鞘膜反应，包括鞘膜激动。

由于严重的输液反应的潜在可能性，当肌炎的管理时，应该准备好适当的医疗支持措施。

ESCRIPTION

MYOZYMEQY（alglucosidase alfa）由人酶酸α-葡萄糖苷酶（GAA）组成，由该基因的9个观察到的单倍型中最主要的编码。 MYOZYME是通过重组DNA技术在中国仓鼠卵巢细胞系中产生的。 Alglucosidase 18 alfa通过催化糖原来降解糖原溶酶体糖原的α-1,4-和α-1,6-糖苷键的水解。

葡糖苷酶α是一种糖蛋白，对于肽链具有99,377道尔顿的凝聚质量，总质量约为109,000道尔顿，包括碳水化合物。 Alglucosidase alfa具有3至5U / mg的特定活性（一个单位定义为在经过验证的测定条件下每分钟导致1摩尔合成底物水解的活性量）。 MYOZYME适合静脉输注。它以无菌，无热原，白色至灰白色，可选择的蛋糕或粉末形式提供，用于使用0.3mL无菌注射用水（USP）重建。每个50g小瓶含有52.5mg a /葡糖苷酶α，210mg甘露醇，0.5mg聚山梨醇酯80,9.9mg磷酸氢二钠七水合物，31.2mg磷酸二氢钠一水合物。按照指示重建后，每个小瓶含有10.5mL重构溶液和5.0mg / mL葡糖苷酶α的总可提取体积10mL。 MYOZYME不含防腐剂;每个小瓶仅供一次性使用。

临床药理学

行动机制

Pompe病（II型糖原贮积病，GSD II，II型糖原病，酸性麦芽糖酶缺乏症）是由溶酶体酶GAA缺失或显着缺乏引起的遗传性糖原代谢病症。

药代动力学

alglucosidase alfa的药代动力学评估在13例年龄范围为1个月至7个月的婴儿期Pompe病患者中，他们接受20 mg / kg（约4小时输注）或40 mg / kg（约6.5）每2周注射一次MYOZYME。葡糖苷酶α血浆浓度的测量基于使用人造基质的活性测定。全身暴露在20和40mg / kg剂量之间大致剂量成比例。

适应症和用法

MYOZYME（alglucosidase alfa）适用于Pompe病（GAA缺乏症）患者。 与210例未经治疗的历史对照相比，MYOZYME可以改善婴儿期Pompe病患者的无呼吸机存活率，而对于其他形式的Pompe病患者使用MYOZYME尚未得到充分研究以确保安全性和疗效（ 见临床研究）。

禁忌症

没有人知道。

注意事项

一般

在输注MYOZYME时患有急性潜在疾病的患者似乎有输入反应的风险。 在给予MYOZYME之前，应仔细考虑患者的临床状况。