Venetoclax（VEN）是一种BCL-2抑制剂，FDA批准其与阿扎胞苷（AZA）、地西他滨（DEC）或低剂量阿糖胞苷（LDAC）联合治疗年龄≥75岁的成人新诊断（ND）急性骨髓性白血病（AML）或有合并症不能进行强化化疗者。我们探讨了在AML真实世界证据计划（ARC）中，以VEN为基础与以非VEN为基础的方案治疗的患者（pts）的真实世界做法和临床结果。
这项多中心病历回顾研究包括2016年4月11日后接受VEN治疗的ND AML成年患者（VEN队列），与2015年5月15日后接受非VEN治疗的患者（对照队列）相匹配，这些患者来自美国的10个学术机构和以色列的4个学术机构。患者是随机选择的，并根据年龄（<60；60-74；≥75）和ELN风险进行匹配。提出了中期描述性结果（数据截止日期：2021年5月17日）；数据收集正在进行中，目标样本为≥500名匹配患者。分析了医生在病历中报告的治疗反应、造血细胞移植（HCT）率，以及总生存期（OS）、无事件生存期（EFS）和反应持续时间（DOR）的卡普兰-梅尔（KM）估计值。分别分析了年龄小于75岁和有不良ELN风险的患者亚组。
33名VEN和133名对照组ND AML患者被纳入。VEN队列的中位年龄为73岁（范围：34-89），对照队列的中位年龄为71岁（范围：40-89）；60.9%的匹配患者年龄小于75岁（小于75岁亚组；81例VEN和81例对照）。在两个队列中，64.7%的患者有不良ELN风险。VEN患者接受了VEN+AZA（106人，79.7%）、VEN+DEC（24人，18.0%）或VEN+LDAC（3人，2.3%）。在对照组中，37.6%的患者接受了低强度治疗（主要是DEC[19.5%]和AZA[14.3%]），62.4%的患者接受了高强度治疗（如阿糖胞苷+达柔比星[27.1%]和CPX-351[15.8%]），在<75亚组中接受高强度治疗的患者比例更高（85.2%），在不良风险亚组中比例更低（54.7%）。在VEN和对照组中，分别有16.5%和15.8%的患者存在IDH1/IDH2突变，有11.4%和11.8%的患者存在NPM1突变。在各亚组中，与对照组相比，VEN患者中存在TP53突变的比例更高。
VEN队列的平均随访时间为9.2个月，对照队列为14.6个月，平均治疗时间为6.9个月和4.3个月。VEN队列的综合完全缓解（CCR：CR+CRi）率为60.4%，对照队列为50.0%，MLFS率分别为7.2%和3.4%；在获得反应的患者中（CR、CRi、CRh或MLFS；81名VEN和68名对照组患者），最佳反应的中位时间分别为1.7个月和1.3个月。获得CCR的患者的1年KM DOR在VEN队列中为57.7%，在对照队列中为53.1%。在初始治疗后，VEN队列中5.3%的患者和对照队列中15.0%的患者被转诊为HCT。在VEN队列中，1年的KM OS为62.6%，对照队列中为49.8%，1年的KM EFS为41.4%和31.5%。
在小于75岁的亚组中（81名VEN患者和81名对照组患者），尽管VEN队列中患有合并症的患者比例（87.7%）高于对照组（77.8%），但队列之间的结果相似；VEN队列的CCR率为61.2%，对照组为57.1%；在最初选择治疗后，VEN和对照组中分别有7.4%和22.2%的患者被转为HCT。在VEN队列中，1年KM OS为55.4%，在对照队列中为55.5%，1年KM EFS为38.4%和38.1%。在不良风险亚组中，VEN队列的CCR率为50.7%，对照队列为37.8%；在最初选择的治疗后，VEN和对照队列中分别有4.7%和10.5%的患者被转为HCT。在VEN队列中，1年KM OS为51.1%，对照队列为39.8%，1年KM EFS为28.4%和27.2%。
尽管中期分析时随访时间较短，但目前的分析支持VEN组合的真实世界治疗效果，并与临床试验报告的数据一致。VEN组合在ND AML患者中的结果，包括1年后的OS，似乎与匹配的对照组患者相似，包括<75岁的患者亚组，他们主要接受高强度的治疗，而且有合并症的比例较低。目前正在对匹配的患者进行进一步的分析。
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