近年来，随着低甲基化药物(HMA)和venetoclax的引入，急性髓性白血病(AML)的治疗格局发生了变化，以前被认为不适合治疗的患者得到了治疗。其中一些患者接受了异体造血细胞移植（AlloHCT），但有关移植结果的数据却很少。
我们进行了一项全国性的多中心回顾性队列研究，以评估在接受5-氮芥加venetoclax（aza-ven组）一线治疗后，首次CR（CR1）的AML患者的结果。此外，我们还收集了一个历史对照组，即在一线强化化疗后接受同种移植后达到CR1的患者（强化组）。
aza-ven组的24名患者在2019年至2021年期间进行了移植。与强化组相比，AZA-VEN组的患者年龄更大（中位年龄71.7岁对58.4岁，P＜0.001），治疗相关的AML和AML伴有前驱血液病的发生率更高（P＜0.001），并且更经常出现不良细胞遗传学（P=0.022）。他们有更高比例的来自匹配的非亲属捐赠者的异体移植，并且更普遍地使用降低强度调理。
氮素组的中位随访时间为8个月（范围为0至25），强化组为23个月（范围为4至56）。估计12个月的非复发死亡率在氮素组为19.1%，在强化组为11.8%（P=0.492）。氮素组的估计无复发生存期（RFS）未达到中位数，强化组为19.3个月（CI 95% 1-38）。两组在12个月的RFS方面没有差异（AZA-VEN组和强化组分别为58%和54%，P = 0.892）。氮素组的估计中位生存期没有达到，12个月总生存率（OS）为63.2%。强化组的估计中位生存期为50个月（CI 95% 5 – 96），12个月的OS率为70.8%。两组之间在OS方面没有统计学差异（P = 0.58）。
在za-ven组的亚组Cox回归分析中，在单变量分析（UVA）和多变量分析（MVA）中，ELN 2017不良风险类别和HCT-CI评分≥3均可预测RFS下降（HR 10.56，CI 95%1.64-68.1，p=0.013和HR 6.43，CR 95% 1.34-30.75，p=0,02，分别）。移植物来源（替代供体与匹配供体）和HCT-CI评分≥3在UVA中可预测OS下降（HR 19.45，CI 95% 1.66-228.13，p=0.018和HR 5.93，CI 95% 1.13-31.05，p=0.03），然而在MVA中这些因素都没有保留其预测价值。
6个月时急性GVHD的累积发生率在各组之间相似：AZA-VEN组为58%，强化组为62%（P=0.39）。同样地，12个月时慢性GVHD的累积发生率也没有差异。40% vs 42%, respectively (p=0.747)
总之，我们的数据表明，AML患者通过AZA-VEN获得首次CR的异体移植似乎是可行的，移植后的短期结果与传统强化化疗后的预期结果相当。我们的结果是在现实环境中收集的，而且AZA-VEN组的患者年龄较大，白血病特征也较差，包括更多的继发性AML和更多的不良细胞遗传学特征。未来的研究需要破译真正的AML患者范围，这些患者可以在同种移植前通过这种较低强度的方案诱导缓解而获益。
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