研究人员发现了一个蛋白质网络的突变是如何驱动几种高危白血病的，为新的治疗方法提供了新的前景。一种现有的药物可能被重新利用来治疗这些白血病，而对工作中的分子机制的新理解可能为其他尚未开发的药物提供线索。
费城儿童医院（CHOP）血液学研究员Wei Tong博士领导的团队揭示了突变的蛋白质如何导致几种类型的白血病，特别是慢性粒细胞白血病（CMML）和青少年粒细胞白血病（JMML），这两种白血病在发展为急性髓系白血病（AML）时往往预后不佳。Tong说：”这些白血病目前几乎没有治疗选择，因此确定致病基因网络可能导致更有效的靶向治疗。”
该研究小组调查了一种著名的激酶，或信号蛋白，称为JAK2，它在骨髓造血细胞的发展中起着关键作用。如果有什么东西破坏了JAK2活性的正常调节，JAK2就会引发骨髓细胞不受控制的生长，产生骨髓性白血病。直到现在，调节JAK2的分子事件还没有得到很好的确定。
基于对动物和原发性人类白血病细胞的研究，Tong及其同事现在报告说，CBL和LNK/SH2B3这两种蛋白质中的任何一种发生突变，都会与JAK2形成一个复合物，破坏JAK2的调节并导致白血病。
”这项研究对白血病患者有重大意义，Tong说。”一种叫做ruxolitinib的药物可以抑制JAK2，并且已经被食品和药物管理局批准。我们在白血病患者的细胞中进行的研究强烈表明，这三种蛋白质中任何一种发生突变的患者都可以从ruxolitinib中受益。” 她补充说，临床研究应该测试这种药物是否能使CMML和JMML患者受益，以及具有CBL突变的AML患者。
Tong说，除了ruxolitinib的潜在好处外，该团队的发现可能导致研究人员开发新型白血病药物，以精准医学的方式针对这三种蛋白质中的任何一种的突变。”随着我们继续发现特定的突变可能导致癌症的亚型，学习潜在的分子机制为开发靶向治疗提供了机会”。
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