急性骨髓性白血病是成人血液和骨髓中最常见的急性癌症类型。急性髓细胞白血病进展迅速，只有26%的患者存活超过5年，因为对既定治疗方法产生了抗性。最常见的分子原因是FLT3突变，它导致STAT5过度激活。一个研究机构现在报告了一项针对STAT5的早期临床前工作，该工作与现有疗法很好地结合。
造血细胞癌 一词是指血细胞生成过程发生改变的健康状况。白血球的癌症的特点是一个骨髓系的增殖增强，分化和细胞死亡减少，这可以促进一个优势骨髓细胞类型的生长。转变为AML是患者经历的最具破坏性的并发症。这种类型的癌症通常进展迅速，尽管在治疗方法和异体造血干细胞移植方面取得了相当大的进展，但只有26%的患者存活时间超过5年。
这些情况经常由过度激活细胞内信号或基因转录的突变引起。受体FLT3的激活性突变占AML驱动性突变的30%，这反过来又激活了STAT5，一个重要的血细胞转化的转录因子。打击这种癌症的主要策略是用小分子量药物靶向突变的蛋白质。然而，虽然FLT3抑制剂最初在有FLT3突变的AML患者中引起反应，但这些反应并不持久，而且几乎所有患者的AML都会进展。因此，迫切需要新的治疗策略来改善这种侵袭性疾病的患者生存率。
像STAT5这样的转录因子类似于基因灯的开关，能够开启和关闭基因。但以前针对STAT转录因子的策略是困难的，并且因效力或缺乏特异性而失败。来自奥地利、加拿大和匈牙利的一个国际研究小组现在报告了一种直接和有选择地针对STAT5的新型化合物。由维也纳兽医大学和维也纳医科大学的Richard Moriggl领导的研究人员选择以STAT5的SH2结构域为目标，该结构域对于STAT5蛋白之间的相互作用及其后续活性至关重要。
研究人员旨在开发、合成和临床前测试一种针对STAT5蛋白致癌功能的新化合物。通过最先进的计算分子模型，合成了该化合物并进行了一系列广泛的测试。在《白血病》杂志现在报道的研究中，该化合物不仅直接与STAT5结合，而且随后破坏了STAT5的激活、核转位和STAT5依赖的基因转录。
该出版物的第一作者Bettina Wingelhofer在几个白血病细胞中使用了该化合物，她说：”我们可以表明，我们的新型化合物可能是一个很好的候选药物，因为它在低浓度下损害了患者衍生的AML细胞系的增殖。” 重要的是，在与彼得-瓦伦特（维也纳医科大学）团队进行的实验中，该化合物在新鲜分离的病人样本中显示出疗效。与既定药物组合的初步实验表明，新化合物能合作抑制肿瘤细胞的增殖。将需要与一家制药公司合作进行进一步的研究，以验证这种新的化合物类别，并进一步改进，以验证它是否确实适合用于临床试验。
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