老年急性骨髓性白血病（AML）患者的预后很差：很少有患者能获得缓解，对于那些没有获得缓解的患者来说，他们的选择主要是姑息。每年有近1000名澳大利亚人死于这种疾病，针对老年患者的新疗法的临床试验大多失败。
澳大利亚的一项新的药物试验取得了令人瞩目的成果，几乎60%的患者的骨髓中的白血病得到了清除。该试验被认为非常有效，美国食品和药物管理局于去年11月批准将其用于治疗急性髓细胞白血病。
74岁的Kaye Oliver是2015年在阿尔弗雷德医院参加这项试验的世界上第一个病人–其结果今天发表在《临床肿瘤学杂志》上。凯伊在被诊断出几个月后几乎没有生存的希望，但四年后，她仍然健康，没有癌症的证据。
来自阿尔弗雷德医院和莫纳什大学临床学院的Andrew Wei副教授，近二十年前在沃尔特和伊丽莎-霍尔医学研究所开始了这方面的研究。他现在是该癌症药物国际试验的首席临床医生/研究员，目前与阿糖胞苷联合治疗患有急性髓细胞白血病的老年人。
魏副教授说，单独使用这些药物的效果甚微。他说，在美国的一项试验中,Venetoclax单独导致了19%的反应率，阿糖胞苷有类似的结果。他补充说：”但在老年患者中，将LDAC与Venetoclax相结合，导致了54%的反应率，一半的研究人群存活时间超过10个月。”
该试验测试了82名患者，中位年龄为74岁，在澳大利亚、欧洲和美国进行。目前的研究得到了另一项针对老年AML患者的试验的支持，该试验将venetoclax与另一种药物阿扎胞苷相结合，导致了71%的缓解率，平均预期寿命接近17个月。
基于这两项研究的早期结果，美国食品和药物管理局于去年11月21日批准在老年AML患者中使用这些联合药物疗法。这种药物组合作用于白血病细胞中普遍存在的一种叫做BCL-2的蛋白质，它控制着细胞的生存。Venetoclax的作用是有效地关闭该蛋白并激活细胞中的自毁程序。
魏副教授说，最近完成了一项随机试验，将接受该疗法的患者与未接受该疗法的患者进行比较，并等待结果以支持向澳大利亚治疗商品协会提交申请。该研究结果非常重要，不仅因为该疗法在一种以前是致命的疾病上取得了成功，而且因为随着人口老龄化，AML在未来可能会变得更加普遍。
”AML的产生是由于突变在骨髓中长期积累的结果。它也出现在以前接受过化疗的病人身上。”魏副教授说,”在未来30年里，预计65岁以上的人的数量将翻倍，因此需要为这种疾病找到更有效的治疗方法，这是至关重要的。AML研究曾经被比喻为’临床试验墓地’，因为对AML的新药试验很少成功。大多数医生普遍认为它是一种无法治疗的、对老年患者来说不可避免的致命疾病。这两项新的试验为以前没有什么希望的病人带来了真正的希望。”
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