制药商Alexion表示正准备在美国，欧盟和日本提交有关eculizumab（Soliris）治疗抗水通道蛋白-4自身抗体阳性神经脊髓炎光谱症（NMOSD）的监管报告。NMOSD是一种罕见的补体介导的中枢神经系统脱髓鞘疾病，主要影响视神经和脊髓，导致失明和麻痹。该疾病曾被认为与多发性硬化症有关，但鉴于独特的生物标志物抗体，NMOSD被认为是一种独特的疾病状态。1
虽然NMOSD的典型治疗方法包括使用皮质类固醇，血浆置换和免疫抑制药物（包括抗CD20单克隆抗体，如利妥昔单抗），但目前还没有经过批准的NMOSD治疗，而Alexion希望其eculizumab可能成为第一个授权治疗药物。
Alexion在第3期PREVENT试验中对患有抗体阳性NMOSD的患者研究了eculizumab，这是一项针对143名患者的多国，双盲，平行组，时间 – 事件研究。患者随机接受2比1接受依库丽单抗或安慰剂，主要终点是第一次试验复发的时间。
该研究符合其主要终点，已证实用该研究药物治疗与安慰剂相比，复发风险降低了94.2％（P <.0001）。在治疗48周时，接受依库丽单抗治疗的患者中有97.9％没有复发，而接受安慰剂治疗的患者为63.2％。
Eculizumab通常耐受性良好，其安全性与之前的临床研究和其他适应症的实际应用一致。没有观察到脑膜炎球菌感染的病例 – 尤其与依库珠单抗特别相关的不良事件。
“这些结果远远超出了我们的预期，”Alexion的执行副总裁兼研发主管John Orloff在一份 声明中表示。。“复发风险的显着降低证明了Soliris抑制补体的独特能力，并为NMOSD提出了一种有希望的新疗法。”Orloff补充说，该公司正在“快速行动”申请批准新适应症。
Eculizumab已被批准用于治疗其他3种罕见疾病：阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH），非典型溶血性尿毒症综合征和全身性重症肌无力。一些分析师表示，鉴于这种药物的高成本，增加第四种药物适应症可能会给Alexion额外带来5亿至7亿美元 。以每位患者每年约500,000美元的定价，eculizumab是世界上最昂贵的疗法之一。
然而，Alexion在这个领域的盈利能力可能在不久的将来受到挑战; 该分子由至少一种生物仿制药开发者靶向; Amgen目前正在 西班牙进行一项 3期研究，评估其拟议生物仿制药ABP 959与PNH患者参考依库珠单抗的疗效和安全性。
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