MPS VI（Maroteaux-Lamy综合征）在发育中的新疗法

总部位于法国的生物制药公司Inventiva宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Orphan Drug Designation为odiparcil（以前称为IVA336）治疗粘多糖贮积症VI（MPS VI），也称为Maroteaux-Lamy综合征。

MPS VI是一种罕见的溶酶体病症，因为芳基硫酸酯酶B的减少或缺失导致糖胺聚糖（GAG）的毒性积累。常见症状包括粗面部特征，角膜混浊，关节异常和骨骼畸形，肝脾肿大和听力丧失。目前对MPS VI的治疗是酶替代疗法[Naglazyme（galsulfase）]或造血干细胞移植（HSCT），但需要更多的治疗选择。

Odiparcil是一种基质减少疗法。其作用机制的细节尚不清楚，但据信它有助于合成可通过尿液分泌消除的可溶形式的GAG，从而减少MPS VI患者体内的GAG细胞内库。由于其独特的作用机制，odiparcil也可能对MPS I（Hurler symdrome）和MPS II（Hunter综合征）患者有益。

在2017年7月7日至9日在英国考文垂举行的MPS学会全国大会上，南非比勒陀利亚大学的医学博士Chris Hendriksz提供的数据表明，在MPS VI的动物模型中，odiparcil恢复了眼睛的角膜结构。并且还减少患病动物的肝脏，肾脏，脾脏，心脏，眼睛和皮肤中的GAG积累。动物的移动性和骨骼测量也得到了改善。

 “FDA决定将Orphan药物指定授予odiparcil治疗MPS VI患者是另一个重要的里程碑，因为它证实了odiparcil可能带来显着的治疗效益超过现有批准的药物，“ 说Pierre Broqua，Inventiva首席科学官兼联合创始人。“尽管可以使用酶替代疗法，但MPS VI仍然是一种严重的疾病，这一决定是FDA向我们的临床计划推进的一个强烈而令人鼓舞的信号。”FDA批准

Orphan Drug Designation正在开发的新疗法对于一种罕见的疾病。如果药物获得批准，该名称允许药物开发者有资格获得7年的营销专营权。此外，该指定还提供某些免税和申请费。