之前的研究表明,与常规化疗相比,使用BuMel的高剂量治疗可以为ES患者带来益处,但是缺乏头对头的比较数据。对于Euro-EWING99(NCT00020566)和EWING-2008(NCT00987636)第3阶段研究,研究人员招募了240名接受VIDE诱导治疗的EW分类为高风险的患者。患者被随机分配接受巩固治疗,接受7个疗程的标准化疗(长春新碱,放线菌素,异环磷酰胺[VAI])或1个高剂量的BuMel疗程。前3年每3个月进行一次随访,第4年和第5年每6个月进行一次随访,然后每年进行一次。
中位随访7。8年后,结果显示接受BuMel的患者发生事件的风险显着低于接受VAI的患者(风险比[HR],0.64; 95%CI,0.43-0.95; P = .026 )。BuMel与VAI的三年EFS率分别为69.0%(95%CI,60.2-76.6),而56.7%(95%CI,47.6-65.4),8年EFS率为60.7%(95%CI) ,51.1-69.6),分别为47.1%(95%CI,37.7-56.8)。
用BuMel治疗的患者也有改善的OS(HR,0.63; 95%CI,0.41-0.95; P = .028 )。BuMel组的3年OS率为78.0%(95%CI,69.6-84.5),而VAI组为72.2%(95%CI,63.3-79.6)。BuMel组的8年OS率为64.5%(95%CI,54.4-73.5),而VAI组为55.6%(95%CI,45.8-65.1)。

接受BuMel治疗的患者的EFS和OS结果有所改善,但不良事件发生率明显较高,并且报告了2例BuMel治疗相关死亡率。然而,研究人员补充说,这些不良事件是短暂的,仅在BuMel后发生一次,而多次VAI疗程后发生的毒性很大。
作者得出结论:“EFS和OS改善的可靠证明表明,BuMel可被视为局部ES患者的标准治疗,可满足本试验中使用的高风险疾病的定义,而且没有BuMel的禁忌症。”