目前针对罕见遗传性疾病的治疗Hurler综合征可以缓解身体症状，但对解决该疾病对大脑的影响没有太大作用。现在，加利福尼亚生物技术公司ArmaGen的第一份数据显示其新药可能解决了这个问题。
Hurler综合征 – 溶酶体贮积病I型粘多糖贮积症（MPS I）的一种严重形式 – 由iduronidase酶的缺乏或缺乏引起，导致复合糖在体内积累并导致器官损伤。
值得庆幸的是，酶替代疗法（ERT）可用于MPS I，其形式为赛诺菲/ Genzyme的2亿美元一年的Aldurazyme（laronidase），可以帮助治疗躯体症状，如肺功能和身体残疾。然而，目前还没有证据表明Aldurazyme可以帮助MPS I的中枢神经系统作用，例如神经损伤。目前唯一的治疗方法是干细胞移植，已被证明在保持大脑功能方面具有一定的活性。
进入ArmaGen，刚刚报告了巴西2期AGT-181试验的前5位患者的数据，该试验将缺失的酶与靶向胰岛素受体的抗体融合，旨在帮助其通过血脑屏障并穿透中枢神经系统。
这项为期6个月的研究的初步结果显示，5名患者中有4名在AGT-181上显示出显着的神经和认知改善，第5名儿童显示出认知能力下降已停止的迹象。
对MPS I的体细胞表现的影响，例如肝脏和脾脏增大，以及耐受性似乎与标准ERT一致，并且还存在用实验药物改善肩部运动范围的趋势。
“来自患者的报告通常告诉我们的不仅仅是数学分数，”ArmaGen首席执行官Matthias Schmidt博士告诉FierceBiotech。“例如，我们有一个受到严重影响的9岁的Hurler孩子根本无法使用他的手。26周后他可以伸手去拿杯子。我们听到一位母亲说她的孩子做得更多事情并且变得更加好奇，“他补充说，并指出即使停止失去曾经完成的技能的轨迹也有很长的路要走，对患者和他们的父母都有意义。
根据施密特的说法，ArmaGen在1月完成了研究的入学，并且应该在8月左右完成最终结果。施密特表示，生物技术公司已经在计划寻求并获得监管机构批准所必需的关键性试验，并希望在结束前进行这些研究。那一年。
虽然Hurler综合症的结果令人兴奋，但支持ArmaGen的生物制剂“特洛伊木马”传递技术进入CNS的数据为公司开辟了全新的机会，包括其他溶酶体贮积病，如异染性脑白质营养不良，MPS IIIA和MPS IIIB以及更常见的适应症如阿尔茨海默病，帕金森病或多发性硬化症的治疗。
施密特说：“几十年来，生物技术行业一直在努力将大分子带入血脑屏障，[并且]解决这一挑战将为许多影响数百万患者的严重脑部疾病开辟治疗的大门。”
他补充说，许多竞争对手一直在研究使用受体将大分子穿过血脑屏障，但有些人已经遇到了临床前的安全挑战，到目前为止还没有人在临床上取得成功。
ArmaGen还希望第二阶段的概念验证数据能够清除AGT-181及其他计划的潜在合作伙伴，这有助于加快其计划的开发时间表。
Shire可能是一种选择，因为这两家公司已经在ArmaGen的AGT-182猎人综合症候选人上合作，并且它还与Janssen建立了一个以神经科学为中心的合作伙伴关系，目前正处于保密状态。与此同时，该生物技术公司也希望通过B轮融资筹集一些额外的现金。
施密特说：“我们拥有丰富的临床前管道，我们渴望为那些无法等待的患者提供这些药物。” “他们只是想要我们许多人认为理所当然的东西 – 过上正常的童年。”
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