EMA/465284/2015
EMEA/H/C/000704
EPAR对公众的总结
增量
Mecasermin
这是针对Increlex的欧洲公共评估报告（EPAR）的摘要。 它解释了人用药品委员会（CHMP）如何评估药物以达成其意见，赞成授予上市许可及其对Increlex使用条件的建议。
什么是Increlex？
Increlex是一种含有活性物质mecasermin的注射液。
什么是Increlex用于？
由于被称为“严重的原发性胰岛素样生长因子-1缺乏症”，年龄较小的2至18岁患者可使用增量疗法进行长期治疗。患有这种病症的患者具有低水平的激素胰岛素样生长因子-1或IGF-1，这是正常生长所需的。
由于原发性IGF-1缺乏的患者数量较少，因此该疾病被认为是“罕见的”，并且2006年5月22日将Increlex指定为“孤儿药”（一种用于罕见疾病的药物）。该药物只能获得有处方。
如何使用Increlex？
使用Increlex治疗应由具有生长障碍患者诊断和治疗经验的医生监督。
推荐的起始剂量为每天两次0.04毫克/千克体重。应根据生长速度和副作用为每位患者量身定制剂量。最大剂量为每公斤0.12毫克，每天两次。通过皮下注射给予增量，并且每次注射应改变注射部位。它永远不应该注入静脉。注射应该进行在用餐或点心之前或之后不久。如果患者因任何原因不能进食，应该中断治疗。有关更多信息，请参阅产品特性摘要。
Increlex如何运作？
Increlex中的活性物质mecasermin是激素IGF-1的拷贝。 IGF-1对于确定儿童的身高有重要意义。它通过刺激细胞分裂和生长并吸收营养，支持身体组织的生长来实现这一目的。 Increlex的工作方式与天然IGF-1相同，可替代缺失的激素，帮助孩子长高。
如何研究Increlex？
已经在五项研究中研究了增量，其中共有76名年龄在1至15岁之间且患有严重原发性IGF-1缺陷的儿童，其中9名在加入这些研究之前接受了另一种类型的重组IGF-1。由于这种疾病很罕见，许多儿童被纳入不止一项研究。一项研究将8例患者的Increlex与安慰剂（虚拟治疗）进行了比较，但其他研究未将Increlex与任何其他治疗进行比较。研究持续了15个月到8年，有效性的主要衡量标准是增长速度。
在研究期间，Increlex有什么好处？
增量导致增长速度增加。当综合考察研究结果时，治疗前平均每年生长速度为2.8厘米。这在治疗的第一年增加到8.0厘米，在第二年增加到5.8厘米。从第四年开始，生长速度稳定在每年4.7厘米左右。
一些研究还包括生长激素（GH）基因缺陷且已发展抗GH抗体的儿童。该公司申请授权在这些儿童中使用Increlex，但在药物评估结束后撤回其申请，因为该疾病未在药物的“孤儿”名称中列出。
与Increlex相关的风险是什么？
使用Increlex最常见的副作用（10例中超过1名患者）是头痛，低血糖（低血糖水平），呕吐（生病），注射部位肥大（注射部位肿块）和中耳炎（感染）中耳）
对于患有或被认为患有活动性瘤形成（细胞异常生长）的患者，不得使用增量法。如果发生瘤形成，应停止使用Increlex治疗。不得在早产儿或新生儿中使用增量。有关Increlex的所有副作用和限制的完整列表，请参阅包小册子。
为什么Increlex被批准？
CHMP认为，Increlex的好处大于其风险，并建议获得上市许可。
在“特殊情况”下授权增量。这意味着由于疾病很罕见，因此无法获得有关Increlex的完整信息。每年，欧洲药品管理局将审查可能获得的任何新信息，并在必要时更新本摘要。
还有等待Increlex的哪些信息？
制作Increlex的公司将开展一项长期研究，研究药物的安全性，当幼儿开始治疗并持续到成年期。
正在采取哪些措施来确保安全有效地使用Increlex？
已经制定了风险管理计划，以确保尽可能安全地使用Increlex。
根据此计划，安全信息已包含在产品特性摘要和Increlex的包装说明书中，包括医疗保健专业人员和患者应遵循的相应预防措施。
此外，销售Increlex的公司将向医生和患者提供信息包，说明药物的使用方法及其副作用。该公司还将提供剂量计算器，以帮助医生和患者（或他们的护理人员）计算出适当的剂量。
有关Increlex的其他信息
欧洲委员会于2007年8月3日授予整个欧盟的Increlex有效的上市许可。
完整的EPAR EPAR可在原子能机构网站上找到：ema.europa.eu/Find medicine / Human medicine / European public assessment reports。有关使用Increlex治疗的更多信息，请阅读包装说明书（也是EPAR的一部分）或联系您的医生或药剂师。
可以在原子能机构网站上找到孤儿药品增效委员会的意见摘要：ema.europa.eu/Find medicine / Human medicine / Rare disease designation。本摘要最后更新于05-2015。
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