EMA/431295/2017
EMEA/H/C/000791
EPAR对公众的总结
Soliris
Eculizumab
这是Soliris的欧洲公共评估报告（EPAR）的摘要。 它解释了原子能机构如何评估药物以推荐其授权及其使用条件。 它无意提供有关如何使用Soliris的实用建议。
有关使用Soliris的实用信息，患者应阅读包装说明书或联系他们的医生或药剂师。
什么是Soliris以及它用于什么？
Soliris是一种用于治疗成人和儿童的药物：
这些是罕见的危及生命的遗传疾病，导致红细胞分解，导致各种医学并发症。 PNH导致贫血（红细胞计数低），血栓形成（血管中的血凝块），全血细胞减少（血细胞计数低）和尿液深，而aHUS导致贫血，血小板减少（血小板数量减少，有助于血液凝结的成分和肾衰竭。
Soliris也可用于患有重症肌无力的成人（另一种罕见疾病，其中免疫系统攻击并损害导致肌肉无力的肌肉细胞），其他药物不起作用，体内有特异性抗体称为AChR抗体。
Soliris含有活性物质eculizumab。
由于患有这些疾病的患者人数较少，这些疾病被认为是“罕见的”，Soliris于2003年10月17日被指定为PNH的“孤儿药”（一种用于罕见疾病的药物），2009年7月24日为aHUS并于2014年7月29日为重症肌无力。
Soliris是如何使用的？
该药物只能通过处方获得，并且必须在具有管理患有肾脏疾病和影响神经系统或血液的疾病的患者的经验的医生的监督下进行。
Soliris作为输注（滴注）进入静脉，推荐剂量取决于它的用途，以及18岁以下患者的体重。 Soliris在前四周每周给药一次，然后在下一周给予更高的剂量，每两周重复一次。
在输注期间以及之后至少一小时监测患者的任何反应。在任何输注相关反应的情况下，医生可以减慢或停止输注。
在接受血浆交换（移除，治疗和返回自己的血浆）或输注血浆的患者中，需要额外剂量的Soliris。
对于aHUS和PNH的治疗，除非患者出现严重的副作用，否则应终生服用Soliris。对于重症肌无力，最初应给予Soliris 12周，如果患者病情好转，应继续治疗Soliris。
Soliris如何运作？
Soliris中的活性物质eculizumab是一种单克隆抗体。单克隆抗体是一种蛋白质，其被设计用于识别并附着于体内的特定结构（称为抗原）。 Eculizumab被设计成附着于C5补体蛋白，C5补体蛋白是身体防御系统的一部分，称为“补体系统”。
在PNH和aHUS患者中，补体蛋白过度活跃并损害患者自身的血细胞。在重症肌无力患者中，过度活跃的补体蛋白会破坏神经和肌肉之间的连接（神经肌肉接头）。通过阻断C5补体蛋白，eculizumab可防止补体蛋白破坏血细胞和神经肌肉接头，从而有助于缓解这些疾病的症状。
Soliris的哪些好处已经在研究中显示出来了？
对于PNH，在一项主要研究中，将Soliris与安慰剂（虚拟治疗）进行了比较，该研究涉及87名PNH成年人，他们前一年至少有4次输血治疗贫血。 26周内Soliris治疗导致49％的患者血红蛋白水平稳定（43个中有21个），无需输入红细胞。相比之下，44名接受安慰剂的患者中没有一人具有稳定的血红蛋白水平，他们平均需要10次输血。
在一项针对8名PNH患儿的研究中，所有患者均接受了Soliris治疗，这些患儿在过去两年内至少接受过一次输血治疗。 7名患者中有6名不需要输注红细胞，并且在用Soliris治疗12周期间血红蛋白水平得到改善。
对从未接受过输血的PNH患者进行的登记研究观察了乳酸脱氢酶（LDH）的血液水平。 （随着红细胞分解增加，LDH水平升高）。该研究发现，用Soliris治疗6个月导致临床意义上降低LDH水平，表明红细胞分解减少。
对于aHUS，Soliris在三项主要研究中进行了研究，涉及67名患者。第一项研究涉及17例aHUS患者，他们对血浆置换或输注无反应或无法治疗。 82％的患者使用Soliris治疗增加血小板计数，并且血小板计数在开始时血小板计数低的87％（15名患者中的13名）中升至正常水平。此外，76％达到了“血液学正常化”（血小板和LDH水平在正常水平内）。
第二项研究涉及20名已接受血浆置换或输注的aHUS患者，测量了达到“血栓性微血管病无事件”状态的患者数量（他们在开始Soliris后血小板计数没有下降超过25％）并且不需要血浆交换或输注或透析）以及在接受Soliris时达到血液学正常化的患者数量。总体而言，80％的患者达到“血栓性微血管病无事件”状态，90％达到血液学正常化。
第三项研究涉及30名接受过至少一剂Soliris治疗的aHUS患者。
治疗使83％的患者血小板计数增加至正常水平，而血小板计数升至正常水平的77％（13名患者中有10名）最初血小板计数较低。
重症肌无力
对于重症肌无力，Soliris在一项主要研究中与安慰剂进行了比较，该研究涉及126名患有重症肌无力的成年人，这些患者之前接受过标准治疗失败。 Soliris治疗改善了患者的症状和基于标准评分系统进行日常活动的能力。 得分降低2分表明临床显着改善
病人的病情。 Soliris在规模上减少了4.7分，而安慰剂在26周后减少了2.8分。
Soliris有哪些风险？
Soliris最常见的副作用（10例患者中超过1例）是头痛。有关Soliris报告的所有副作用的完整列表，请参阅包装说明书。
由于发生严重形式的脑膜炎球菌病（脑膜炎球菌败血症）的风险增加，不得给患有由脑膜炎奈瑟菌引起的感染的人服用Soliris;除非接种疫苗并接种适当的抗生素以降低疫苗接种后两周的感染风险，否则也不得给未接种过该细菌疫苗的患者。有关限制的完整列表，请参阅包小册子。
为什么Soliris被批准？
该机构的人用药品委员会（CHMP）认为，Soliris的好处大于其风险，并建议获得上市许可。
正在采取哪些措施来确保安全有效地使用Soliris？
销售Soliris的公司将确保只有在检查患者接种疫苗后才会分发药物。该公司还将向开处方者和患者提供有关药物安全性的信息，并将向开处方者和药剂师发送提醒，以检查服用Soliris的患者是否需要进一步接种疫苗。患者还将获得一张特殊卡片，用于解释某些类型感染的症状，指导患者在遇到感染后立即就医。
医疗专业人员和患者为安全有效使用Soliris而应遵循的建议和预防措施也包含在产品特性摘要和包装说明书中。
关于Soliris的其他信息
欧盟委员会授予整个欧盟有效的上市许可
Soliris于2007年6月20日。
Soliris的完整EPAR可在FDA的网站上找到：ema.europa.eu/Find medicine / Human drugs / European Public Assessment Reports。 有关Soliris治疗的更多信息，请阅读包装说明书（也是EPAR的一部分）或联系您的医生或药剂师。
Soliris孤儿药品委员会的意见摘要可在原子能机构网站上找到：
PNH：ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designations
aHUS：ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designations
重症肌无力：ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designations
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