EMA/655941/2017
EMEA/H/C/000670
EPAR对公众的总结
Exjade
这是Exjade的欧洲公共评估报告（EPAR）的摘要。它解释了原子能机构如何评估药物以建议其在欧盟的授权及其使用条件。它无意提供有关如何使用Exjade的实用建议。
有关使用Exjade的实用信息，患者应阅读包装说明书或联系他们的医生或药剂师。
什么是Exjade以及它用于什么？
Exjade是一种用于治疗慢性铁超负荷（体内铁过量）的药物：6岁以上患有重型β地中海贫血的患者（血液中患有血红蛋白不足的遗传性血液病）谁经常输血;当去铁胺（另一种用于治疗铁超负荷的药物）不能使用或不足时，2至5岁患有重型β地中海贫血的儿童经常接受输血; 2岁以上患有重型β地中海贫血的患者，当不使用去铁胺或不足时，不常进行输血;
当去铁胺不能使用或不足时，2岁以上患有其他类型贫血（血液中血红蛋白水平低）和接受输血的患者; 10岁以上的患者有非输血依赖性地中海贫血综合征，当去铁胺不能使用或不足时。非输血依赖性地中海贫血综合征是类似于重型β地中海贫血的血液疾病，但不需要输血。在这些患者中，铁过量是由肠道中过量吸收铁引起的。
Exjade含有活性物质地拉罗司。由于慢性铁超负荷的患者数量较少，该疾病被认为是“罕见的”，并且Exjade于2002年3月13日被指定为“孤儿药”（一种用于罕见疾病的药物）。
Exjade是如何使用的？
Exjade只能通过处方获得，治疗应该由具有治疗慢性铁超负荷经验的医生开始和监督。
它可作为薄膜包衣片剂，可分散片剂和颗粒剂。薄膜包衣片剂要用水吞服，而可分散片剂与液体混合以制成患者可以饮用的悬浮液。将颗粒撒在患者可以吃的软酸食物如酸奶或苹果酱上。
Exjade的起始剂量取决于患者的体重，服用哪种药物，药物用途以及铁超负荷水平。然后根据血液中的铁水平，每3至6个月根据需要调整剂量。
Exjade大约在同一时间每天服用一次。分散的片剂应空腹服用（食物前至少30分钟），薄膜包衣的片剂和颗粒剂可以空腹服用或用便餐服用。有关详细信息，请参阅包小册子。
Exjade如何运作？
身体不能有效去除铁，多余的铁会造成损害。 Exjade中的活性物质，地拉索罗克，是一种“铁螯合剂”。它附着在体内多余的铁上，形成一种叫做“螯合物”的化合物，可以通过身体排出，主要是在粪便中。这有助于纠正铁超负荷并防止因过量铁对心脏或肝脏等器官的损害。
研究中显示了Exjade的哪些好处？
在输血引起的慢性铁超负荷研究中，一项主要研究将591例重型β地中海贫血患者的Exjade与去铁胺进行了比较。大约一半的患者年龄在16岁以下，56岁的患者不到6岁。有效性取决于治疗一年前后肝脏中铁的含量。接受Exjade的患者中53％的患者铁水平令人满意地降低，而接受去铁胺的患者为66％。 Exjade的整体效果不如对照药。然而，在研究开始时具有特别高水平的铁并且接受相当数量的Exjade和去铁胺的381名患者中，这两种药物彼此同样有效。
另一项研究涉及184名无法使用去铁胺治疗的患者，包括重型β地中海贫血患者和其他类型的贫血患者。在超过一半的患者中，使用Exjade治疗一年后铁水平令人满意地降低，包括2至5岁的患者。
在另一项主要研究中，涉及166名10岁以上的患者（包括21名年龄在10至18岁之间的患者），其中非输血依赖性地中海贫血综合征和铁超负荷，Exjade比安慰剂（虚拟治疗）更有效。有效性的主要衡量指标是治疗12个月后肝脏中铁水平的变化。在用Exjade治疗的患者中，与安慰剂治疗的患者相比，肝脏铁水平平均降低3.8mg /克肝脏，而平均每克肝脏增加0.4mg。
Exjade有哪些风险？
Exjade最常见的副作用（可能影响10人中超过1人）是血肌酐增加（肾脏问题的标志）。其他常见的副作用（10名患者中最多1名）包括恶心（感觉不适），呕吐，腹泻，消化不良，腹部（腹部）疼痛，便秘，头痛，皮疹，瘙痒，血液检查显示转氨酶升高（可能提示肝脏）损伤）和尿液中的蛋白质。有关Exjade的所有副作用和限制的完整列表，请参阅包小册子。
Exjade不得用于肌酐清除率（衡量肾脏运作情况的程度）低于每分钟60毫升的人群。不得与其他铁螯合剂配合使用。
为什么Exjade被批准了？
欧洲药品管理局决定Exjade的利益大于其风险，并建议获得上市许可。
正在采取哪些措施来确保安全有效地使用Exjade？
制作Exjade的公司必须为医疗保健专业人员准备教育包。该包旨在向他们介绍Exjade的治疗建议，包括选择合适的剂量，与薄膜包衣片剂或颗粒相比，分散片剂的剂量不同，以及需要监测患者的健康，尤其是肾功能。该公司还将为患者准备类似的包装。
该公司还将进行以下研究：一项关于薄膜包衣片和分散片对10岁以上非输血依赖性地中海贫血患儿的长期影响的研究;以及一项评估儿童薄膜包衣片剂（尤其是粉碎时）的安全性的研究。
医疗专业人员和患者为安全有效地使用Exjade而应遵循的建议和预防措施已包含在产品特性摘要和包装说明书中。
关于Exjade的其他信息
欧盟委员会于2006年8月28日授予整个欧盟Exjade有效的上市许可。
可以在原子能机构网站上找到Orphan Expade药品委员会的意见摘要：ema.europa.eu/Find medicine / Human medicine / Rare disease namesations。
Exjade的完整EPAR可在原子能机构网站上找到：ema.europa.eu/Find medicine / Human medicine / European public assessment reports。有关使用Exjade治疗的更多信息，请阅读包装说明书（也是EPAR的一部分）或联系您的医生或药剂师。
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