一项回顾性研究显示,德国患者早期使用Firazyr(icatibant)治疗急性遗传性血管性水肿发作,其严重发作次数少于其他11个Firazyr被批准的患者。调查人员表示,这种差异被认为是由于德国更容易获得Firazyr以及提供100%报销的公共医疗系统。
最常见的遗传性血管性水肿(HAE)类型是由C1蛋白抑制剂(C1-INH)中的遗传缺陷引起的。这种蛋白质的损失导致缓激肽水平升高,血管扩张剂会引起血管扩张并变得更具渗透性,从而导致肿胀。及时治疗可以帮助管理病情并改善患者的生活质量。
根据包括3b期开放标签研究的临床试验结果,由Shire Pharmaceuticals销售的缓激肽抑制剂Firazyr 被批准用于经历急性血管性水肿发作的HAE-C1-INH患者的自我给药。它证明了Firazyr在真实世界环境中的效果与临床试验一样,可以早期解决攻击。针对国家统计局的国别分析还表明,德国患者比其他地方更早地治疗他们的攻击。德国的研究人员决定比较德国患者与其他IOS国家患者的人口统计学和结果。
这是“第一份报告,使用现实世界的IOS数据,详细介绍了德国的经验,以及成人急性HAE治疗以及随后与其他IOS国家的比较,”研究人员写道。利用2009年7月至2017年1月的IOS数据,研究人员收集了93名德国患者的160起袭击信息,以及来自11个其他IOS国家的592名患者的1,442次袭击 – 奥地利,巴西,捷克共和国,丹麦,法国,希腊,以色列,意大利,西班牙,瑞典和英国。(Firazyr 在美国也被批准用于治疗成人遗传性血管性水肿的急性发作。)
对人口统计学和基线特征的分析 – 性别,诊断和发作位置 – 显示德国和其他地区的患者之间没有显着差异。研究人员报告说,与其他国家相比,德国患者报告严重或非常严重的血管性水肿发作的可能性要小得多。在患者中Firazyr治疗的发作次数没有显着差异,并且与先前的研究一致,本研究中的大多数患者针对攻击进行自我治疗,无论国家如何。在来自不同国家的患者中确认攻击的速度也没有显着差异。

但研究人员发现,德国患者使用Firazyr治疗的发作明显早于其他国家患者,德国患者从发作到治疗开始的平均时间为1.3小时,其他地区为4.2小时。与其他患者相比,德国患者完成症状消退(7.6小时对15.1小时)和发作持续时间(8.9小时对19.3小时)的时间也较短。研究人员写道,这些研究结果“肯定了德国患者的意识和对医生建议的接受……尽可能早地促进治疗”,以及患者对治疗疾病的高度信心。
他们还指出了德国的高报销水平以及易于接触Firazyr作为这些患者早期治疗的可能解释。研究人员总结道,在其他11个国家,“可能更难获得icatibant,并且可能保留剂量以治疗被认为更严重的攻击”。该研究的七位研究人员中有两位是Shire在瑞士国际办事处总部的员工。