根据关节炎和风湿病学发表的研究结果，环磷酰胺用作二线治疗可改善与青少年皮肌炎相关的皮肤，全球和肌肉症状，没有短期副作用。
“虽然有些患者对涉及糖皮质激素和/或甲氨蝶呤的标准一线治疗有反应，但对于其他患者，可能需要进行二线治疗，因此可获得有限的治疗效果数据，”大学的Claire T. Deakin博士说。伦敦大学奥蒙德街儿童健康研究所及其同事写道。“评估二线治疗在罕见疾病中的疗效是具有挑战性的，因为传统的临床试验可能不可行，并且需要多年时间才能为随机对照试验设计招募足够的患者数量。”
为了评估青少年皮肌炎患者中环磷酰胺治疗的疗效，研究人员分析了英国青少年皮肌炎队列和生物标志物研究中428名参与者的临床数据。数据包括有关皮肤，全球和肌肉疾病，所有使用的药物和人口统计学的信息。
研究人员使用未经调整的分析来表达环磷酰胺治疗后的临床改善，以及描述疗效的边缘结构模型，以及调整混杂适应症。据研究人员称，在未经调整的分析中，56例接受环磷酰胺治疗的患者皮肤，全球和肌肉疾病在6,12和24个月时减少。此外，他们的分析显示，与未接受治疗的患者相比，1年前接受环磷酰胺治疗的患者的全球和皮肤病发病率降低。在这些患者中，皮肤病的改良疾病活动评分低1.19个单位（P = .0085），医师的全球评估低0.66个单位（P = .027）。此外，3名患者在停止使用环磷酰胺后1年内报告了不良事件。
迪肯及其同事写道：“我们已经证明[环磷酰胺]是有效的，没有报道使用大量国家队列[ 少年皮肌炎 ]患者的副作用。” “与[青少年皮肌炎]中也用作二线治疗的生物疗法相比，[环磷酰胺]是一种廉价的药物，需要6至7个月的短疗程。只要对感染进行监测，本研究表明持续的临床效益表明可能需要更频繁地使用[环磷酰胺]。
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