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  重症联合免疫缺陷

  腺苷脱氨酶（ADA）

  【商品名】Strimvelis， Adenosine Deaminase Antibody

  【英文通用名】Adenosine Deaminase

  【中文通用名】腺苷脱氨酶（ADA）

  【英文其它名】ADA

  【中文其它名】腺甙脱氨酶

  【适应症】Strimvelis为治疗严重联合免疫机能丧失症，由于腺苷脱氨酶缺乏（ADA），为谁没有合适的人白细胞抗原（HLA）匹配的相关干细胞捐献者可用。

  【用法用量】
  Strimvelis必须由专业移植中心，具有ADA-SCID患者治疗和管理经验以及使用自体CD34 +离体基因治疗产品的医生进行。Strimvelis只应在咨询患者和/或家人后进行。预计患者将进入治疗后登记处，并将进行长期随访。
  需要每公斤含有至少1百万个CD34 +细胞的CD34 +干细胞备用。这应该在用Strimvelis治疗前至少3周从患者处收获。如果在用Strimvelis治疗后产品制造，移植失败或长期骨髓发育不良期间出现失败，则收集干细胞备用用作挽救治疗。
  患者必须能够捐献足够的CD34 +细胞以提供制造Strimvelis所需的最少400万个纯化的CD34 +细胞/ kg。
  Strimvelis仅用于自体使用。在输注之前，必须确认患者的身份与Strimvelis输液袋和/或容器上的基本独特患者信息相匹配。

  【贮藏】保质期6小时，须贮藏在在15-30°C。

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  重症联合免疫缺陷

  阿地白介素（白细胞介素-2）

  【商品名】Proleukin

  【英文通用名】Proleukin

  【中文通用名】阿地白介素

  【英文其它名】Aldesleukin

  【中文其它名】

  【适应症】Proleukin®（aldesleukin）适用于治疗患有转移性肾细胞癌（转移性RCC）的成人以及患有转移性黑色素瘤的成人。

  【用法用量】
  1.IL-2的用法：IL-2用量按临床需要，在有经验医师指导下使用。
  (1)皮下注射：IL-2，20万～40万U/m2加入无菌注射用水2ml溶解，每天1次，每周连用4天，4周为1个疗程。
  (2)静脉滴注：IL-2，20万～40万U/m2，加入生理盐水500ml，静脉滴注2～3h，每天1次，每周连用4天，连用4周为1个疗程。
  (3)腔内灌注：先尽量抽去腔内积液或插管引流，再将IL-240万～50万U/m2加入生理盐水20ml注入，每周1～2次，每3～4周为1个疗程，如疗程中积液消失，宜中止治疗。
  (4)瘤内或瘤周注射：IL-2，10万～30万U，加入生理盐水3～5ml，分多点注射到瘤内或瘤体周围，每周2次或2次以上，连用2周为1个疗程。2.IL-2 LAK细胞的用法：IL-2的剂量及用法与上述IL-2的静脉或皮下给药途径相同。在接受了IL-2静脉或皮下注射共2天，静脉抽血制备自体LAK并回输给患者，全疗程回输LAK细胞平均数为1.2×109；通过血细胞分离器分离血淋巴细胞制备的自体LAK，全疗程LAK细胞回输的平均数为5.4×109；个别病例接受异体LAK细胞回输，全疗程LAK细胞回输平均数为6.1×109。3.每天25～50μg/kg，用1ml注射用水溶解，皮下注射，连用7～14天。用药期间检测外周血血小板数，血小板恢复至100×109/L以上时应停药。

  【贮藏】制剂应保存于2～8℃。

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  共济失调—毛细血管扩张症 , 重症联合免疫缺陷

  胸腺素

  【商品名】ZADAXIN， THYMIN(RG)

  【英文通用名】Thymosin

  【中文通用名】胸腺素

  【英文其它名】thymin

  【中文其它名】胸腺肽

  【适应症】
  慢性乙型肝炎 
  本品是用来治疗那些18岁以上的慢性乙型肝炎患者，且患者的肝病有代偿性和有乙型肝炎病毒复制(血清HBV-DNA阳性)，在那些血清乙肝表面抗原（HBsAg）阳性最少6个月，且有血清转氨酶（ALT）升高的患者所作之研究显示，本品治疗可以产生病毒性缓解（血清HBV-DNA失去）和转氨酶水平复常。在一些作出应答的患者，本药治疗可除去血清表面抗原。临床试验提示当本药与α干扰素联用时可能比单用本药或单用干扰素具有更高的应答率。
  作为免疫损害病者的免疫增强剂 
  免疫系统功能受到抑制者，包括接受慢性血液透析者和老年病患，本药可增强病者对病毒性疫苗，例如流感疫苗或乙肝疫苗的免疫应答。对血液透析患者所作研究显示，在接种流感疫苗后，应用本药作为佐剂者有65%病人产生抗流感病毒抗体滴度水平增高4倍以上，安慰剂组只有24%患者作出此反应。

  【用法用量】
  本品不应作肌注或静注。它应使用随盒的1.0ml注射用水溶解后马上皮下注射。剂量可遵医嘱使用。
  慢性乙型肝炎 本品治疗慢乙肝的推荐量是每针1.6mg皮下注射每周二次，两剂量大约相隔3-4日。治疗应连续6个月（52针）期间不可中断。
  假如本品是与α干扰素联合使用，应参考α干扰素处方资料内的剂量和注意事项。在联合应用的临床试验上，当两药物在同一天使用时，本品一般是早上给药而干扰素是在晚上给药。
  作为免疫损害病者的疫苗增强剂 本品作为病毒性疫苗增强剂使用，推荐剂量是1.6mg皮下注射，每周二次，每次相隔3至4天，疗程应持续4周（共8针），第一针应在接种疫苗后马上给予。
  医师决定是否教导病人自行注射。

  【贮藏】密封，遮光，2-8℃（36°~ 46°F）保存，配制后马上注射。

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  重症联合免疫缺陷

  人血丙种球蛋白

  【商品名】Human γ-globulin

  【英文通用名】Human Normal Immunoglobulin

  【中文通用名】人血丙种球蛋白

  【英文其它名】

  【中文其它名】 γ-人球蛋白

  【适应症】
  1.主要用于预防麻疹或减轻症状。
  2.用于传染性肝炎、麻疹、水痘、腮腺炎、带状疱疹等病毒性感染的防治。
  3.用于哮喘、过敏性鼻炎、湿疹等内源性过敏性疾病。
  4.用于提高机体的免疫功能：
  （1）原发性免疫球蛋白缺乏症，常见变异性免疫缺陷病，免疫球蛋白G亚型缺陷病等。
  （2）继发性免疫球蛋白缺陷病，如重症感染，新生儿败血症等。
  （3）自身免疫性疾病，如原发性血小板减少性紫癜，川崎病。

  【用法用量】
  原发性血小板减少性紫癜：每日400mg/kg，连续5日，维持剂量：每次200～400mg/kg，给药间隔视病情而定，一般每周一次。重症感染：每日200～300mg/kg，连续2～3日。用法：静脉滴注或用5%葡萄糖注射液稀释1～2倍后静脉滴注，开始时滴速为1.0ml/分钟，15分钟后无不良反应可加快滴速，最快不得超过3.0ml/分钟。

  【贮藏】密封。

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  重症联合免疫缺陷

  透明质酸酶

  【商品名】Rituxan, Amphadase, Hylenex, Vitrase

  【英文通用名】hyaluronidase

  【中文通用名】透明质酸酶

  【英文其它名】Chondroitinase, Hyaluronoglucosidase, Neopermease

  【中文其它名】羊睾丸, 透明质酸酶I-S, 透明质酸酶（羊睾丸）

  【适应症】用于免疫缺陷症儿科患者。

  【用法用量】儿科用药
  可以将透明质酸酶添加到小体积的溶液（最多200mL）中，例如用于婴儿的小分析或用于皮下注射的药物溶液。应牢记化学或物理不相容的可能性。 对于婴幼儿和3岁以下儿童，单次灌注的体积应限制在200 mL;在早产儿或新生儿期间，每日剂量不应超过25 mL / kg体重;给药速度不应超过每分钟2毫升。对于年龄较大的患者，给药的速度和体积不应超过静脉输注的用量。

  【贮藏】密封、阴凉、干燥保存。

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