四氢生物蝶呤
四氢生物蝶呤中文说明2
EMA/350999/2017 EMEA/H/C/000943 EPAR对公众的总结 Kuvan sapropterin dihydrochloride 这是Kuvan的欧洲公共评估报告（EPAR）的摘要。 它解释了原子能机构如何评估药物以建议其在欧盟的授权及其使用条件。 它无意提供有关如何使用Kuvan的实用建议。 有关使用Kuvan的实用信息，患者应阅读包装说明书或联系他们的医生或药剂师。 什么是Kuvan以及它用于什么？ Kuvan是一种用于治疗成人和所有年龄段儿童的高血液苯丙氨酸的药物，具有遗传性疾病苯丙酮尿症（PKU）或四氢生物蝶呤（BH4）缺乏症。 患有这些疾病的患者不能从膳食蛋白质中加工氨基酸苯丙氨酸，结果血液中的氨基酸累积到异常高水平，导致神经系统出现问题。 因为导致高苯丙氨酸水平的病症的患者数量低，所以这些病症被认为是“罕见的”，并且Kuvan在2004年6月8日被指定为“孤儿药”（一种用于罕见疾病的药物）。 Kuvan含有sapropterin dihydrochloride的活性物质。 Kuvan是如何使用的？ Kuvan可溶于可溶性片剂（100mg）或粉末（100或500mg），溶于水并饮用。 Kuvan只能通过处方获得，治疗必须由具有治疗PKU和BH4缺乏症经验的医生开始和监督。重要的是患者在服用Kuvan时继续服用低苯丙氨酸和蛋白质的饮食，必须监测和调整苯丙氨酸和蛋白质的摄入量，以确保血液苯丙氨酸水平和营养平衡得到控制。 Kuvan旨在长期使用。 Kuvan的起始剂量取决于患者的体重。 然后根据包括苯丙氨酸在内的氨基酸的血液水平调整剂量。 Kuvan每天在同一时间吃饭，最好是在早上。 对于一些BH4缺乏的患者，可能需要在一天内将剂量分成两次或三次剂量以获得最佳效果。 令人满意的反应定义为血液苯丙氨酸水平降低至少30％或由医生确定的水平。 如果在一个月后实现这一目标，患者将被归类为“应答者”，并可继续服用Kuvan。 Kuvan是如何工作的？ 血液中高水平的苯丙氨酸是由于苯丙氨酸通过酶“苯丙氨酸羟化酶”分解的问题。 PKU患者的酶有缺陷，BH4缺乏的患者BH4水平低，这种酶需要正常工作的“辅助因子”。 Kuvan中的活性物质，sapropterin dihydrochloride，是BH4的合成拷贝。在PKU中，它通过增强缺陷酶的活性起作用，而在BH4缺乏中它取代缺失的辅因子。这些作用有助于恢复酶将苯丙氨酸转化为酪氨酸的能力，从而降低血液中的苯丙氨酸水平。 Kuvan的哪些好处已经在研究中显示出来了？ 在PKU治疗中，一项主要研究比较了88名接受Kuvan或安慰剂治疗的患者血液苯丙氨酸的减少（虚拟治疗）。 101名患者的另外两项研究调查了Kuvan在允许患者食用含有苯丙氨酸的食物同时保持血液苯丙氨酸达到目标水平（即苯丙氨酸耐受性）方面的效果。 Kuvan在降低PKU患者的血液苯丙氨酸水平方面比安慰剂更有效，6周后每升可降低236微摩尔，而安慰剂组每升升高3微摩尔。此外，Kuvan允许未接受限制饮食的PKU患者在10周后每日体重增加17.5 mg苯丙氨酸，而安慰剂组为3.3 mg / kg。当Kuvan加饮食限制时与之比较 单独饮食限制，26周后耐受的平均每日苯丙氨酸摄入量为Kuvan组为81 mg / kg，单独饮食限制组为50 mg / kg。 对于BH4缺乏症的治疗，这是一种非常罕见的疾病，该公司提供了三项研究的结果，这些研究来自已发表的文献，其中一些患者用sapropterin治疗平均15.5个月。在这些研究中，患者在服用该药时表现出血液苯丙氨酸水平和该疾病的其他标志物的改善。 与Kuvan的研究涉及各年龄段的成人和儿童。 与Kuvan有什么风险？ Kuvan最常见的副作用（10例中超过1名患者）是头痛和流涕（流鼻涕）。 阅读更多…
简体中文