近日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Carbaglu(carglumic acid)片剂用于治疗高氨血症。
人体因N-乙酰谷氨酸合酶（NAGS）缺乏而导致体内血氨水平较高，从而导致永久性的中枢神经系统损害，为罕见的遗传性疾病，在新生儿出生时就有临床表现。不及时治疗NAGS缺乏引起的高氨血症会危及患者生命。
一项用药期为6个月-21年不等的包含23名NAGS缺乏患者的临床研究评估了Carbaglu的安全性和有效性。在这些患者在24小时内开始使血氨水平降低，并在3天内降至标准水平。大多数患者的用药结果显示，长期使用Carbaglu可使血氨浓度维持在正常水平。
Carbaglu常见的不良反应有呕吐、腹痛、发热、扁桃体炎、贫血、耳部感染、腹泻、鼻咽喉炎症和头痛。与其它批准的药物一样，FDA将对Carbaglu的治疗过程进行监督。
该药仅可由有代谢疾病治疗经验的医生开具处方。治疗急性高氨血症时，该药物的初次剂量建议为100至250mg/kg*d。Carbaglu也被推荐用于由于缺乏N-乙酰谷氨酸合酶而引起的慢性高血氨症降血氨的治疗。
CARBAGLU（carglumic酸）片剂处方
适应症及用法
carbaglu（carglumic酸）是氨甲酰磷酸合成酶1（CPS 1）活化剂表示为：
由于肝酶N-乙酰合成酶（NAGS）的不足之处治疗急性高氨血症的辅助治疗。
维持治疗用于治疗慢性高氨血症由于肝酶的N-乙酰谷氨酸合酶（NAGS）的不足之处。
用法用量
应启动Carbaglu处理，由有经验的医师的代谢紊乱。
成人剂量和给药方法
推荐的初始剂量范围为急性高氨血症是100毫克/千克/天到250毫克/公斤/天。
推荐的维持剂量滴定的年龄，正常的血氨水平的目标。
除以要立即给予饭前或喂食，每日总剂量为2〜4次服用。
每个分割剂量应四舍五入至最接近的100毫克。
每次200毫克片剂应分散在一个最小的2.5毫升的水，并立即采取。
carbaglu可以口服或通过鼻胃管。
Carbaglu片不应该整颗吞服或粉碎。
小儿剂量和给药方法
推荐的初始剂量范围为急性高氨血症是100毫克/千克/天到250毫克/公斤/天。
推荐的维持剂量滴定的目标年龄的正常血浆中氨的水平。
除以要立即给予饭前或喂食，每日总剂量为2〜4次服用。
在2.5毫升的水，得到的浓度为80 mg / mL的溶液混合每200毫克的片剂。
用口服注射器或通过鼻胃管carbaglu可以口服给药。
Carbaglu片不应该整颗吞服或压碎。
其他食物和液体中的临床研究，因此不推荐。
剂型和优势
200毫克片剂
禁忌
无。
警告和注意事项
高氨血症：在治疗过程中的监控等离子氨的浓度。长时间暴露在血浆中氨的浓度升高会迅速导致伤害到大脑或死亡。所有的治疗需要降低血氨水平的提示符下使用是必不可少的。
治疗监测：等离子氨的浓度应保持在正常范围内，通过个人剂量调整年龄。
营养管理：在初始治疗NAGS缺乏，蛋白质限制的建议。当血氨水平是标准化的，通常是饮食中蛋白质的摄入量可以重新提出。
不良反应
≥13％的患者最常见的不良反应有：感染，呕吐，腹痛，发热，扁桃体炎，贫血，耳部感染，腹泻，鼻咽炎，和头痛。
报告疑似不良反应，接触Accredo健康集团有限公司1-888-454-8860，或FDA在1-800-FDA-1088或www.fda.gov / medwatch。
药物相互作用
无药物相互作用的研究已进行。
特殊人群中使用
怀孕：没有人的数据，减少动物后代的生存和发展。
人奶喂养哺乳母亲：不推荐使用。
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