骨髓增生性肿瘤（原发性骨髓纤维化、多血症[PV]或原发性血小板增多症[ET]）的白血病或爆裂转化，以下称为后MPN-AML，是这些疾病的一种罕见但毁灭性的并发症。后MPN-AML的预后很差，中位生存期为6个月；少数患者通过移植前的治疗能达到完全缓解，或恢复到慢性期，唯一能长期生存的可能性是异体干细胞移植（SCT）。
鉴于现有疗法的无效性，迫切需要为后MPN-AML患者提供新的治疗策略。尽管最近有多种药物被批准用于急性骨髓性白血病（AML）患者，但MPN-AML后的独特疾病生物学特性可能会阻碍它们在该实体中的治疗效果。其中一种药物是venetoclax (VEN)，它是一种口服的、选择性的、强效的BH3模拟抑制剂，它是B细胞淋巴瘤2（BCL-2）的抗凋亡蛋白，有利于白血病细胞的生存和化疗抵抗。VEN代表了近期治疗急性髓系白血病的最大突破之一，它极大地提高了不适合强化化疗的老年患者的反应率和生存率。例如，在新诊断为AML（一线[FL]）的老年患者中，VEN与低甲基化剂（HMA）阿扎胞苷（AZA）联合使用，总反应率高达70%，中位总生存期（OS）优于单独使用AZA的结果。
基于临床前的证据，MPN-AML患者的抗凋亡家族成员蛋白骨髓细胞白血病（MCL-1）和B细胞淋巴瘤X长（BCL-XL）的过度表达增加，这些蛋白被认为会对VEN产生初级耐药性，这些患者基本上被排除在VEN的关键试验之外。然而，VEN方案已被广泛用于MPN-AML后的患者，最近发表了有限的初步结果。在我们的机构，我们用基于VEN的疗法（进一步的VEN-b疗法）治疗了14名FL和17名R/R患者。这个31人的队列代表了迄今为止单一中心对MPN-AML后患者的VEN-b策略的疗效和安全性的最大分析。
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