一种被称为采用T细胞疗法的新兴疗法在一项II期临床试验中被证明对治疗进行性多灶性白质脑病(PML)有效，这是一种罕见且经常致命的脑部感染，有时在癌症患者和其他免疫系统受损的疾病中观察到。
该研究由德克萨斯大学MD安德森癌症中心(The University of Texas MD Anderson Cancer Center)干细胞移植和细胞治疗系教授Katy Rezvani医学博士领导，显示三名PML患者输注了针对BK病毒的捐赠T细胞后，病情明显改善。研究结果发表在10月11日的《新英格兰医学杂志》网络版。
原则性验证研究的结果表明，BK病毒是一种与导致PML的JC病毒相似的病毒，是一种潜在的可行疗法的基础。这两种病毒都是以它们首次被发现的病人的首字母命名的。
Rezvani说：”JC病毒和BK病毒在基因上是相似的，并且拥有可以被免疫系统锁定的蛋白质。由于这些相似性，我们假设针对BK病毒开发的T细胞也可能对JC病毒感染有效。”
Rezvani的团队开发了一种从健康供体生成BKV特异性T细胞的新方法，并在MD安德森的良好生产规范（GMP）实验室建立了一个病毒特异性T细胞库，以便立即用于临床。该研究用取自GMP的第三方、部分人类白细胞抗原匹配（HLA）的BK病毒特异性T细胞治疗三名患者。HLAs是在细胞表面发现的对免疫系统识别至关重要的蛋白质。
PML是多瘤病毒家族的一员，由JC病毒引起，虽然在普通人群中很常见，但在一些血癌患者中可能是致命的或引起严重的健康问题，包括白血病和淋巴瘤患者、艾滋病患者，以及多发性硬化症、类风湿关节炎、狼疮和其他用生物疗法治疗的自身免疫性疾病患者。
PML攻击大脑中被称为髓鞘的白质，它保护神经细胞。目前对PML没有有效的治疗方法，对大多数病人来说是致命的。症状可能包括笨拙或失去协调，行走困难，面部下垂，视力下降，性格改变，说话困难和肌肉无力。
Rezvani说：”在输注病毒特异性T细胞后，1号和3号病人的临床情况有所改善，脑脊液中的JC病毒明显减少。尽管存在持续的T细胞免疫缺陷，但这两名患者都有反应，这支持了反应是由采用的病毒特异性T细胞介导的概念，并且没有出现输液相关的反应。”
患者1又接受了两次输液，结果CSF中的病毒被清除，第一次输液27个月后没有出现PML的迹象。患者2接受了第二次输液，进一步降低了JC病毒载量，但未见进一步改善。该患者在第一次输液后8个月死亡。患者3接受了额外的输液，使JC病毒完全清除。患者恢复了行动能力，第一次输液后九个月，他能够用手杖行走。
Rezvani说：”我们感到鼓舞的是，现成的、第三方部分HLA匹配的BK病毒特异性T细胞可能为PML提供一种疗法。需要在更大的患者群体中进一步研究，以确定这种治疗的成功率、持久性和长期的不良事件。”
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