美国食品和药物管理局(FDA)已批准Nityr(尼替西农片剂)用于遗传性酪氨酸血症1型(HT-1),这是一种罕见的代谢紊乱。该药物与饮食限制酪氨酸和苯丙氨酸一起服用。
HT-I是由于富马酰乙酰乙酸水解酶(FAH)缺乏所致。缺乏FAH会导致有毒代谢产物的积累,因为身体无法正常分解酪氨酸。
尼替西农抑制4-羟基苯丙酮酸双加氧酶,使酪氨酸的有毒副产物不会在体内积聚。
Nityr是HT-1患者批准的第二种药物。另一种亚硝基酮Orfadin配方已经可用于HT-1数年,并以胶囊和口服悬浮液形式存在。Nityr的批准为HT-1患者提供了额外的治疗选择。与Orfadin不同,Nityr不需要冷藏,可以带或不带食物。
“美国食品和药物管理局批准Nityr用于HT-1,对于美国患者来说是一种令人兴奋的新治疗选择,” 新闻稿中酪氨酸血症倡导者网络(NOTA)主席Jon Miller说。。“由于这种新的治疗方法是一种小型药片,不需要冷藏,它可以为患有HT-1衰弱作用的患者和家庭提供便利和更好的生活质量。Cycle Pharmaceuticals采取了创新方法来帮助解决未满足的需求,我希望这将成为制药公司进一步投资和创新HT-1治疗和支持的动力。“
“Cycle Pharmaceuticals通过开发可改善其生活质量的治疗方法,解释了HT-1患者和护理人员的现代健康需求.Nityr是Cycle Pharmaceuticals与HT-1社区长期合作的第一个里程碑。我们期待与医生,护理人员和患者社区合作,帮助HT-1患者从Nityr带来的发展中受益,“Cycle Pharmaceuticals首席执行官Antonio Benedetti说道。
Nitry片剂有2毫克,5毫克和10毫克片剂,如果需要,可以为年轻患者溶解在水中。
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CTPA评估妊娠期疑似PE可能不会增加新生儿甲状腺功能减退的风险
妊娠期因疑似肺栓塞(PE)而暴露于计算机断层肺血管造影(CTPA)的母亲,其新生儿甲状腺功能减退的风险可能较低。这是根据发表在《血栓与止血杂志》上的一项前瞻性队列研究得出的。 瑞士日内瓦大学医院的通讯作者Marc Righini医学博士解释道:“CTPA已成为排除孕妇PE的最常用测试之一。除了辐射问题,另一个担忧是,在怀孕期间患有CTPA的母亲所生的婴儿有先天性甲状腺功能减退的风险,以排除PE。”。“这项研究令人放心,因为这些母亲所生的婴儿中没有一个患有甲状腺功能减退症。” 宫内甲状腺功能对胎儿的神经发育至关重要。由于碘穿过胎盘,因此假设母亲静脉注射碘化造影剂会对胎儿甲状腺产生潜在的不良影响。然而,关于怀孕期间接受碘化造影剂的母亲所生婴儿甲状腺功能减退的报道却相互矛盾。一些人建议在怀孕期间避免使用CTPA,而使用通气灌注(V/Q)扫描,尽管该测试仅限于三级护理中心。尽管与CTPA使用相关的胸部母体辐射高于V/Q扫描,但妊娠期误诊PE可能会对母婴造成直接后果。 Righini博士及其同事使用前瞻性队列研究评估了接触CTPA的母亲的新生儿甲状腺功能低下的发病率。 2008年8月至2016年7月,根据预测试临床概率评估、高灵敏度D-二聚体检测、双侧下肢静脉压迫超声和CTPA,招募了166名临床疑似PE的孕妇。共有149名女性(平均年龄=33岁)参与了分析,其中14名为双胎妊娠。有17名女性(11.4%)在怀孕的前三个月被纳入,60名在第二个月(40.3%),72名在第三个月(48.3%)。没有一位母亲使用的药物会对婴儿的甲状腺功能产生潜在影响。 收集新生儿的Guthrie试验结果;促甲状腺激素(TSH)水平高于15 U/mL用于定义甲状腺功能减退。有8例妊娠失败,4名新生儿的格思里试验结果无法检索。 结果显示,所有TSH水平均低于15 U/mL,因此151例新生儿甲状腺功能低下的发生率为零(95%可信区间0.0%-2.5%)。 作者指出,这一结果与一项回顾性研究的结果相似,该研究包括344名因疑似PE而接受CTPA的孕妇。在这项研究中,所有新生儿在出生时都有正常的甲状腺素水平,其中一名新生儿有短暂的TSH异常,几天后恢复正常。 里奇尼博士及其同事强调了他们研究的局限性,包括样本量小,只能收集瑞士女性的格思里测试结果,因此对风险的估计非常有限。 作者得出结论,与之前的研究结果一起,这项研究为怀疑患有PE的孕妇使用CTPA提供了进一步可靠的数据。