巯基嘌呤中文说明

EMA/648641/2011

EMEA/H/C/002022

EPAR对公众的总结

Xaluprine

巯基嘌呤

这是Xaluprine的欧洲公共评估报告（EPAR）的摘要。 它解释了人用药品委员会（CHMP）如何评估药物以达成其意见，赞成授予上市许可及其对Xaluprine使用条件的建议。

什么是Xaluprine？

Xaluprine是一种含有活性物质巯嘌呤的药物。它可作为口服混悬液使用。

Xaluprine用于什么？

Xaluprine用于治疗患有急性淋巴细胞白血病（ALL）的儿童，青少年和成人，这是一种淋巴细胞癌（一种白细胞）。

因为ALL的患者数量很少，所以该疾病被认为是“罕见的”，并且Xaluprine在2009年4月30日被指定为“孤儿药”（一种用于罕见疾病的药物）。

该药只能通过处方获得。

Xaluprine是如何使用的？

用这种药治疗应由在治疗ALL患者方面经验丰富的医疗保健专业人员监督。

使用包装中提供的注射器，每天晚上一次口服药物。主要通过体表面积确定每个患者的剂量，并可根据其在血液中的作用进行调整。它可以与食物（乳制品除外）或空腹服用，但这应该是每天一致的。有关更多信息，请参阅产品特性摘要（也是EPAR的一部分）。

Xaluprine是如何工作的？

该药物中的活性物质巯嘌呤具有与嘌呤相似的化学结构，嘌呤是构成DNA的基本化学物质之一。在体内，6-巯基嘌呤在细胞内转化为干扰新DNA产生的物质。这可以防止细胞分裂。在所有淋巴细胞中繁殖太快并且活得太久。 6-巯基嘌呤阻止它们分裂并最终死亡，从而减缓白血病的进展。含有片剂形式的巯嘌呤的药物已经在欧盟使用多年来治疗ALL患者。

Xaluprine是如何研究的？

由于6-巯基嘌呤已经在欧盟用于治疗ALL多年的片剂形式，该公司提供了先前用巯嘌呤片剂进行的研究的科学文献的结果。

还进行了一项研究，以比较口服悬浮剂Xaluprine与片剂的生物利用度。生物利用度研究比较了两种不同形式的相同药物在人体内的吸收方式以及它们产生的活性物质的水平。

Xaluprine在研究期间表现出什么好处？

巯基嘌呤在减缓ALL进展方面的有效性已经众所周知，因为它已经使用了很多年。 Xaluprine的另一个好处是，作为口服混悬剂，它可以提供更多的剂量准确性，并且更容易被儿童服用。生物利用度研究表明，Xaluprine与片剂相当，但它以更可预测的方式起作用并具有更高的吸收率，因此当患者从一种制剂转换到另一种制剂时需要调整剂量。

Xaluprine的风险是什么？

巯嘌呤最常见的副作用（10例中超过1名患者）是白细胞减少症（低白细胞计数）和血小板减少症（低血小板计数）。有关所有副作用的完整列表，请参阅包小册子。

Xaluprine不得用于对巯嘌呤或任何其他成分过敏（过敏）的人。它也必须在患者接种黄热病疫苗的同时使用。

为什么Xaluprine被批准了？

CHMP指出，巯基嘌呤是ALL的重要治疗方法，欧盟唯一的授权形式是50毫克片剂，因此难以调整较小儿童的剂量。委员会认为，口服混悬液可以更准确地给药，对于无法吞服片剂的儿童更方便。 CHMP还指出使用该药的风险是众所周知的。

委员会的结论是，Xaluprine的好处大于其风险，并建议获得上市许可。

关于Xaluprine的其他信息

欧盟委员会于2012年3月9日授予整个欧盟Xaluprine有效的上市许可。

Xaluprine的完整EPAR可在原子能机构网站上找到：ema.europa.eu/Find medicine / Human drugs / European Public Assessment Reports。 有关使用Xaluprine治疗的更多信息，请阅读包装说明书（也是EPAR的一部分）或联系您的医生或药剂师。

Xaluprine孤儿药品委员会的意见摘要可在原子能机构网站上找到：ema.europa.eu/Find medicine / Human medicine / Rare disease namesations。

本摘要最后更新于09-2012。