EMA/551881/2017
EMEA/H/C/002052
EPAR对公众的总结
Signifor
Pasireotide
这是Signifor的欧洲公共评估报告（EPAR）的摘要。 它解释了原子能机构如何评估药物以建议其在欧盟的授权及其使用条件。 它无意提供有关如何使用Signifor的实用建议。
有关使用Signifor的实用信息，患者应阅读包装说明书或联系他们的医生或药剂师。
什么是Signifor以及它用于什么？
Signifor是一种用于治疗患有库欣病（由过多激素称为皮质醇引起的病症）和肢端肥大症（过度生长，特别是由过多生长激素引起的手，脚和面部骨骼）的成人药物。
当手术失败或不可能时，使用Signifor用于这些病症，并且在肢端肥大症的情况下，当使用类似于被称为“生长抑素类似物”的Signifor的其他药物也不能充分控制病症时。
由于患有这些疾病的患者人数较少，因此这些疾病被认为是“罕见的”，并且Signifor被指定为“孤儿药”（一种用于罕见疾病的药物）。
它含有活性物质pasireotide。
如何使用Signifor？
Signifor可作为皮下注射的溶液以及用于注射到肌肉中的粉末和液体。
在患有库兴氏病的患者中，Signifor在皮肤下（优选在大腿顶部和腹部）注射一天两次或每4周注射到臀部肌肉中。 2到4之后几个月，应评估患者对治疗的反应，并在适当时调整剂量，或者如果没有看到任何益处则停止治疗。如果出现副作用，可能需要暂时减少剂量。
对于肢端肥大症，Signifor每4周注射一次臀部肌肉。剂量可能需要根据反应进行调整，或者如果出现副作用。
患者可以在训练后将皮肤注射到皮下。该药只能通过处方获得。有关详细信息，请参阅包小册子。
Signifor如何运作？
Signifor中的活性物质pasireotide是一种生长抑素类似物。这意味着它与天然激素生长抑素的作用方式相同，可以阻止生长激素从位于大脑底部的垂体腺中释放，并间接阻断皮质醇从肾脏上方的肾上腺释放。 （为了减少皮质醇，pasireotide首先减少另一种激素ACTH的产生，ACTH控制皮质醇的产生。）
通过降低皮质醇和生长激素的水平，该药可以帮助缓解库欣病和肢端肥大症的症状。
研究中显示了Signifor的哪些好处？
库欣病
在一些患有库欣病的患者中，Signifor可有效地使皮质醇水平正常化。在165名接受皮下注射的成年患者的主要研究中，15％的患者接受了皮下注射
0.6 mg Signifor和26％接受0.9 mg Signifor的患者在6个月内尿液皮质醇水平正常。接受0.6 mg Signifor的患者中有34％和接受0.9 mg Signifor的患者中有41％对治疗有部分反应，他们的尿液皮质醇水平在6个月内减半。
在150名使用肌肉注射的成年患者的第二项研究中，约41％的患者在7个月内对治疗有反应。
肢端肥大症
Signifor可有效降低生长激素和IGF-1的水平（另一种在肢端肥大症患者中升高的激素）。在358名未接受过治疗的成人的主要研究中，31％接受过Signifor治疗的患者1年后生长激素和IGF-1水平降至预定的低水平，而接受生长抑素类似物奥曲肽治疗的患者为19％。对于生长激素或在IGF-1的正常限度内，预定水平低于2.5微克/升。
在第二项研究中，198例患者的疾病未通过手术或其他药物治疗得到充分控制，接受Signifor 40 mg治疗的患者中有15％，接受Signifor 60 mg治疗的患者中有20％在24周后达到预定的激素水平降低，与给予生长抑素类似物奥曲肽或兰瑞肽的68名患者相比，没有一例。
两项研究的延续证实了Signifor对肢端肥大症患者的长期益处。
Signifor有哪些风险？
Signifor最常见的副作用（10例中超过1名患者）是高血糖症（高血糖水平），糖尿病，腹泻，腹痛（胃痛），恶心（感觉不舒服），胆石症（胆结石），注射部位反应和疲倦。有关使用Signifor报告的所有副作用的完整列表，请参阅包小册子。
Signifor不得用于有严重肝脏问题的患者。有关Signifor的完整限制列表，请参阅包传单。
为什么Signifor获得批准？
Signifor可有效降低库欣病患者皮质醇水平升高。尽管皮质醇水平恢复正常的患者人数很少，但预计有可能帮助手术治疗失败或无法进行手术的患者。那些没有经历临床益处的患者可以停止治疗。
Signifor在降低肢端肥大症患者的生长激素水平方面也有效。尽管其副作用与其他生长抑素类似物的副作用相似，但高血糖发生率更高，而且Signifor更严重。出于这个原因，只有当病情不受其他药物控制时，才应将Signifor用于肢端肥大症。
欧洲药品管理局的结论是，Signifor的好处大于其风险，并建议在欧盟批准。
正在采取哪些措施来确保Signifor的安全和有效使用？
医疗专业人员和患者为安全有效使用Signifor而应遵循的建议和预防措施已包含在产品特性摘要和包装说明书中。
有关Signifor的其他信息
欧盟委员会于2012年4月24日授予整个欧盟Signifor有效的上市许可。
可以在FDA的网站上找到Signifor的完整EPAR：ema.europa.eu/Find medicine / Human medicine / European public assessment reports。有关使用Signifor治疗的更多信息，请阅读包装说明书（也是EPAR的一部分）或联系您的医生或药剂师。
可以在原子能机构网站上找到Signifor孤儿药品委员会的意见摘要：
库欣病
肢端肥大症
本摘要最后更新于09-2017。
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