EMA/498833/2010
EMEA/H/C/000157
EPAR对公众的总结
Cerezyme
Imiglucerase
本文件是Cerezyme的欧洲公共评估报告（EPAR）的摘要。 它解释了人用药品委员会（CHMP）如何评估药物以达成其意见，有利于授予上市许可及其对Cerezyme使用条件的建议。
什么是Cerezyme？
Cerezyme是一种粉末，它被制成一种输液溶液（滴入静脉）。它含有活性物质伊米苷酶。
Cerezyme用于什么？
Cerezyme用于戈谢病患者的长期治疗。戈谢病是一种罕见的遗传性疾病，人们没有足够的酸性β-葡萄糖苷酶，这种酶通常会分解出一种叫做葡萄糖神经酰胺的脂肪废物。没有酶，葡萄糖神经酰胺在体内积聚，通常在肝脏，脾脏和骨髓中积聚，产生疾病的症状：贫血（红细胞计数低），疲倦，容易瘀伤和出血倾向，扩大脾脏和肝脏，骨骼疼痛和休息。
Cerezyme用于患有1型戈谢病的患者，其不影响神经细胞，或3型戈谢病，其进展缓慢并影响神经细胞。患者必须具有不影响神经系统的症状，包括以下一种或多种情况：贫血;
血小板减少症（低血小板计数）;
骨病;
肝脏或脾脏肿大。
该药只能通过处方获得。
Cerezyme如何使用？
患有戈谢病的患者应由了解该疾病治疗的医生进行管理。 Cerezyme通常每两周输注一次。给予输注的剂量和频率需要根据每个患者的症状和对治疗的反应进行调整。最初的几次输注应该缓慢给予，但在此之后，可以在医生或护士的监督下增加输注速度。在训练之后，如果医生认为合适，患者或护理人员可以在家中进行输液。
Cerezyme如何运作？
先前已经使用称为alglucerase的酶治疗戈谢病，该酶是从人胎盘制备的。 Imzyme的一种活性物质Imiglucerase是这种酶的拷贝，它是通过一种称为“重组DNA技术”的方法产生的：这种酶是由接受基因（DNA）的细胞制成的，这使得它能够产生酶。 Imiglucerase替代戈谢病中缺失的酶，帮助分解葡萄糖神经酰胺并阻止其在体内积聚。
Cerezyme是如何研究的？
对于1型戈谢病，已在三项研究中对Cerezyme进行了研究，共涉及40名患者。这是一个可接受的数字，因为这种疾病是罕见的。这些研究比较了Cerezyme和alglucerase控制疾病症状的能力，例如增加血液中红细胞和血小板的数量，以及减少肝脏和脾脏的大小。
对于非常罕见的3型戈谢病，该公司提供了已发表文章和戈谢病患者特殊登记的数据。
Cerezyme在研究期间表现出什么好处？
研究表明，在控制戈谢病的症状方面，Cerezyme与alglucerase一样安全有效。研究还表明，患者可以安全地从alglucerase转为Cerezyme治疗。
Cerezyme的风险是什么？
Cerezyme最常见的副作用（100例中1至10例患者）是呼吸困难（呼吸困难），咳嗽，荨麻疹（荨麻疹）或血管性水肿（皮肤下肿胀），瘙痒（瘙痒），皮疹和过敏（过敏） ）反应。有关Cerezyme报告的所有副作用的完整列表，请参阅包装说明书。患者可以产生抗体（对Cerezyme产生的蛋白质，可以影响治疗），应监测他们对Cerezyme的任何过敏反应。
Cerezyme不应用于对伊米苷酶或任何其他成分过敏（过敏）的人群。
为什么Cerezyme被批准了？
CHMP决定Cerezyme有效控制1型和3型戈谢病的非神经症状。 委员会认为Cerezyme的好处大于其风险，并建议获得上市许可。
关于Cerezyme的其他信息：
欧盟委员会于1997年11月17日授予整个欧盟Cerezyme to Genzyme Europe B.V.的上市许可。上市许可无限期有效。
可在此处找到Cerezyme的完整EPAR。 有关使用Cerezyme治疗的更多信息，请阅读包装说明书（也是EPAR的一部分）或联系您的医生或药剂师。
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