EMA/99179/2015
EMEA/H/C/002464
EPAR对公众的总结
Jakavi
这是对Jakavi的欧洲公共评估报告（EPAR）的总结。 它解释了人用药品委员会（CHMP）如何评估药物以达成其意见，赞成授予上市许可及其对Jakavi使用条件的建议。
什么是Jakavi？
Jakavi是一种含有活性物质ruxolitinib的药物。它可以片剂（5,10,15和20毫克）。
Jakavi用于什么？
Jakavi用于治疗以下情况：
患有脾肿大（脾脏肿大）或与疾病有关的症状的成人骨髓纤维化，如发烧，盗汗，骨痛和体重减轻。骨髓纤维化是一种疾病，其中骨髓变得非常致密和僵硬并且产生异常的，未成熟的血细胞。 Jakavi可用于三种类型的疾病：原发性骨髓纤维化（也称为慢性特发性骨髓纤维化，其原因未知），后发生于红细胞增多症（其中该疾病与红细胞过量产生有关）和后期原发性血小板增多症骨髓纤维化（其中该疾病与血小板过量产生有关，血小板是帮助血液凝结的成分）。
对羟基脲类药物耐药或不耐受的成人的红细胞增多症。聚合血症是一种主要导致产生过多红细胞的疾病，由于血液“增厚”并且偶尔会形成血凝块，这会导致血液流向器官。
该药只能通过处方获得。
Jakavi如何使用？
只有在治疗癌症药物患者方面经验丰富的医生才能开始使用Jakavi治疗。必须在开始治疗前采集患者的全血细胞计数并在治疗期间进行监测。
在骨髓纤维化中，根据血小板计数，推荐的起始剂量为每天两次，最多20 mg。在红细胞增多症中，推荐的起始剂量为每天两次10毫克。
如果治疗效果不充分，则剂量可以每天两次增加5毫克至25毫克。
在某些情况下应使用较低剂量，包括患者肝功能降低或肾功能严重下降，以及服用某些其他药物的患者。应该停止治疗
如果患者血小板或中性粒细胞（一种白细胞）的血液水平低于某些阈值，或者六个月后脾脏大小或症状没有改善。在当血红蛋白水平非常低时，也应停止治疗多发性红细胞增多症。
Jakavi如何运作？
Jakavi中的活性物质ruxolitinib通过阻断一组称为Janus激酶（JAK）的酶起作用，这些酶参与血细胞的生成和生长。在骨髓纤维化和多发性红细胞增多症中，JAK活性过高，导致血细胞异常产生。这些血细胞迁移到包括脾在内的器官，导致它们变大。通过阻断JAK，Jakavi减少了血细胞的异常产生，从而减少了疾病的症状。
Jakavi是如何学习的？
在骨髓纤维化中，Jakavi在两项主要研究中进行了调查，涉及528名患者。第一项研究将Jakavi与安慰剂（虚拟治疗）进行了比较。第二项研究将Jakavi与最佳治疗方法进行了比较，其中包括不同类型的药物，如抗癌药物，激素和免疫抑制剂。有效性的主要衡量指标是，在第一项研究中六个月后和第二项研究中一年后，脾脏大小减少至少35％的患者比例。
在红细胞增多症中，Jakavi在一项主要研究中进行了研究，该研究涉及222名对羟基脲治疗耐药或不耐受的患者。本研究将Jakavi与最佳治疗方案进行了比较，观察了患者病情改善的百分比，测量为无需或不超过一次静脉切开术（一种从体内清除多余血液的方法），其脾脏减少治疗8个月后，体重至少35％。
Jakavi在研究期间表现出什么好处？
在骨髓纤维化中，Jakavi比安慰剂更有效，是减少脾脏大小的最佳治疗方法。在第一项研究中，使用Jakavi治疗的患者中有42％（155名患者中有65名）实现了脾脏大小的目标减少，而安慰剂组患者中只有不到1％（153名患者中有1名）。在第二项研究中，使用Jakavi治疗的患者中有29％（144名患者中有41名）实现了脾脏大小的目标减少，而接受最佳治疗的患者为0％（72名患者中有0名）。在红细胞增多症中，接受Jakavi治疗的患者中有21％（110例中的23例）在治疗8个月后显示出改善，而给予最佳治疗的患者中有1例（112例中的1例）。
与Jakavi相关的风险是什么？
在骨髓纤维化中，Jakavi最常见的副作用（10例中超过1名患者）是血小板减少症（低血小板计数），贫血（低红细胞计数），中性粒细胞减少（中性粒细胞水平低），尿路感染（感染携带尿液的结构，出血，瘀伤，体重增加，高胆固醇血症（高血胆固醇水平），头晕，头痛和肝酶水平升高。
在红细胞增多症中，Jakavi最常见的副作用（10例中超过1例患者）是血小板减少症（低血小板计数），贫血（低红细胞计数），出血，瘀伤，高胆固醇血症（高血胆固醇水平） ，高甘油三酯血症（高血脂水平），头晕，肝酶升高和高血压。
Jakavi不得用于怀孕或哺乳的妇女。有关Jakavi的所有副作用和限制的完整列表，请参阅包传单。
为何Jakavi获得批准？
CHMP决定Jakavi的利益大于其风险，并建议获得上市许可。在骨髓纤维化中，CHMP认为服用Jakavi的患者脾脏大小和症状的减少具有临床重要性。委员会注意到，使用Jakavi治疗的患者的生活质量有所改善，但药物的效果仍有待延长患者的生命或延迟疾病的进展或白血病的发病。关于安全性，委员会认为感染风险是可以接受的，但应进一步监测，同时可以适当管理其他已知风险，如出血或血细胞计数减少。
在红细胞增多症中，CHMP认为Jakavi对于对羟基脲治疗无反应或不耐受的患者有益，而安全性可接受。但是，该药的长期影响还需要进一步研究。
正在采取哪些措施来确保安全有效地使用雅库维？
已经制定了风险管理计划，以确保尽可能安全地使用Jakavi。根据该计划，安全信息已包含在产品特性摘要和Jakavi包装说明书中，包括医疗保健专业人员和患者应遵循的相应预防措施。
此外，制作Jakavi的公司正在扩展关于骨髓纤维化的主要研究，并将提供有关Jakavi在患者生存时间和生存时间方面的影响的年度数据，而不会使他们的疾病恶化或患白血病。在红细胞增多症中，该公司将扩展主要研究，以提供有关Jakavi安全性和有效性的长期数据。
关于Jakavi的其他信息
欧洲委员会于2012年8月23日批准了整个欧盟对Jakavi的上市许可。
有关Jakavi的完整EPAR可在原子能机构网站上找到：ema.europa.eu/Find medicine / Human medicine / European public assessment reports。有关使用Jakavi治疗的更多信息，请阅读包装说明书（也是EPAR的一部分）或联系您的医生或药剂师。
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