EMA/476469/2014
EMEA/H/C/000664
EPAR对公众的总结
Diacomit
Stiripentol
这是Diacomit的欧洲公共评估报告（EPAR）的摘要。 它解释了人用药品委员会（CHMP）如何评估药物以达成其意见，有利于授予上市许可及其对Diacomit使用条件的建议。
什么是Diacomit？
Diacomit是一种抗癫痫药，含有活性物质stiripentol。它有胶囊和小袋（250和500毫克）。小袋中含有一种粉末，用于制成口服悬浮液（含有固体颗粒的液体）。
Diacomit用于什么？
Diacomit用于一种非常罕见的癫痫患儿，称为“婴儿期严重肌阵挛性癫痫症”（SMEI），也称为Dravet综合征。这种类型的癫痫首先出现在生命第一年的幼儿身上。 Diacomit用作clobazam和丙戊酸盐（其他抗癫痫药物）的附加物，用于治疗广泛的强直 – 阵挛性发作（主要适应，包括意识丧失），当用clobazam和丙戊酸盐不能充分控制它们时。
由于SMEI患者人数较少，因此该疾病被认为是“罕见”，Diacomit于2001年12月5日被指定为“孤儿药”（一种用于罕见疾病的药物）。
该药只能通过处方获得。
Diacomit是如何使用的？
Diacomit治疗只能在专门诊断和治疗儿童癫痫（医生或儿科神经病学家）的医生的监督下进行。推荐剂量为每公斤体重50毫克，白天分为两次或三次。
治疗开始时剂量为每公斤体重20毫克，根据患者的年龄逐渐增加至推荐剂量数周。启动Diacomit后，可能需要减少clobazam的剂量。通常不需要调整丙戊酸盐的剂量。
Diacomit的主要研究是在三岁以上的儿童。关于在年幼儿童中使用Diacomit的决定应该在逐个患者的基础上做出：如果SMEI的诊断得到确认，则只能给予年幼的孩子。
Diacomit应与食物同时给予，但不得与乳制品，碳酸饮料，果汁或含有咖啡因或茶碱的食物或饮料（黑茶和绿茶中的物质，以及其他产品）一起提供。
Diacomit如何运作？
精神分裂症（Diacomit中的活性物质）作为抗癫痫药物的确切方式尚不完全清楚。已经在实验模型中显示，增加脑中称为γ-氨基丁酸（GABA）的“神经递质”的水平。 GABA是神经细胞中负责降低大脑电活动的主要物质。还已知它可以放大其他抗癫痫药物的作用，并减慢它们被肝脏分解的速度。
Diacomit是如何被研究过的？
Diacomit已经在两项主要研究中进行了研究，涉及65名3至18岁的儿童。这些研究将Diacomit胶囊或小袋与安慰剂（假处理）进行了比较，当时将它们添加到儿童用clobazam和丙戊酸盐治疗的现有治疗中。有效性的主要衡量标准是“对治疗有反应”的患者数量。如果治疗第二个月的癫痫发作次数比治疗开始前一个月的数量低至少50％，则将患者归类为“应答者”。
Diacomit在研究期间表现出什么好处？
更多患者对Diacomit治疗的反应比安慰剂更多。在第一项研究中，71％服用Diacomit的患者对治疗有反应（21人中有15人），而安慰剂组为5％（20人中有1人）。在第二项研究中观察到类似的结果，67％对Diacomit（12个中的8个）有反应，9％对安慰剂有反应（9个中有1个）。
Diacomit的风险是什么？
Diacomit最常见的副作用（10名患者中超过1名）是食欲不振，体重减轻，失眠（睡眠困难），嗜睡，共济失调（无法协调肌肉运动），肌张力减退（低肌力）和肌张力障碍（肌肉疾病）。有关使用Diacomit报告的所有副作用的完整列表。
Diacomit不得用于患有精神病（具有扭曲的现实感的严重精神状态）伴有谵妄（精神状态混乱，兴奋，烦躁不安和幻觉）的患者。当Diacomit与其他药物同时使用时必须小心。
为什么Diacomit被批准了？
CHMP得出的结论是，Diacomit在SMEI中显示出其有效性，尽管研究有限，并且没有像委员会预期的那样持续。它决定Diacomit的好处大于其风险，并建议获得上市许可。
Diacomit最初获得“有条件批准”，因为有更多证据表明该药物，特别是关于其短期和长期有效性和安全性。由于公司已提供必要的额外信息，因此授权已从有条件批准转为完全批准。
关于Diacomit的其他信息
欧盟委员会于2007年1月4日授予整个欧盟Diacomit有条件的有条件上市许可。该许可于2014年1月8日转为完全上市授权。
Diacomit的完整EPAR可在原子能机构网站上找到：ema.europa.eu/Find medicine / Human medicine / European Public Assessment Reports。有关使用Diacomit治疗的更多信息，请阅读包装说明书（也是EPAR的一部分）或联系您的医生或药剂师。
可以在原子能机构网站上找到孤儿医学产品委员会关于Diacomit的意见摘要：ema.europa.eu/Find medicine / Human medicine / Rare disease namesations。
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