EMA/58201/2014
EMEA/H/C/000636
EPAR对公众的总结
Myozyme
alglucosidase alfa
这是Myozyme的欧洲公共评估报告（EPAR）的摘要。 它解释了人用药品委员会（CHMP）如何评估药物以达成其意见，赞成授予上市许可及其对Myozyme使用条件的建议。
什么是Myozyme？
Myozyme是一种粉末，它被制成一种输液溶液（滴入静脉）。它含有活性物质alglucosidase alfa。
什么是Myozyme用于？
Myozyme用于治疗患有Pompe病的患者，这是一种罕见的遗传性疾病。 Pompe病患者没有足够的称为α-葡萄糖苷酶的酶。这种酶通常将作为糖原储存的糖分解成葡萄糖，可用于身体细胞的能量。如果不存在酶，则糖原在某些组织中累积，特别是肌肉，包括心脏和横膈膜（肺下的主要呼吸肌）。糖原的逐渐积累导致多种症状，包括心脏扩大，呼吸困难和肌肉无力。这种疾病可以在出生时出现（“婴儿期发病”形式），但也可能出现在生命晚期（“迟发型”形式）。
由于Pompe病患者人数较少，因此该病被认为是“罕见”，而Myozyme于2001年2月14日被指定为“孤儿药”（一种用于罕见疾病的药物）。
该药只能通过处方获得。
Myozyme是如何使用的？
Myozyme治疗应由具有Pompe病患者或其他相同类型遗传性疾病患者管理经验的医生监督。
肌酶以每公斤体重20毫克的剂量给药，每两周给药一次。输液应缓慢开始，然后逐渐加速，只要输液没有副作用的迹象。
Myozyme如何发挥作用？
Myozyme是一种酶替代疗法。酶替代疗法为患者提供他们缺乏的酶;在这种情况下，α-葡糖苷酶。 Myozyme中的活性物质alglucosidase alfa是人α-葡萄糖苷酶的拷贝，它是通过一种称为’重组DNA技术’的方法产生的：该酶是由接受了基因（DNA）的细胞制成的。能够产生酶。替代酶有助于分解糖原并阻止其在细胞中异常积聚。
Myozyme是如何研究的？
Myozyme已经在两项主要研究中进行了研究，这些研究共涉及39名婴儿和儿童，直至3岁半，患有婴儿期Pompe病。将这些患者与没有接受治疗且未参加研究的Pompe病婴儿和幼儿的“历史对照组”进行比较。有效性的主要衡量标准是存活的患者数量以及不需要呼吸机帮助他们呼吸的人数。
在一项涉及90名迟发性疾病患者的主要研究中，还将Myozyme与安慰剂（虚拟治疗）进行了比较。有效的主要措施是改善患者在六分钟内行走的距离以及“用力肺活量”（衡量肺部运动情况的程度）。该研究持续长达18个月。
Myozyme在研究期间表现出什么好处？
在第一项涉及6个月以下婴儿的主要研究中，所有18名接受Myozyme治疗的患者在18个月大时都存活，其中15名患者不需要呼吸机帮助他们呼吸。相比之下，历史对照组中的42名患者中只有一名在18个月大时存活。其他研究证实了这一结果，该研究涉及6个月至3岁半的儿童。
在迟发性疾病中，Myozyme比安慰剂更有效地改善患者在研究过程中可行走的距离和肺功能。
Myozyme的风险是什么？
在婴儿期发病的Pompe病患者的研究中，Myozyme最常见的副作用（10例中超过1例患者）是心动过速（心跳加速），潮红（发红），咳嗽，呼吸急促（快速呼吸），呕吐，荨麻疹（发痒皮疹），皮疹，发热（发热）和氧饱和度降低（血液中氧含量低）。在晚发性疾病的研究中，患者具有许多相同的副作用，但与婴儿发病疾病的研究相比，它们的发生频率较低。几乎所有与Myozyme一起出现的副作用都发生在输注期间或之后，并且是轻度或中度的。有关Myozyme报告的所有副作用的完整列表，请参阅包装说明书。
接受Myozyme的患者可能会产生抗体（响应Myozyme而产生的蛋白质）。 这些抗体对Myozyme的安全性和有效性的影响尚不清楚。 Myozyme不得用于对alglucosidase alfa或任何其他成分发生危及生命的过敏性（严重过敏）反应的人，这些药物无法通过较慢的输注速度和减少剂量给药来控制。
为什么Myozyme被批准了？
CHMP决定Myozyme的好处大于其风险，并建议获得上市许可。
正在采取哪些措施来确保Myozyme的安全使用？
制造Myozyme的公司正在制定计划以确保Myozyme的安全使用，主要是通过监测接受Myozyme的患者如何产生抗体，建立对所有Pompe病患者开放的登记，以及确保医生了解患者可能对输液产生的反应。
关于Myozyme的其他信息
2006年3月29日，欧盟委员会授予整个欧盟Myozyme有效的上市许可，并授予Genzyme Europe B.V.。上市许可无限期有效。
Myozyme的完整EPAR可在FDA的网站上找到.ema.europa.eu/Find medicine / Human medicine / European Public Assessment Reports。有关使用Myozyme进行治疗的更多信息，请阅读包装说明书（也是EPAR的一部分）或联系您的医生或药剂师。
孤儿医药产品委员会对Myozyme的意见摘要可在原子能机构网站上找到ema.europa.eu/Find medicine / Human medicine / Rare disease designations。
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