EMA/736370/2017
EMEA/H/C/004312
EPAR对公众的总结
Spinraza
这是Spinraza的欧洲公共评估报告（EPAR）的摘要。 它解释了原子能机构如何评估药物以建议其在欧盟的授权及其使用条件。 它无意提供有关如何使用Spinraza的实用建议。
有关使用Spinraza的实用信息，患者应阅读包装说明书或联系他们的医生或药剂师。
什么是Spinraza，它用于什么？
Spinraza是一种用于治疗5q脊髓性肌萎缩症（SMA）的药物，这种遗传性疾病导致包括肺部肌肉在内的肌肉无力和消瘦。该疾病与染色体5q上的缺陷有关，症状通常在出生后不久开始。
因为SMA患者的数量很少，所以该疾病被认为是“罕见的”，并且Spinraza在2012年4月2日被指定为“孤儿药”（一种用于罕见疾病的药物）。
Spinraza含有活性物质nusinersen。
Spinraza如何使用？
Spinraza只能通过处方获得，治疗应由具有SMA治疗经验的医生开始。
该药物可作为12 mg小瓶注射液使用。通过鞘内注射（进入下背部，直接进入脊柱）由执行该程序的医生或护士给予。在给予Spinraza之前，患者可能需要服用镇静剂（给予药物以使其镇静）。
推荐剂量为12 mg（一个小瓶），在患者被诊断患有SMA后尽快给予。第一次给药后应在第2,4周和第9周后再注射3次，然后每4个月注射一次。只要患者从中受益，就应该继续治疗。有关详细信息，请参阅包小册子。
Spinraza如何运作？
SMA患者缺乏一种称为“存活运动神经元”（SMN）蛋白的蛋白质，这种蛋白质对运动神经元（控制肌肉运动的脊髓神经细胞）生存和正常运作至关重要。 SMN蛋白由两种基因SMN1和SMN2制成。 SMA患者缺乏SMN1基因但具有SMN2基因，其主要产生短SMN蛋白，其不能与全长蛋白一样好。
Spinraza是一种合成的反义寡核苷酸（一种遗传物质），能够使SMN2基因产生能够正常工作的全长蛋白质。这取代了缺失的蛋白质，从而缓解了疾病的症状。
Spinraza的哪些好处已经在研究中显示出来了？
一项主要研究涉及121名婴儿（平均年龄为7个月）与SMA，表明与安慰剂（假注射）相比，Spinraza可有效改善运动。
经过一年的治疗，51％的接受Spinraza的婴儿（73名中的37名）在头部控制，滚动，坐，爬，站立和行走方面取得了进展，而任何接受安慰剂治疗的婴儿都没有类似的进展。此外，大多数接受Spinraza治疗的婴儿存活时间更长，需要的呼吸支持晚于服用安慰剂的婴儿。
另一项研究评估了Spinraza对SMA不太严重并且在晚期（平均年龄为3岁）诊断的儿童的有效性。经过15个月的治疗后，接受Spinraza治疗的儿童中有57％的患者运动有所改善，而安慰剂组患儿为26％。
Spinraza有哪些风险？
Spinraza最常见的副作用（可能影响10人中超过1人）是头痛，背痛和呕吐。这些副作用被认为是由用于给予药物的脊柱注射引起的。在婴儿中，无法评估一些副作用，因为他们无法传达这些副作用。
有关Spinraza的所有副作用和限制的完整列表，请参阅包装说明书。
为什么Spinraza被批准？
在其评估中，欧洲药品管理局认识到该疾病的严重性质以及对有效治疗的迫切需求。
Spinraza已被证明可以为患有不同程度疾病严重程度的幼儿带来临床意义上的改善。尽管该药物未在最严重和最轻微的SMA患者中进行测试，但预计它们会为这些患者提供类似的益处。
副作用被认为是可控制的，大多数副作用与给药的方式有关。
因此，原子能机构决定Spinraza的利益大于其风险，并建议批准在欧盟使用。
正在采取哪些措施来确保Spinraza的安全和有效使用？
销售Spinraza的公司将完成对显示SMA症状和尚未出现症状的患者的药物的长期安全性和有效性的持续研究。
医疗专业人员和患者为安全有效使用Spinraza而应遵循的建议和预防措施也已包含在产品特性摘要和包装说明书中。
关于Spinraza的其他信息
欧洲委员会于2017年5月30日授予整个欧盟Spinraza有效的上市许可。
Spinraza的完整EPAR可以在FDA的网站上找到：ema.europa.eu/Find medicine / Human medicine / European public assessment reports。有关Spinraza治疗的更多信息，请阅读包装说明书（也是EPAR的一部分）或联系您的医生或药剂师。
Spinraza孤儿药品委员会的意见摘要可在原子能机构网站上找到：ema.europa.eu/Find medicine / Human medicine / Rare disease designation。
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